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狗试验表明基因治疗可能用于治疗多器官疾病
http://www.100md.com 2002年9月10日 医业网
     【医业网据HealthScoutNews 2002年9月9日讯】泰-萨克斯病和戈谢病等常常是致命的,但最近在狗身上一次成功的基因治疗表明,将来可能治疗这些疾病。?, http://www.100md.com

    本研究的独特之处在于它可以用于治疗同一种动物上的多种疾病。而本实验使用的7只狗是一母所生,都有酶缺陷病VII型粘多糖增多症(MPS VII),也称Sly综合征,该病在人身上表现为泰-萨克斯病和戈谢病,病人在儿童时就死亡,发病率为1/27,000,症状包括生长迟缓、活动性问题、面部畸形、角膜混浊、心瓣膜和肝异常、智力低下等。?, http://www.100md.com

    MPS VII引起狗的角膜混浊、心脏病和骨骼异常,据美国宾州大学兽医学校和华盛顿大学医学院的一项声明说,他们的研究表明,”用肝脏基因治疗新生狗,在17个月的研究期内可让它们保持接近正常的活动性,几乎没有应有的异常表现”。详见本周《美国科学院学报》杂志(Proceedings of the National Academy of Sciences)的网站。?, http://www.100md.com

    研究负责人、兽医院的哈斯金斯(Mark Haskins)和医学院的庞德(Katherine Parker Ponder)还说,他们希望这种基因治疗将来可用于治疗血友病