在绝望中重生
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山东省首例采用大剂量环磷酰胺治疗重型再生障碍性贫血纪实
慧慧治疗84天后，回医院复查，红扑扑的的脸上，洋溢着青春的气息，并和给她新生的李大启主任合影留念。
生命的记录开创治疗重型再障先河
患者进入济南市中心医院血液科，血色素41g/L，中性粒细胞数0.4×109/L，血小板计数12×109/L。
大剂量环磷酰胺治疗后56天，血色素较治疗前提升了近20g/L，血色素达到60g/L，白细胞数恢复至3.0×109/L，中性粒细胞数2.1×109/L。
大剂量环磷酰胺治疗后 67天，血色素71g/L，白细胞3.9×109/L，中性粒细胞数2.3×109/L，血小板计数30×109/L。
, http://www.100md.com 初步结果显示疗效显著，治疗有效。
这是一个重型再生障碍性贫血患者采用大剂量环磷酰胺治疗的记录，也是一个生命指标逐渐恢复并获得重生的记录。伴随着患者生命之花的绽放，我省也开创了采用大剂量环磷酰胺治疗重型再障的先河。
重型再障犹如晴天霹雳
这是个年仅19岁的漂亮姑娘，她叫慧慧，家住济宁梁山，离乡背井去南京打工。今年七月发现面色苍白，并感到身体乏力、头昏心悸。多家医院给予口服叶酸、肌肉注射维生素B12等营养治疗2个月没有好转，之后静脉补充亚叶酸钙、静脉补充维生素B12(弥可保)、维生素C和维生素B6等1个月，年轻的慧慧病情仍然没有好转。慧慧之后来到济南市中心医院血液科，经骨髓活检，结合外周血象，确诊为重型再生障碍性贫血。这如一晴天霹雳，让慧慧的父母一时无法接受。
再生障碍性贫血，简称再障，常表现为全血细胞减少和骨髓造血细胞减少。重型再障临床上常有严重的贫血、出血和感染。我国的再障好发于青壮年，重型再障患者常因严重感染、出血而死亡。即使在医学迅速发展的今天，重型再障的治疗仍然十分棘手，还是属于一种难治性血液病。
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据李教授介绍，目前治疗重型再障的方法有3种：1、环孢素A联合抗胸腺球蛋白的治疗；2、造血干细胞移植治疗；3、大剂量环磷酰胺治疗。
入院时慧慧已是重度贫血，中性粒细胞缺乏，血小板显著减少，发生严重感染和出血的危险非常大，病情危重，年轻的生命徘徊在生与死的边缘。慧慧的年龄只有19岁，首选的治疗办法就是造血干细胞移植。正好慧慧有一妹妹，如果妹妹的HLA配型能与慧慧匹配，就可以对慧慧进行造血干细胞移植，慧慧的生命寄托在妹妹的身上，隐约露出了一丝曙光。
配型失败绝望再度袭来
2008年 8月中旬，慧慧的妹妹赶到济南市中心医院，与姐姐进行了HLA配型，但二人配型不相合，无法进行异基因造血干细胞移植，重燃的生命之光再度消失。阴霾的心情再次笼罩在慧慧一家人身上。如何让慧慧的骨髓造血细胞重新生长，让生命的血液迅速生长，让年轻的生命之花绽放？
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具李教授介绍，这还需从重型再障的发病机制上来想办法，多数病人是由免疫介导，活化的淋巴细胞介导了造血干细胞的破坏。所以，对于没有合适供者的患者来说，重型再障的治疗主要是从免疫抑制上寻找办法。
据笔者了解，在免疫抑制疗法中，目前国内医院对该病主要采用环孢素A联合抗胸腺球蛋白，因为这种方法虽然对病情的完全缓解率不是很高，但风险性相对较小。而李大启教授却毅然放弃了这种做法，而是采用了风险较大，但完全缓解率相对较高的大剂量环磷酰胺治疗方法，目的就是治愈慧慧的重型再障，她才19岁，我们要让她今后的生活质量完全恢复，要让她今后能拥有正常人一样的生活。
大剂量环磷酰胺治疗
生命重生
“真正地对病人负责，除了技术，有时候是需要点勇气的。”李大启医生如是说。采用大剂量环磷酰胺治疗重型再障，从某种意义上说，其治疗效果堪与骨髓移植媲美，不但可大大节省治疗费用，缩短住院时间，而且解决了骨髓移植供体来源少的难题。但该方法要求条件同样很高(需在骨髓移植层流室进行)，风险大。李教授参考近年来美国霍普金森大学的经验，对这种高风险的治疗方法作了大胆尝试。
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2008年9月1日，慧慧住进了济南市中心医院血液科的造血干细胞移植层流室。2008年9月2日，慧慧开始了李教授提出的大剂量环磷酰胺治疗方案。层流病房外的父母一直守护着慧慧，在医生和护士的细心治疗和护理下，慧慧在层流舱内住院45天后，度过治疗中的各种难关，没有任何感染，粒细胞和红细胞渐渐恢复，随后出层流舱。治疗8周后，患者白细胞数已恢复至3.0×109/L，血红蛋白也较治疗前提升了20g/L，初步治疗效果满意，该方法的成功应用，不仅让慧慧生命获得重生，也为其他重型再障患者带来生命的曙光。
济南市市中心医院采用大剂量环磷酰胺治疗重型再障的方法，在我省尚属首例，国内也较少。
敢为人先需要的是医术和勇气
“同样的方案，为什么国内完全缓解率和长期生存率，不如欧美发达国家？一个重要原因是因为我们的剂量不足。病人没能缓解或存活，可能就差那一小步，就差那一点点。”李大启医生对记者说。
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李大启认为，我国血液病的治疗要和国际接轨，很多时候意味着剂量要大，剂量要足，同时也意味着风险要大，我们的医生需要增加一点勇气。具李教授讲，对年轻慧慧的剂量就是按照国外的推荐剂量，每天的环磷酰胺剂量为45mg/kg体重，连用4天。当然勇气是要建立在高超的医术之上，我们不妨看看李大启的工作简历。
李大启，济南市中心医院血液科主任，毕业于上海医科大学，博士后，山东大学教授，主任医师，硕士研究生导师，山东省教育厅中青年学术骨干。擅长大剂量化疗和造血干细胞移植，他对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血等疾病的诊治，有丰富的临床经验。率先在国内进行了造血干细胞的深低温冻存，率先在国内将T淋巴细胞嵌合体的定量监测用于异基因造血干细胞移植，并在国内较早开展了非清髓性异基因造血干细胞移植。率先在我省建立了骨髓移植层流室，率先在省内开展了大剂量化疗治疗急性白血病和淋巴瘤；率先在省内开展了多种新型化疗方案，如MINE-ESHAP方案、hyperCVAD方案、miniBEAM方案，ICE方案，GDP方案、EPOCH方案等。
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敢为人先的勇气，是建立在高超的医术和丰富的临床经验基础之上的。有了敢为人先的勇气，才能有不断的创新，不断的突破，才能为我们的患者撑起一把安全的伞。最后，真诚的祝愿慧慧早日康复，也期盼着济南市中心医院血液科的全体医务人员，通过你们的不懈努力，为各种血液病的患者，打开一道道生命之门。 (任之杰)
济南市中心医院血液科专家介绍
李大启
医学博士后，内科学教授，主任医师，硕士研究生导师，济南市中心医院血液科主任。山东省教育厅第五批中青年学术骨干和学科带头人。
1994年毕业于复旦大学医学院(原上海医科大学)，获医学硕士学位(临床技能型)。1998年至2001年在复旦大学附属华山医院攻读博士学位。之后在复旦大学附属第一人民医院、上海市器官移植中心从事博士后工作。2003年破格晋升为教授。在多所高校的附属医院从事临床、科研和教学18年，擅长血液病的诊断和治疗。对各种类型的贫血、血小板减少、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等有较丰富的诊治经验。率先在省内开展了大剂量化疗治疗白血病和淋巴瘤。率先在山东省建立了骨髓移植层流室，率先在国内进行了造血干细胞的深低温冻存研究，并率先在国内将T淋巴细胞嵌合体的定量监测用于异基因造血干细胞移植，完成20余例异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，结合病人的实际情况，对白血病和淋巴瘤实行个体化、分层治疗，使许多病人得以长期无病存活。
邵建华
副主任医师。1994年在中国医学科学院血液病医院学习。1999晋升为副主任医师。擅长诊治各种贫血，出凝血疾病，恶性血液病等。参加编著医学专著二部，发表省及国家级文章10余篇。, 百拇医药