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让致病基因“安静”下来
http://www.100md.com 2005年4月1日 《养生大世界(B版)》 2005年第4期
     癌症、肥胖症及心脏病等人类最大的杀手也许很快就可以用一种革命性的基因疗法来进行治疗,让造成这些疾病的基因“安静”下来。

    据美国和德国科学家发表在《自然》周刊上的报告说,这一新技术是在近期核糖核酸干扰技术(RNAi)取得重大突破的基础上发展起来的,首先被用于降低胆固醇。这一技术代表着一类全新药物的诞生。

    利用这种技术来生产新一代的药物为治疗癌症、心脏病等疾病带来了希望。但科学家指出,由于把核糖核酸注入细胞还有困难,因此到目前为止,上述目标还未能实现。

    以前人们一直认为核糖核酸会执行细胞中DNA的命令,但在过去10年里,科学家们发现可以用双链核糖核酸来关闭某些特定的基因。

    马萨诸塞州一家名为“Alnylam”的生物技术公司说,它发现了一种用胆固醇来改变核糖核酸的简单方法,这使得科学家可以通过注射,用核糖核酸来关闭病人身体中的某个特定基因。公司的创建人,诺贝尔奖得主,麻省理工学院教授菲利普·夏普说,这项新发现是“分子生物研究领域内的重大突破,是历史性的进步”。他说:“这项技术为治疗人类疾病提供了一种全新的方法,因为它有针对任何致病基因进行治疗的潜在可能。”

    Alnylam公司总裁约翰·马拉加诺雷说,今天的研究为科学家们用核糖核酸干扰技术来治疗“心血管疾病,糖尿病、肥胖症、肝炎、癌症和很多传染病”奠定了基础。

    在对老鼠进行的实验中,研究人员用修改后的“小片段干扰核糖核酸”(siRNA)来关闭老鼠体内与胆固醇代谢相关的基因。

    将小片段干扰核糖核酸注入到血液中,可以针对肝、心脏、肾、肺等几乎任何器官内的基因进行治疗。在实验中,研究人员用这个方法来关闭阿朴脂蛋白B——一种和胆固醇代谢相关的蛋白质——的基因。静脉注射小片段干扰核糖核酸能关闭将阿朴脂蛋白B转变成蛋白质的基因,从而使胆固醇水平下降。, http://www.100md.com(罗杰.海菲尔德)