杀杀孤儿药的天价
对于Randy Culver夫妇来说，坏消息接踵而至。先是医生告知，折磨他们10个月大的儿子Tyler的全身性痉挛属于癫痫发作，这种疾病对脑组织有破坏，可引起智力发育迟缓。
经过数小时的诊断后，Tyler被Denver医院收诊，医生给他开出了控制癫痫发作效果最好的药物。然而，就在药物开始起效，Tyler准备出院回家时，这个小家庭遭受了更令人震惊的打击：患儿所需药物ACTH(促肾上腺皮质激素)的药价已从1600美元/瓶攀升至2300美元/瓶，且不在保险公司的承保范围内。
经过一个病患援助社团与药厂之间长达5天的协商，Culvers夫妇最终还是带着这昂贵的药品出院了。然而，Culver夫人在几周后仍搞不清楚谁支付了这笔药费。
Tyler的背后
近25年来，随着《孤儿药法案》的推行，制药公司找到了开发孤儿药(治疗患病人数不足20万的罕见病)的经济刺激点。孤儿药由法案颁布前的不到10种，增加至如今的300多种。
, http://www.100md.com
高昂的成本以及对利润的追求是孤儿药价格居高不下的主要原因。这类药品销量很小，药厂总不能做亏本买卖，政府为了鼓励厂家的生产积极性，从不干涉或限制药价，孤儿药价格水涨船高。
Tyler的初治只持续了几个星期(今后还需要更多的ACTH或其他药物)，一个疗程的平均花费在10万美元左右。在医生们看来，高昂的药价不可避免地会减少孤儿药的使用，这意味着病人将得不到有效治疗或被拖延治疗。当然，没人希望将孤儿药踢出市场，然而价格问题似乎是个障碍。
不公平的分配
孤儿药如此高昂的价格是否合理？厂家的利润率是否合理？这些问题很有争议。从另一个角度来看，用于如此少的病人的如此高昂的药价通常得到政府补贴，这对许多常见病患者似乎有失公平。
受政府优惠政策鼓励，许多中小生物技术公司纷纷加入到开发孤儿药的行列中，然而孤儿药的定价如此之高又引起了民众的不满，开发孤儿药本为雪中送炭，现在好像变了味，有点趁火打劫的味道。
, 百拇医药
据了解，生产孤儿药Aldurazyme的合资公司Biomarin Genzyme，销售费用只占销售额的18%，行政办公费用却高达50%，这是比较离谱的药厂开支结构。厂家以生产研发成本很高、市场太小为由，药品定价相当高，独家生产，独家经营，价格完全由厂家说了算。可见，现行的孤儿药保护法多少还是有些漏洞。
政府资助一个罕见病患者的医疗费用，相当于资助10个常见病患者的费用，倘若政府医疗经费不受限制，自然没有矛盾，但一国的医疗费用毕竟有限，政府有限的医疗保健预算，应该首先考虑让更多的人享受必需的治疗服务，同时人道地考虑让罕见病患者尽量得到合理治疗，其间，厂家、政府、保险公司和家庭应当承担一定的义务和责任。
从药物经济学角度来分析孤儿药的性价比难度很大，因为这些药物缺乏足够的对照治疗进行比较，加之样本量太小，难以获得有说服力的数据。尽管如此，据说英国当局利用现存标准分析模式已分析了15种孤儿药，效果还不错。其他国家或许会仿效，并制订相应的定价和付费标准。
链接
各国孤儿药保护法
美国：1983年通过孤儿药保护法，给予研究资助、税务减免、快速审批和独家7年行政保护。
日本：1993年通过法案修订，给予适当补助、税务减免、快速审批和独家行政保护。
澳大利亚：1999年通过法案修订，给予孤儿药快速审批、税务减免和承认美国孤儿药资格。
欧共体：2000年通过法案，给予专项国家基金支持、10年独家行政保护。, 百拇医药(丁香 编译自《今日美国》)
经过数小时的诊断后，Tyler被Denver医院收诊，医生给他开出了控制癫痫发作效果最好的药物。然而，就在药物开始起效，Tyler准备出院回家时，这个小家庭遭受了更令人震惊的打击：患儿所需药物ACTH(促肾上腺皮质激素)的药价已从1600美元/瓶攀升至2300美元/瓶，且不在保险公司的承保范围内。
经过一个病患援助社团与药厂之间长达5天的协商，Culvers夫妇最终还是带着这昂贵的药品出院了。然而，Culver夫人在几周后仍搞不清楚谁支付了这笔药费。
Tyler的背后
近25年来，随着《孤儿药法案》的推行，制药公司找到了开发孤儿药(治疗患病人数不足20万的罕见病)的经济刺激点。孤儿药由法案颁布前的不到10种，增加至如今的300多种。
, http://www.100md.com
高昂的成本以及对利润的追求是孤儿药价格居高不下的主要原因。这类药品销量很小，药厂总不能做亏本买卖，政府为了鼓励厂家的生产积极性，从不干涉或限制药价，孤儿药价格水涨船高。
Tyler的初治只持续了几个星期(今后还需要更多的ACTH或其他药物)，一个疗程的平均花费在10万美元左右。在医生们看来，高昂的药价不可避免地会减少孤儿药的使用，这意味着病人将得不到有效治疗或被拖延治疗。当然，没人希望将孤儿药踢出市场，然而价格问题似乎是个障碍。
不公平的分配
孤儿药如此高昂的价格是否合理？厂家的利润率是否合理？这些问题很有争议。从另一个角度来看，用于如此少的病人的如此高昂的药价通常得到政府补贴，这对许多常见病患者似乎有失公平。
受政府优惠政策鼓励，许多中小生物技术公司纷纷加入到开发孤儿药的行列中，然而孤儿药的定价如此之高又引起了民众的不满，开发孤儿药本为雪中送炭，现在好像变了味，有点趁火打劫的味道。
, 百拇医药
据了解，生产孤儿药Aldurazyme的合资公司Biomarin Genzyme，销售费用只占销售额的18%，行政办公费用却高达50%，这是比较离谱的药厂开支结构。厂家以生产研发成本很高、市场太小为由，药品定价相当高，独家生产，独家经营，价格完全由厂家说了算。可见，现行的孤儿药保护法多少还是有些漏洞。
政府资助一个罕见病患者的医疗费用，相当于资助10个常见病患者的费用，倘若政府医疗经费不受限制，自然没有矛盾，但一国的医疗费用毕竟有限，政府有限的医疗保健预算，应该首先考虑让更多的人享受必需的治疗服务，同时人道地考虑让罕见病患者尽量得到合理治疗，其间，厂家、政府、保险公司和家庭应当承担一定的义务和责任。
从药物经济学角度来分析孤儿药的性价比难度很大，因为这些药物缺乏足够的对照治疗进行比较，加之样本量太小，难以获得有说服力的数据。尽管如此，据说英国当局利用现存标准分析模式已分析了15种孤儿药，效果还不错。其他国家或许会仿效，并制订相应的定价和付费标准。
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各国孤儿药保护法
美国：1983年通过孤儿药保护法，给予研究资助、税务减免、快速审批和独家7年行政保护。
日本：1993年通过法案修订，给予适当补助、税务减免、快速审批和独家行政保护。
澳大利亚：1999年通过法案修订，给予孤儿药快速审批、税务减免和承认美国孤儿药资格。
欧共体：2000年通过法案，给予专项国家基金支持、10年独家行政保护。, 百拇医药(丁香 编译自《今日美国》)