首个亨特氏综合征新药在美获批
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2006年10月2日
美国FDA近日批准了Shire制药集团公司的ELAPRASETM (Idursukfase)的上市申请。ELAPRASETM可用于亨特氏综合征(Hunter syndrome)的酶代替治疗。
亨特氏综合征又叫二型粘多糖增多症(MPS II)，是一种罕见、威胁生命的遗传性疾病，15万人中才有1例，患者表现为智力迟钝、身体机能退化、有攻击性行为和多动症。研究发现，这种疾病是由于患者天生溶酶体酶艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶水平缺乏或不足，导致细胞代谢废物无法分解而累积在组织和器官中，最终产生机能障碍。
ELAPRASETM是第一个获批的治疗亨特氏综合征的药物。该药每周使用一次，可以补充亨特氏综合征患者体内所不足的酶的水平，达到治疗疾病的目的。据悉，该药可能在30天内上市。(刘洁提供), 百拇医药
亨特氏综合征又叫二型粘多糖增多症(MPS II)，是一种罕见、威胁生命的遗传性疾病，15万人中才有1例，患者表现为智力迟钝、身体机能退化、有攻击性行为和多动症。研究发现，这种疾病是由于患者天生溶酶体酶艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶水平缺乏或不足，导致细胞代谢废物无法分解而累积在组织和器官中，最终产生机能障碍。
ELAPRASETM是第一个获批的治疗亨特氏综合征的药物。该药每周使用一次，可以补充亨特氏综合征患者体内所不足的酶的水平，达到治疗疾病的目的。据悉，该药可能在30天内上市。(刘洁提供), 百拇医药