基因治疗用于临床取得成功。
法国科学家利用基因疗法使数名具有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫机能。据称，这是基因疗法研究开展近10年来科学家取得的首次成功。
法国巴黎内克尔儿童医院的儿童免疫学教授阿兰·菲舍尔及其同事用基因疗法已治愈了3名患有严重综合型免疫缺损症的婴儿。
综合型免疫缺损症是一种严重的遗传性疾病，患这种病的婴儿无法产生健全的免疫系统。若不接受治疗，他们就必须生活在无菌玻璃罩中，否则将因无力抵抗细菌侵袭而死亡。另一种治疗该病的方法是骨髓移植，但成功率不高。
菲舍尔等人先从病儿体内取出骨髓，然后从中分离出血液干细胞，再将这种干细胞与一种携带正常基因的病毒混合，病毒能将正常基因转移到干细胞中。研究人员接着把携带有正常基因的干细胞注入病儿体内，经过基因改造的干细胞在婴儿体内繁殖并取代含有缺陷基因的细胞，从而使婴儿获得免疫能力。
两个接受基因疗法的婴儿治疗时年龄分别为8个月和11个月。他们在接受治疗后3个月出院，10个月后他们的免疫系统都恢复了正常。而那些没有接受基因疗法治疗、也没有生活在无菌环境中的免疫缺陷婴儿不到一周岁就夭折了。菲舍尔说，另一个婴儿由于在母体中就已被怀疑患有免疫缺损症并刚一出生就得到了特殊保护，故在接受基因疗法一个半月后就开始显示康复的迹象。目前研究人员还在对另外两名免疫缺陷婴儿进行基因治疗。
菲舍尔等人从1993年开始基因疗法的研究。经过六年的动物实验才开始临床试验。他们的成功证明，基因疗法是一种有效的治疗方法。但菲舍尔同时指出，被治愈的这些婴儿所患的疾病只是最适合于基因疗法。他们的方法不一定能马上用于治疗其他疾病。, http://www.100md.com
法国巴黎内克尔儿童医院的儿童免疫学教授阿兰·菲舍尔及其同事用基因疗法已治愈了3名患有严重综合型免疫缺损症的婴儿。
综合型免疫缺损症是一种严重的遗传性疾病，患这种病的婴儿无法产生健全的免疫系统。若不接受治疗，他们就必须生活在无菌玻璃罩中，否则将因无力抵抗细菌侵袭而死亡。另一种治疗该病的方法是骨髓移植，但成功率不高。
菲舍尔等人先从病儿体内取出骨髓，然后从中分离出血液干细胞，再将这种干细胞与一种携带正常基因的病毒混合，病毒能将正常基因转移到干细胞中。研究人员接着把携带有正常基因的干细胞注入病儿体内，经过基因改造的干细胞在婴儿体内繁殖并取代含有缺陷基因的细胞，从而使婴儿获得免疫能力。
两个接受基因疗法的婴儿治疗时年龄分别为8个月和11个月。他们在接受治疗后3个月出院，10个月后他们的免疫系统都恢复了正常。而那些没有接受基因疗法治疗、也没有生活在无菌环境中的免疫缺陷婴儿不到一周岁就夭折了。菲舍尔说，另一个婴儿由于在母体中就已被怀疑患有免疫缺损症并刚一出生就得到了特殊保护，故在接受基因疗法一个半月后就开始显示康复的迹象。目前研究人员还在对另外两名免疫缺陷婴儿进行基因治疗。
菲舍尔等人从1993年开始基因疗法的研究。经过六年的动物实验才开始临床试验。他们的成功证明，基因疗法是一种有效的治疗方法。但菲舍尔同时指出，被治愈的这些婴儿所患的疾病只是最适合于基因疗法。他们的方法不一定能马上用于治疗其他疾病。, http://www.100md.com