基因疗法使遗传性失明病人部分恢复视力
美国和英国的一些科研人员日前说，他们首次利用基因疗法使一些遗传性失明的病人部分恢复了视力，这是相关研究领域的一项重要进展。
美国和英国的两个研究小组在新一期网络版《新英格兰医学杂志》上报告说，共有6名利伯氏先天性黑蒙病人接受了基因疗法的试验性治疗，其中4人的视力有了较明显改善。
利伯氏先天性黑蒙是由一种名为RPE65的基因出现变异而导致的，病人的视网膜会失去感光功能，其视力会随着年龄增长而衰退，一些人成年后会因此失明。目前这种疾病尚无有效疗法。
美国费城儿童医院和英国伦敦大学学院等机构的科学家介绍说，他们在试验性治疗中以无害的普通感冒病毒为载体，将正常的RPE65基因注入6名利伯氏先天性黑蒙病人的视网膜细胞内。这些病人年龄在17岁至26岁之间，虽然没有完全失明，但视力受损严重。
在试验性治疗中，每位病人的一只眼睛接受基因治疗，另一只眼睛用作参照。结果发现，有4名病人的视力有所改善。一些原本仅能看清他人手部动作的病人，在接受治疗后可以辨别出视力表上的部分符号。上述结果还显示，注入视网膜细胞的基因没有转移至病人身体的其他部位。, 百拇医药
美国和英国的两个研究小组在新一期网络版《新英格兰医学杂志》上报告说，共有6名利伯氏先天性黑蒙病人接受了基因疗法的试验性治疗，其中4人的视力有了较明显改善。
利伯氏先天性黑蒙是由一种名为RPE65的基因出现变异而导致的，病人的视网膜会失去感光功能，其视力会随着年龄增长而衰退，一些人成年后会因此失明。目前这种疾病尚无有效疗法。
美国费城儿童医院和英国伦敦大学学院等机构的科学家介绍说，他们在试验性治疗中以无害的普通感冒病毒为载体，将正常的RPE65基因注入6名利伯氏先天性黑蒙病人的视网膜细胞内。这些病人年龄在17岁至26岁之间，虽然没有完全失明，但视力受损严重。
在试验性治疗中，每位病人的一只眼睛接受基因治疗，另一只眼睛用作参照。结果发现，有4名病人的视力有所改善。一些原本仅能看清他人手部动作的病人，在接受治疗后可以辨别出视力表上的部分符号。上述结果还显示，注入视网膜细胞的基因没有转移至病人身体的其他部位。, 百拇医药