在2007年美国血液病学会(ASH)年会上,促血小板生成剂治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP)成为出凝血领域的热点话题。在继续教育讲座中,美国纽约长老会医院Bussel就此做了较系统的介绍,另有十余项相关研究以会议报告和摘要的形式进行了交流。

    背景:ITP治疗沿革

    长期以来,特发性血小板减少性紫癜(ITP)一直被定义为因循环抗血小板自身抗体加速血小板破坏而导致的自身免疫病。因此,治疗ITP主要立足于抑制血小板破坏,首选糖皮质激素治疗,无效者行脾切除,若两者均无效,则视为难治性ITP。1996年,ASH的ITP诊疗指南推荐将静脉免疫球蛋白(IVIG)、静脉抗D球蛋白(IV anti-D)、切除副脾、大剂量糖皮质激素、雄激素和其他免疫抑制剂用于难治性ITP的治疗。近10年来,又先后加上了利妥昔单抗(抗CD20单抗)和其他一些新的免疫抑制剂,但疗效大多不满意。实际上,多数慢性ITP患者骨髓中存在巨核细胞增多伴成熟障碍。最近研究证实,ITP时血小板生成减少,而患者血中血小板生成素(TPO)水平并因此而增加。另外,自身抗体介导下,巨核细胞受损并降低了对TPO的反应性。因此,TPO及其受体激动剂有望成为慢性ITP的治疗新选择。

    促血小板生成剂治疗ITP发展历程

    体内天然的血小板生成素(TPO)可与巨核细胞的血小板生成素受体(TPOR)c-mpl结合,调节巨核细胞分化和血小板生成 ......