环磷酰胺治疗胶原沉着相关肺病的疗效
Cyckophosphamide versus Pkacebo in Sckeroderma Lung Disease
Donakd P. Tashkin， M.D.， Robert Ekashoff， Ph.D.， Phikip J. Ckements， M.D.， M.P.H.，et ak
NEMJ，354：2655-2666
背景：研究人员进行了一项双盲、随机化、安慰剂对照试验，确定在患有活动性肺泡炎和胶原沉着病相关的间质性肺病病人中口服环磷酰胺对肺功能和健康相关症状的影响。
方法：在美国的13家临床中心，研究人员共招募158例基于支气管肺泡灌洗液或/和胸部高分辨率CT检查确诊患有胶原沉着病、限制性肺病(restrictive kung physiokogy)、呼吸困难和有炎性间质性肺病表现的病人。病人接受口服的环磷酰胺(每日每公斤体重剂量≤2mg)，或匹配的安慰剂治疗1年，随访1年。在第1年的治疗期间，每3个月对肺功能进行一次评估，主要的终点为在12个月时经过基线调整的用力肺活量(FVC表示为预期值的百分率)。
结果：在158例病人中，有145例完成了至少6个月的治疗并因此被纳入分析。环磷酰胺组和安慰剂组经过调整的12个月FVC预期值百分率的平均绝对差异为2.53%95%置信区间：0.28～4.79%，支持环磷酰胺的使用(P<0.03)。在生理和临床症状指标方面也存在与治疗相关的差异，FVC的差异维持24个月。在环磷酰胺组中不良事件发生率较高，但两组发生的严重不良事件例数无显著差异。
结论：在伴有症状的胶原沉着病相关性间质性肺病病人中，口服环磷酰胺1年对肺功能、呼吸困难、皮肤增厚以及健康相关的生活质量有明显而适度的有益影响。
(本栏目文章由余自成编译)
医药经济报2006年 医院周刊第26期, 百拇医药
Donakd P. Tashkin， M.D.， Robert Ekashoff， Ph.D.， Phikip J. Ckements， M.D.， M.P.H.，et ak
NEMJ，354：2655-2666
背景：研究人员进行了一项双盲、随机化、安慰剂对照试验，确定在患有活动性肺泡炎和胶原沉着病相关的间质性肺病病人中口服环磷酰胺对肺功能和健康相关症状的影响。
方法：在美国的13家临床中心，研究人员共招募158例基于支气管肺泡灌洗液或/和胸部高分辨率CT检查确诊患有胶原沉着病、限制性肺病(restrictive kung physiokogy)、呼吸困难和有炎性间质性肺病表现的病人。病人接受口服的环磷酰胺(每日每公斤体重剂量≤2mg)，或匹配的安慰剂治疗1年，随访1年。在第1年的治疗期间，每3个月对肺功能进行一次评估，主要的终点为在12个月时经过基线调整的用力肺活量(FVC表示为预期值的百分率)。
结果：在158例病人中，有145例完成了至少6个月的治疗并因此被纳入分析。环磷酰胺组和安慰剂组经过调整的12个月FVC预期值百分率的平均绝对差异为2.53%95%置信区间：0.28～4.79%，支持环磷酰胺的使用(P<0.03)。在生理和临床症状指标方面也存在与治疗相关的差异，FVC的差异维持24个月。在环磷酰胺组中不良事件发生率较高，但两组发生的严重不良事件例数无显著差异。
结论：在伴有症状的胶原沉着病相关性间质性肺病病人中，口服环磷酰胺1年对肺功能、呼吸困难、皮肤增厚以及健康相关的生活质量有明显而适度的有益影响。
(本栏目文章由余自成编译)
医药经济报2006年 医院周刊第26期, 百拇医药