专家首次报告完全成功治愈两名“泡泡儿童”
【医业网据美联社2002年6月27日华盛顿讯】两位患复杂遗传性免疫系统疾病患儿--所谓“泡泡儿童”( 'Bubble Boy' )已被治愈，科学家为他们注射了一次经基因改造的干细胞。
米兰圣拉裴尔特利森基因治疗研究所的朗卡诺罗(Maria Grazia Roncarolo)在《自然》杂志上的一篇文章中说：这两位儿童治疗开始时只有7个月和2岁半大，在15-24个月前出院了。他们的SCID由一种阻断了ADA(腺苷脱氨酶)生成的基因缺陷引起，而后者是生成免疫细胞所必须的。其治疗方法是注射含有缺失基因的骨髓干细胞。而4月法国研究者就宣布：他们纠正了5位SCID男孩--与X染色体相关类型--免疫系统的基因缺陷，这是本病最常见的类型。该领域的杰出人物、美国南加州大学安德森(W. French Anderson)称新研究是基因治疗的重大进展。此人是第一个试图用改造基因来治疗ADA或的科学家，他的方法是改变血液而不是骨髓细胞的基因。有两位病人在1990年采用本方法治疗以来已过上了正常生活，但需定期注射ADA酶。
每年只有50名SCID患儿。过去他们通常死于婴儿期不可控制的感染。从上个世纪60年代开始，医生们通过把患儿隔离在无菌环境中来进行治疗。最有名的就是那位休斯顿男孩，他几乎在一个装满过滤空气的塑料空泡里度过了12年，被称为“泡泡男孩戴维德”，他死于1984年，因为按他的强烈要求，医生试图进行骨髓移植。从那以后，研究人员致力于用基因来治疗SCID的某些类型，但这是第一个报告完全成功治愈ADA-SCID的研究。
据新研究的作者之一耶路撒冷哈达沙大学医学中心的斯拉温(Shimon Slavin)和同事说，其中一位患儿是东耶路撒冷一对阿拉伯夫妇的第四个孩子，治疗后恢复很快。“只不过是注射基因改造细胞”，他说，“不需抗生素，不需输血，不会发烧”。另一名患儿是哥伦比亚一个家庭的女儿，先前在迈阿密治疗失败，转而来圣拉裴尔求助。“她现在已回家过上了正常生活”，第一作者、圣拉裴尔的艾乌提(Alessandro Aiuti)说。安德森说，他们成功的关键是使用了一种新化疗药，能特异性地杀死幼儿骨髓。注射干细胞后，就可用它们来生成新的血细胞了。, 百拇医药
米兰圣拉裴尔特利森基因治疗研究所的朗卡诺罗(Maria Grazia Roncarolo)在《自然》杂志上的一篇文章中说：这两位儿童治疗开始时只有7个月和2岁半大，在15-24个月前出院了。他们的SCID由一种阻断了ADA(腺苷脱氨酶)生成的基因缺陷引起，而后者是生成免疫细胞所必须的。其治疗方法是注射含有缺失基因的骨髓干细胞。而4月法国研究者就宣布：他们纠正了5位SCID男孩--与X染色体相关类型--免疫系统的基因缺陷，这是本病最常见的类型。该领域的杰出人物、美国南加州大学安德森(W. French Anderson)称新研究是基因治疗的重大进展。此人是第一个试图用改造基因来治疗ADA或的科学家，他的方法是改变血液而不是骨髓细胞的基因。有两位病人在1990年采用本方法治疗以来已过上了正常生活，但需定期注射ADA酶。
每年只有50名SCID患儿。过去他们通常死于婴儿期不可控制的感染。从上个世纪60年代开始，医生们通过把患儿隔离在无菌环境中来进行治疗。最有名的就是那位休斯顿男孩，他几乎在一个装满过滤空气的塑料空泡里度过了12年，被称为“泡泡男孩戴维德”，他死于1984年，因为按他的强烈要求，医生试图进行骨髓移植。从那以后，研究人员致力于用基因来治疗SCID的某些类型，但这是第一个报告完全成功治愈ADA-SCID的研究。
据新研究的作者之一耶路撒冷哈达沙大学医学中心的斯拉温(Shimon Slavin)和同事说，其中一位患儿是东耶路撒冷一对阿拉伯夫妇的第四个孩子，治疗后恢复很快。“只不过是注射基因改造细胞”，他说，“不需抗生素，不需输血，不会发烧”。另一名患儿是哥伦比亚一个家庭的女儿，先前在迈阿密治疗失败，转而来圣拉裴尔求助。“她现在已回家过上了正常生活”，第一作者、圣拉裴尔的艾乌提(Alessandro Aiuti)说。安德森说，他们成功的关键是使用了一种新化疗药，能特异性地杀死幼儿骨髓。注射干细胞后，就可用它们来生成新的血细胞了。, 百拇医药