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癌症基因治疗取得新进展
http://www.100md.com 2002年4月18日 《中国医学论坛报》 2002年第15期
     本报讯 美国新泽西州癌症研究所Banerjee和Bertino最近在一篇临床研究综述中指出,开展基因治疗研究以来,癌症基因治疗已经取得了重大进展;但基因转导效率差、缺乏肿瘤特异性、持久表达丧失和毒性反应仍然是基因治疗的重大障碍。

    他们指出,在逆转录病毒介导的基因转导和yC细胞因子受体亚单位的表达取得了成功。以后又纠正了2例婴儿的严重联合免疫缺陷表型;采用腺相关病毒传递第Ⅸ因子基因,又纠正了由第Ⅸ因子缺乏引起的血友病。所有这些成功增加了基因治疗的希望。

    Banerjee和Bertino说,用有功能的基因取代缺陷基因是一个非常简单明白的概念。针对细胞种类选择载体、长期表达、安全问题、不良免疫反应、治疗费用一直是医师需要考虑的问题。癌症基因治疗的目的是恢复缺失的肿瘤抑制基因、灭活劣种基因、采用溶瘤细胞病毒增加抗肿瘤免疫反应和激活免疫刺激机制。 此外,将耐药基因转导给造血干细胞,以减轻化疗的骨髓毒性,特别是移植后病人。将骨髓祖细胞变成耐药状态也有重要意义,这样移植后病人就可以安全地使用常用量、甚至大剂量化疗药,而不出现严重骨髓抑制。淋巴瘤和生殖细胞瘤病人采用这种治疗方法后,提高了完全缓解率和治愈率。但仍有些病人复发,另外它可能对乳腺癌无效。(Lancet Oncol 2002,3)

    Banerjee和Bertino告诫说,尽管最近取得了非常大的进展,但基因转导效率低、缺乏肿瘤特异性、不能长期表达和毒性反应等基因治疗的障碍仍然存在。他们说,今后的临床研究不仅要包括小细胞肺癌、乳腺癌、卵巢癌或膀胱癌,还应包括一般状况差的大细胞淋巴瘤、睾丸癌和绒毛膜癌病人。, http://www.100md.com