特殊审批程序的相关问题
问：国家局药审中心能否出台一个创新药临床试验申请(IND)的风险控制计划文件指导原则，使国内的企业在此阶段有参考依据？
答：中心非常关注并一直积极推动相关技术指导原则的起草工作。因为创新药研发过程中的风险控制方法主要是一个科学层面的问题，目前可参考借鉴国外相关指导原则，如：(1)Development and Use of Risk Minimization Action Plans(3/24/2005)；(2)Premarketing Risk Assessment(3/24/2005)；(3)Guideline on strategies to identify and mitigate risks for first-in-human clinical trials with investigational medicinal products(7/10/2007)；(4)Guideline on risk management systems for medicinal products for human use.等，这些指导原则均可在网上下载。中心已启动对相关指导原则的翻译工作，并将及时推出供业界参考。
问：特殊审批程序中关于“风险控制计划和实施方案”中要写明“伦理委员会情况”，请问具体指哪些内容？
答：“伦理委员会情况”主要包括其人员组成和工作程序等基本内容。为有效控制风险，保护受试者权益，药审中心一直积极呼吁成立独立的伦理委员会，并应与药审机构同步开展对临床研究方案的审评。
问：风险控制计划撰写的主要内容中提到要有主要研究者(PI)与伦理委员会(IRB)的情况，但国内实际情况是临床试验批准后才会有与PI与IRB的联系，关于这一点的实际操作如何考虑？
答：国内目前的实际情况的确是临床试验批准后才会有PI与IRB的联系，但这种情况是不符合创新药开发和评价的客观规律的。特殊审批程序《单独立卷资料撰写指导建议》中已明确指出，申请人应根据申请目的、研发阶段，清晰地描述拟开展的试验方案情况。该方案需要与PI等相关人员讨论后确定。因此，为顺应创新药研发的客观规律，有效控制风险，希望能够以《特殊审批程序》和《单独立卷资料撰写指导建议》为契机，推动申请人、研究者、伦理委员会等相关方早期就临床方案进行讨论，这种早期讨论也具有现实可行性。
问：对于IND，是否可以考虑由申办者自行制订较详细的方案作为递交资料，等批准IND后，再跟临床研究者具体讨论方案的修改，再作为报备申请递交？
答：不建议申请人在批准IND后，再跟临床研究者具体讨论方案的修改。因为特殊审批程序《单独立卷资料撰写指导建议》中已明确指出，应根据申请目的、研发阶段，清晰地描述拟开展的试验方案情况。为鼓励创新，控制风险，研究者和评价者都需要知道药物下一步拟开展的研究情况以及支持性依据。特殊程序提供的沟通交流途径，为创新药研究者与评价机构就临床方案制定中以及阶段性临床研究结果分析中的关键问题提供了进行讨论交流的平台，大家可以有效利用此平台，具体可参见药审中心网站发布的《特殊审批品种沟通交流工作机制实施细则》。
(本栏目稿件由国家食品药品监督管理局药品审评中心提供), 百拇医药
答：中心非常关注并一直积极推动相关技术指导原则的起草工作。因为创新药研发过程中的风险控制方法主要是一个科学层面的问题，目前可参考借鉴国外相关指导原则，如：(1)Development and Use of Risk Minimization Action Plans(3/24/2005)；(2)Premarketing Risk Assessment(3/24/2005)；(3)Guideline on strategies to identify and mitigate risks for first-in-human clinical trials with investigational medicinal products(7/10/2007)；(4)Guideline on risk management systems for medicinal products for human use.等，这些指导原则均可在网上下载。中心已启动对相关指导原则的翻译工作，并将及时推出供业界参考。
问：特殊审批程序中关于“风险控制计划和实施方案”中要写明“伦理委员会情况”，请问具体指哪些内容？
答：“伦理委员会情况”主要包括其人员组成和工作程序等基本内容。为有效控制风险，保护受试者权益，药审中心一直积极呼吁成立独立的伦理委员会，并应与药审机构同步开展对临床研究方案的审评。
问：风险控制计划撰写的主要内容中提到要有主要研究者(PI)与伦理委员会(IRB)的情况，但国内实际情况是临床试验批准后才会有与PI与IRB的联系，关于这一点的实际操作如何考虑？
答：国内目前的实际情况的确是临床试验批准后才会有PI与IRB的联系，但这种情况是不符合创新药开发和评价的客观规律的。特殊审批程序《单独立卷资料撰写指导建议》中已明确指出，申请人应根据申请目的、研发阶段，清晰地描述拟开展的试验方案情况。该方案需要与PI等相关人员讨论后确定。因此，为顺应创新药研发的客观规律，有效控制风险，希望能够以《特殊审批程序》和《单独立卷资料撰写指导建议》为契机，推动申请人、研究者、伦理委员会等相关方早期就临床方案进行讨论，这种早期讨论也具有现实可行性。
问：对于IND，是否可以考虑由申办者自行制订较详细的方案作为递交资料，等批准IND后，再跟临床研究者具体讨论方案的修改，再作为报备申请递交？
答：不建议申请人在批准IND后，再跟临床研究者具体讨论方案的修改。因为特殊审批程序《单独立卷资料撰写指导建议》中已明确指出，应根据申请目的、研发阶段，清晰地描述拟开展的试验方案情况。为鼓励创新，控制风险，研究者和评价者都需要知道药物下一步拟开展的研究情况以及支持性依据。特殊程序提供的沟通交流途径，为创新药研究者与评价机构就临床方案制定中以及阶段性临床研究结果分析中的关键问题提供了进行讨论交流的平台，大家可以有效利用此平台，具体可参见药审中心网站发布的《特殊审批品种沟通交流工作机制实施细则》。
(本栏目稿件由国家食品药品监督管理局药品审评中心提供), 百拇医药