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治疗SARS的特效药研制揭秘
http://www.100md.com 2005年9月7日 北京科技报研究专家预测:可用同理攻克艾滋———
     研究专家预测:可用同理攻克艾滋———

    8月26日,在非典肆虐后的2年时间里,世界各国科学家都在紧锣密鼓地进行实验,企图早日攻克这种超级病毒。近日,中国科学家的研究又取得重大突破,他们找到了一种新途径,能让感染SARS冠状病毒的猴子,服药后病毒复制量减少75%,肺部损伤明显减轻。这一突破性科技成果,发表在9月号的世界顶级科学刊物《自然医学》杂志上。

    科学家发现,小干扰核酸药物对传染病细胞有治疗作用。2003年4月,中国,非典肆虐。眼看疫情越来越严峻,著名生物技术专家李宝健教授提出了一种研制非典特效药的设想,这就是应用“小干扰核酸”来研制非典特效药。在中国工程院院士钟南山教授的建议下,立即成立了“防治SARS疾病特效药”研究小组,钟南山任首席顾问,李宝健教授担任课题组负责人。究竟是什么特效药让科学家兴趣盎然?这首先要从“小干扰核酸”说起。对于这个词大部分人也许还比较陌生,但从2002年开始,它已进入全球最热医药词汇排行榜的前列。其间,科学界一致认为,“小干扰核酸”极有可能成为新药物开发的主要途径。众所周知,基因必须通过转录、翻译组成蛋白质,而蛋白质是构成生命活动的最主要物质。然而,“小干扰核酸”正好能够干扰基因翻译这一环节,让其无法翻译成蛋白质,从而引起基因无法正常表达。同理,“小干扰核酸”也能使外来入侵人体的病毒等丧失原有的生命功能。
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    科学家研制出专门防治SARS冠状病毒的“小干扰核酸”。很快,研究小组成立后的第一件事情,就是进行细胞学水平的试验。科学家要研制出专门防治SARS冠状病毒的“小分子干扰核酸”,为此,科学家设计了48条小干扰核酸,而后在细胞中培养吸收它们,然后再用SARS冠状病毒来感染这些细胞。结果,很多细胞基本上没有感染病毒,这是因为小干扰核酸进入细胞后,里面的病毒消失殆尽。3个月后,细胞学试验宣告结束,科学家找到了他们需要的小分子干扰核酸。欢呼声总是紧跟着质疑声,有人提出这种治疗方法的安全性。既然小干扰核酸有破坏病毒的作用,那么它会同时对人体的正常细胞产生“坏处”吗?对此,李宝健教授解释说,科学家们在研制过程中坚持了两条基本原则。首先,他们研制出来的药物,只对维持病毒生命最关键的基因进行破坏。其次,研制出来的小干扰核酸和人类的基因组中的片断没有任何同源性。这是因为,小干扰核酸的最大优势在于,它只能破坏与其100%配对的基因片断,科学家在设计好药物后,通过专门的遗传信息比对,已经确认和人体内30亿个碱性基因组完全没有同源性,所以从理论上讲,药物的安全性是毋庸置疑的。
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    动物试验证明,被注入药物的染病猴子,症状明显减轻。

    2003年12月,研究小组进入了最紧张的动物试验阶段,他们选定了和人类基因基本相同的猴子。2004年3月,21只通过检验的恒河猴被送往北京的动物试验基地。这些猴子被科学家分为5个小组,其中一组是对照组,只需要1只猴子,但这只猴子体内什么都不注射。另外4组每组5只猴子,第1组是阳性对照组,这组猴子被注射了SARS冠状病毒,结果5只猴子无一幸免,全部都得了非典,而且高烧不退;第2组是阴性对照组,这组猴子只注射了普通类型小干扰核酸,然后让其感染非典病毒,结果这组猴子很快发病,这说明普通小干扰核酸并没有防治SARS冠状病毒的作用。第3组是预防组,即先将科学家们特制的小干扰核酸注入猴子体内,再让它们感染SARS冠状病毒。令人吃惊的是,5只猴子虽然也感染了非典,但是发病程度很轻,体温略有升高,而且很快就能恢复正常。有的猴子咽部、肺部几乎都没检测到病毒,即使有,数量也较少;第4组是治疗组,这组又被分为2个小组,1组是同时给药,另外1组先注射病毒,然后再注射特殊小干扰核酸,结果,两组试验效果基本接近。动物试验大获成功。李教授兴奋地说:“这表明,专门研制的小分子干扰核酸对于SARS冠状病毒具有很好的防治功能,同时预防功能要比治疗功能更好。”科学家预测,人类可用同样原理攻克艾滋病。

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