□张晓东 张磊

    编者按

    在中药、天然药物的新药研究开发中，立题是根基和轴心，整个研发工作都要立足并围绕立题展开。立题目的是否合理，立题依据是否充分，是关乎中药、天然药物新药开发成败的关键因素之一。因此，新药研发的立题问题备受人们的关注。对当前中药、天然药物新药开发立题目的和依据方面存在问题所进行的梳理和分析，需要基于对现行药品注册管理法规和技术指导原则中相关具体要求的了解和掌握，以及对现行药品注册管理法规背景下中药新药研发立题基本要求的剖析和解读。

    根据相关的要求和规定，结合中药、天然药物新药审评过程中遇及的各类情况，本文作者对当前申报的中药、天然药物新药品种在立题方面存在的常见问题进行了梳理、分析与讨论，望能对业内研发人士有所帮助。

    根据现行《药品注册管理办法》附件一的规定，3号申报资料为新药立题的目的与依据，对中药、天然药物制剂要求提供处方来源和选题依据，国内外研究现状或生产、使用情况的综述，以及对该品种的创新性、可行性、剂型合理性和临床使用必要性等的分析，包括与已有国家标准的同类品种进行的比较；中药还应提供有关传统医药的理论依据及古籍文献资料综述等。同时，现行的药品注册管理法规对中药新药研发立题在符合中医药理论，重视临床应用基础，以临床需求为导向，关注资源、环保和可持续发展等方面提出了基本要求。下面，笔者结合自身工作经验，与业内共同探讨中药、天然药物新药研发立题方面存在的问题。

    立题实质

    当前申报新药品种常见的问题是立题目的与依据往往停留于资料的撰写，缺乏深入调查研究和综合分析。例如，缺乏对拟定适应证的深入研究和认识，缺乏对品种特点和优势的分析，缺乏对后续临床试验和开发过程中可能面临的风险的充分评估等。

    现行《药品注册管理办法》则要求对新药研发立题的目的与依据进行详细的说明。撰写立题目的与依据不仅仅是完成申报资料的文案要求，保证申报资料的完整性，更为重要的是要在撰写过程中完成一个极为重要的立题调研工作过程。一个具体中药、天然药物新药品种的开发立题，并非只是简单的相关申报资料的撰写，而是源于深入的调查研究和综合的分析思考，其实质是一个系统、科学、严谨的工作过程。

    内容核心

    当前，在中药、天然药物新药申报中常见的问题包括：1.临床应用定位不明确，如对于肿瘤适应证药物在临床试验实施前未能明确是辅助用药还是单用抗肿瘤药 ......