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编号:10441767
美发现脐带血可治罕见遗传病
http://www.100md.com 2004年5月9日 中国医药网
     美国研究人员在新一期《新英格兰医学杂志》上报告说,他们经临床研究发现,利用新生儿脐带血治疗“胡尔勒氏综合征”比骨髓移植疗法效果好。m)yo%, 百拇医药

    “胡尔勒氏综合征”是一种罕见的遗传疾病,在新生儿中发病率约为十万分之一。患病儿童由于缺乏“α-L-艾杜糖醛酸苷酶”,其体内粘多糖会积聚增多,结果造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等部位逐渐受损,通常在6岁左右便会夭折。m)yo%, 百拇医药

    骨髓移植一直是治疗“胡尔勒氏综合征”的主要手段,但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员在论文中指出,成年人等捐献的骨髓确实能挽救患者生命,然而在实际治疗过程中,一半以上患者通常都难以找到完全匹配的骨髓,捐献的骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。m)yo%, 百拇医药

    研究人员说,新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为“胡尔勒氏综合征”患者提供体内所缺乏的酶,而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟,捐献的这种干细胞不与患者完全匹配也能用于治疗。另外,干细胞更容易转化成其他细胞类型,修复患者已受损器官的成功几率相对更大。m)yo%, 百拇医药

    库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间利用脐带血对20名“胡尔勒氏综合征”患者进行治疗,结果其中有17人存活了下来,存活时间最长的已有7年,存活率达到85%。与之相比,接受骨髓移植的患者存活率一般在63m)yo%, 百拇医药

    %到72%之间。研究还显示,在修复患者器官损伤方面,脐带血的疗效似乎也优于骨髓移植疗法。