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新学说孕育新技术
http://www.100md.com 2001年6月17日 国医网
     有朝一日,药物研究者会为每个病人“量体裁衣”,为你选择最佳药物及最佳剂量。当你获得开启自身疾病之“锁”的金钥匙时,不要忘记支持研究这项新技术的是近年发展起来的药物遗传学。

    人类总是希望得到新的、更好的药品,因为许多疾病至今无法治愈。在过去的几十年中,制药研究已达到极限,要取得重大突破已经越来越困难。

    近年来,利用基因研究成果开发新药成为国际制药业的新热点,得到各国政府的极大关注和各大制药厂的慷慨投资。5月中旬,在上海召开的“环境基因组学和药物遗传学国际研讨会”上对有关问题进行了研讨。

    以往在新化学药物的研究中,有90%以上的药物因在临床前的实验中对大多数动物或部分人群效果不够理想或有毒性而遭淘汰,最终未能进入临床应用,而这些药对另一些人群很可能非常有效但却被忽略。在长期的医疗实践中也发现,同样的药物只对部分病人有疗效,对其他人不但不灵,还会产生不良的副作用。造成药物疗效差异的重

    要原因是药物遗传的多态性和隔离缺陷的存在。每个人遗传背景的差异,使药物进入人体后,代谢转化作用不同。

    我国疾病基因组研究责任专家陈竺教授在会上说,在这个领域不但存在着个体差异,还存在种族差异,很多致病基因在不同人群中有不同的表达,表明种族间遗传特点不完全一样,因而一些洋药不一定适合中国人。开发拥有独立知识产权的新药不但是进入WTO的需要,更是中国人遗传多样性的需要,这是我们科学家的责任。

    药物遗传学令人兴趣越来越大,在于它是开启新药特药的一把钥匙。药物遗传学是研究包括药物在内的外界化学物质和有毒外源物质,是如何引起机体反应上的遗传多样性;还包括药物治疗效果和药物反应不同的个体差异,以及个体基因组上所存在的与药物作用的不同疾病靶点分子情况等。

    会上有论文介绍,药物遗传学多态性的研究已有30余年,第一例药物遗传的缺陷鉴定成功是1957年,那是种血清胆碱酯酶的稀有缺乏。后来,一些酶的缺乏又被陆续发现。近5年在荧光定量PCR等技术的支持下,一些分子机理被研究清楚,发现有些基因突变与药物遗传缺陷有关,如有些基因完全缺失、部分缺失和插入引起框架的移动无法合成相应的酶,有些则是由于氨基酸置换,引起功能丧失或底物活性丧失。

    遗传多样性是每个人疾病症状持续时间长短、费用和疗效等个体差异的决定因素。药物遗传学的研究正向通过加速鉴定疾病相关靶点、促进新药发现的方向发展,研究终将实现为不同人“量体裁衣”,为每个患者辨证施治,寻求最佳的治疗药物,同时为每个药寻求最合适的应用者。

    目前已有些通过疾病相关基因来预测药物反应的例子。会上美国国立肿瘤研究所所长贝瑞特介绍,过去对肿瘤通常选择毒性很强的化疗药物。

    现在他们发现了乳腺癌、鼻咽癌的易感基因,今后很可能通过基因测定优选化疗药物,选择性地杀死肿瘤细胞,而不伤害正常细胞。

    通过基因研发特效新药不可能一蹴而就,但以药物遗传学、药物基因组学合作开发新药的时代已经到来。, 百拇医药