去铁斯若：首个口服铁鳌合剂
FDA2005年美国上市新药(一)
2005年，美国FDA以“安全第一”的准则进行新药审批，总共只有20种全新药物(包括18种NME药物和2种新生物制剂)在美国成功上市。本版将以连载形式刊登这些全新药物的详细资料，敬请留意!
去铁斯若(Deferasirox)(商品名：Exjade 诺华公司)是首个，也是迄今惟一一个口服铁鳌合剂，被认为是铁鳌合治疗领域的一个重大突破。铁螯合剂是目前惟一有效的用于治疗输血相关性铁过载的方法。目前常用的治疗药物，如去铁胺(Desferak)需要每周皮下输注5～7次，每次8～12h，给药很不方便，很多患者常常因此而放弃了治疗。去铁斯若只需每天口服给药一次，极大地提高了患者的依从性。该药于2005年11月2日获得美国FDA批准。
【适应症】去铁斯若主要用于2岁及2岁以上的输血相关性慢性铁过载(输血引起的含铁血黄素沉着症)患者的治疗。
, 百拇医药
【药理及药代动力学】去铁斯若经口服后吸收，平均达峰时间(Tmax)约为90～240分钟，口服混悬液的绝对生物利用度为70%。去铁斯若主要经葡萄糖苷酸化(Gkucuronidation)过程代谢，随后随胆汁排泄，其葡萄糖苷酸化代谢产物有可能在肠道发生解离并重新吸收入体内(肠肝循环)。尚未发现该药在治疗剂量下具有酶诱导或酶抑制作用。该药及其代谢物主要通过粪便排泄，肾排泄较少。该药口服后的平均消除半衰期为8～16小时。
【注意事项】经该药治疗后，约1/3的患者的血清肌酸酐水平呈剂量依赖性增高，不过，大多数患者的血清肌酸酐水平仍能维持在正常范围之内。建议患者在治疗前及治疗后每个月均检测血清肌酸酐水平，以了解是否需要改变给药剂量或停药。患者在给予该药治疗过程中，应每月检测肝功能，如血清转氨酶出现无法解释的、持续的或进展性的升高，则应停用该药。曾经有报道称该药可能引起患者听觉和视觉障碍，因此建议患者作定期检查。
【药物相互作用】目前尚未对去铁斯若与含铝抗酸药之间的相互作用进行过研究。尽管去铁斯若与铝离子的亲和力要低于与铁离子的亲和力，但仍然建议该药最好不要与含铝抗酸药一起使用。去铁斯若最好不要与其他铁螯合剂合用，两者合用时的安全性尚不十分清楚。
, 百拇医药
【不良反应】该药最常见的不良事件都是暂时性的，包括轻度至中度的恶心、呕吐、腹泻、腹痛、皮疹，以及血清肌酸酐水平呈剂量依赖性升高。与去铁胺一样，该药在极少数情况下也有可能引起视觉和听觉障碍。
【剂量及用药】 该药为片剂，规格包括125mg、250mg和500mg三种。给药前，应先将该药放入水、橙汁或萍果汁中制备成口服混悬液备用。该药推荐初始剂量为每天20mg/kg体重。给药后，建议患者每月检测一次血清铁蛋白，并根据检测结果每3～6个月调整一次给药剂量。剂量调整幅度可定为5或10mg/kg，同时可根据患者个体反应及治疗目标(维持或减少机体铁负荷)来进一步细调剂量。如果血清铁蛋白持续低于500μg/L，可考虑暂停该药治疗。由于缺乏相应的研究资料，该药给药剂量最好不要超过每天30mg/kg。该药宜在餐前30分钟时空腹给药。
【用药提示】 该药最好在餐前30分钟时空腹给药，每天给药一次，每次给药时间最好一致。该药不可咀嚼或整片吞服。该药最好不要与含铝抗酸药一起使用。该药应放置在水、橙汁或萍果汁中充分搅拌，直至成为口服混悬液方可使用。小于1g剂量的该药应溶于3.5盎司的液体中，而大于1g剂量的该药则应溶于7盎司的液体中。口服混悬液服用完毕后，应在杯中再加入少量液体，将残余药物重新溶解后吞服。
医药经济报2006年 医院周刊第7期, 百拇医药(主持人：陆志城)
2005年，美国FDA以“安全第一”的准则进行新药审批，总共只有20种全新药物(包括18种NME药物和2种新生物制剂)在美国成功上市。本版将以连载形式刊登这些全新药物的详细资料，敬请留意!
去铁斯若(Deferasirox)(商品名：Exjade 诺华公司)是首个，也是迄今惟一一个口服铁鳌合剂，被认为是铁鳌合治疗领域的一个重大突破。铁螯合剂是目前惟一有效的用于治疗输血相关性铁过载的方法。目前常用的治疗药物，如去铁胺(Desferak)需要每周皮下输注5～7次，每次8～12h，给药很不方便，很多患者常常因此而放弃了治疗。去铁斯若只需每天口服给药一次，极大地提高了患者的依从性。该药于2005年11月2日获得美国FDA批准。
【适应症】去铁斯若主要用于2岁及2岁以上的输血相关性慢性铁过载(输血引起的含铁血黄素沉着症)患者的治疗。
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【药理及药代动力学】去铁斯若经口服后吸收，平均达峰时间(Tmax)约为90～240分钟，口服混悬液的绝对生物利用度为70%。去铁斯若主要经葡萄糖苷酸化(Gkucuronidation)过程代谢，随后随胆汁排泄，其葡萄糖苷酸化代谢产物有可能在肠道发生解离并重新吸收入体内(肠肝循环)。尚未发现该药在治疗剂量下具有酶诱导或酶抑制作用。该药及其代谢物主要通过粪便排泄，肾排泄较少。该药口服后的平均消除半衰期为8～16小时。
【注意事项】经该药治疗后，约1/3的患者的血清肌酸酐水平呈剂量依赖性增高，不过，大多数患者的血清肌酸酐水平仍能维持在正常范围之内。建议患者在治疗前及治疗后每个月均检测血清肌酸酐水平，以了解是否需要改变给药剂量或停药。患者在给予该药治疗过程中，应每月检测肝功能，如血清转氨酶出现无法解释的、持续的或进展性的升高，则应停用该药。曾经有报道称该药可能引起患者听觉和视觉障碍，因此建议患者作定期检查。
【药物相互作用】目前尚未对去铁斯若与含铝抗酸药之间的相互作用进行过研究。尽管去铁斯若与铝离子的亲和力要低于与铁离子的亲和力，但仍然建议该药最好不要与含铝抗酸药一起使用。去铁斯若最好不要与其他铁螯合剂合用，两者合用时的安全性尚不十分清楚。
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【不良反应】该药最常见的不良事件都是暂时性的，包括轻度至中度的恶心、呕吐、腹泻、腹痛、皮疹，以及血清肌酸酐水平呈剂量依赖性升高。与去铁胺一样，该药在极少数情况下也有可能引起视觉和听觉障碍。
【剂量及用药】 该药为片剂，规格包括125mg、250mg和500mg三种。给药前，应先将该药放入水、橙汁或萍果汁中制备成口服混悬液备用。该药推荐初始剂量为每天20mg/kg体重。给药后，建议患者每月检测一次血清铁蛋白，并根据检测结果每3～6个月调整一次给药剂量。剂量调整幅度可定为5或10mg/kg，同时可根据患者个体反应及治疗目标(维持或减少机体铁负荷)来进一步细调剂量。如果血清铁蛋白持续低于500μg/L，可考虑暂停该药治疗。由于缺乏相应的研究资料，该药给药剂量最好不要超过每天30mg/kg。该药宜在餐前30分钟时空腹给药。
【用药提示】 该药最好在餐前30分钟时空腹给药，每天给药一次，每次给药时间最好一致。该药不可咀嚼或整片吞服。该药最好不要与含铝抗酸药一起使用。该药应放置在水、橙汁或萍果汁中充分搅拌，直至成为口服混悬液方可使用。小于1g剂量的该药应溶于3.5盎司的液体中，而大于1g剂量的该药则应溶于7盎司的液体中。口服混悬液服用完毕后，应在杯中再加入少量液体，将残余药物重新溶解后吞服。
医药经济报2006年 医院周刊第7期, 百拇医药(主持人：陆志城)