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哈尔滨血液病肿瘤研究所 马 军
血液学，特别是血液恶性肿瘤学，是当今世界医学研究的最引人注目学科之一，也是进展最快的学科之一。从 18 世纪发现血细胞以来，将近 200 年的基础与临床的结合使血液病的研究已经进入了崭新的纪元。自 18 世纪发现白血病以来，到 21 世纪已可使儿童急性淋巴细胞白血病( ALL )和成人急性早幼粒细胞白血病( APL )获得 75% 治愈的临床疗效。从不分血型的输血到成份输血，从造血干细胞的发现到造血干细胞移植的广泛临床应用，从基因学到发现多种白血病的致病基因， 21 世纪已展现出临床血液学与实验血液学并兼研究的最大热点，临床治疗、新药开发、诊断技术、发病机制、靶向治疗方面都有了新的亮点出现， 21 世纪中实验血液学中发现的成果转换到临床应用将继续成为热点，如慢性粒细胞白血病( CML )的靶向治疗药物格列卫的问世，以及全反式维甲酸( ARAT )、三氧化二砷( AS 2 O 3 )靶向治疗 APL 的成功，单克隆抗体治疗急性髓细胞白血病( AML )、非霍奇金淋巴瘤( NHL )、 ALL 的临床应用，均充分说明了血液学的临床已进入了一个崭新的时代。造血干细胞移植从同基因、 HLA 完全相合同胞间异基因及自体移植扩展到无关供者、亲缘间半相合、脐带血移植，从 45 岁以下的异基因造血干细胞移植扩大到 70 岁以下的非清髓移植。血液系统恶性肿瘤的研究从基础到临床已经发展到了分子水平，诊断已从形态学发展到分子生物学、基因学的高水平阶段，并已成为治疗恶性肿瘤的新典范。
一、白血病的发病机制研究
白血病是一种异质性疾病，通过对白血病发病的分子基础研究已发现了很多的白血病致病基因。血液恶性肿瘤全世界年发病例数大约为 40 万左右，占各种恶性肿瘤的第 6 位。中国年发患者数为 25 万左右，占中国恶性肿瘤的第 8 位。
(一)信号分子传导异常导致细胞异常增殖
信号分子传导系统是一个极其复杂的系统。正常细胞生长需要有丝分裂信号。生长信号
来自机体内的特定生长因子，细胞外基质成分和粘附分子等。白血病发生主要是对外源性生长信号的依赖降低，而不依赖骨髓微环境生长，生长信号、跨膜受体和细胞内传导信号异常机制使白血病细胞获得自我满足的生长信号。
FLT3(FMS like tyrosine kinase 3 FLT3) 属于 Ⅲ 型 PTK
血液学，特别是血液恶性肿瘤学，是当今世界医学研究的最引人注目学科之一，也是进展最快的学科之一。从 18 世纪发现血细胞以来，将近 200 年的基础与临床的结合使血液病的研究已经进入了崭新的纪元。自 18 世纪发现白血病以来，到 21 世纪已可使儿童急性淋巴细胞白血病( ALL )和成人急性早幼粒细胞白血病( APL )获得 75% 治愈的临床疗效。从不分血型的输血到成份输血，从造血干细胞的发现到造血干细胞移植的广泛临床应用，从基因学到发现多种白血病的致病基因， 21 世纪已展现出临床血液学与实验血液学并兼研究的最大热点，临床治疗、新药开发、诊断技术、发病机制、靶向治疗方面都有了新的亮点出现， 21 世纪中实验血液学中发现的成果转换到临床应用将继续成为热点，如慢性粒细胞白血病( CML )的靶向治疗药物格列卫的问世，以及全反式维甲酸( ARAT )、三氧化二砷( AS 2 O 3 )靶向治疗 APL 的成功，单克隆抗体治疗急性髓细胞白血病( AML )、非霍奇金淋巴瘤( NHL )、 ALL 的临床应用，均充分说明了血液学的临床已进入了一个崭新的时代。造血干细胞移植从同基因、 HLA 完全相合同胞间异基因及自体移植扩展到无关供者、亲缘间半相合、脐带血移植，从 45 岁以下的异基因造血干细胞移植扩大到 70 岁以下的非清髓移植。血液系统恶性肿瘤的研究从基础到临床已经发展到了分子水平，诊断已从形态学发展到分子生物学、基因学的高水平阶段，并已成为治疗恶性肿瘤的新典范。
一、白血病的发病机制研究
白血病是一种异质性疾病，通过对白血病发病的分子基础研究已发现了很多的白血病致病基因。血液恶性肿瘤全世界年发病例数大约为 40 万左右，占各种恶性肿瘤的第 6 位。中国年发患者数为 25 万左右，占中国恶性肿瘤的第 8 位。
(一)信号分子传导异常导致细胞异常增殖
信号分子传导系统是一个极其复杂的系统。正常细胞生长需要有丝分裂信号。生长信号
来自机体内的特定生长因子，细胞外基质成分和粘附分子等。白血病发生主要是对外源性生长信号的依赖降低，而不依赖骨髓微环境生长，生长信号、跨膜受体和细胞内传导信号异常机制使白血病细胞获得自我满足的生长信号。
FLT3(FMS like tyrosine kinase 3 FLT3) 属于 Ⅲ 型 PTK