现代肿瘤内科学作为一门崭新的临床学科,其发展历程一直与抗肿瘤新药的研发休戚相关,因此,在临床上如何确定某个新药的疗效和价值多年来一直是业界广受重视的课题。以下我根据国内外资料并结合自己的经验,介绍抗肿瘤新药临床试验所涉及的各方面问题,并提出一些可供参考的观点。

    抗肿瘤新药临床试验的发展

    抗肿瘤药物的研发最早来源于人类寻找抗菌素的启示,特别是上世纪40年代青霉素的研制成功给了人类很大的启发,人类开始踏上寻求抗肿瘤药物的征程。虽然我国从50年代后期开始抗肿瘤新药的研制,由于历史的原因,临床试验方法不规范,严重影响结果的科学性。十一届三中全会以后,邓小平同志明确提出“科学技术是第一生产力”,从而为正确对待临床研究提供了正确的指导思想,消除多年以来的临床试验是否符合医德的疑虑。但随着市场经济的发展,有些人趁机制造出很多“仙药”,其疗效远超过国际水平,但临床上不能重复,实际上延误患者的合理治疗。

    即便在发达国家,抗肿瘤新药研究也存在很多问题,由于方法学不正确,各国假药、疗效和质量低下的劣药仍很多。纵观国内外抗肿瘤药物临床试验的发展史,几乎均经历了从方法学不科学、错误评估,过渡到以客观改变为依据的科学临床试验阶段,再到试验方法逐渐统一,在GCP指导下的临床试验阶段 ......