基因疗法是通过对病人异常的致病基因进行剪接，然后用正常的基因修补致病基因，达到治愈疾病的目的。如果仅从基因疗法的方法上来区分，可以把今天的试验性基因疗法分为第一代和第二代。第一代基因疗法是利用无害的病毒(一般是腺相关病毒)作为载体，把正常基因运载到异常基因部位，以取代或纠正异常基因。第二代基因疗法则是以特定的酶作为基因剪刀来剪掉异常基因，代之以正常的基因。

    第一代基因疗法：安全是软肋

    第一代基因疗法也可称为传统基因疗法。传统的基因疗法是利用对人体无毒无害的病毒作为载体，携带基因到基因缺失或基因异常部位，以修复基因。但是，这种携带基因进行治疗的方法是随机的，不像基因剪刀一样特异性强，定向比较明确。因此传统基因疗法具有不可预测性，很可能导致一些意想不到的副作用。病人在治疗疾病的同时，由于基因导入的位置不正确，会患上另一种疾病。

    最早的基因疗法是美国医生采用的。1990年9月，美国的弗伦奇•安德森医疗小组对一名患重症联合免疫缺陷综合征的4岁女孩进行基因注射疗法，取得成功，因而安德森被誉为“基因疗法之父”。安德森所使用的方法就是用腺相关病毒(AAV)来运载正常基因，以替换小女孩的异常基因。但是这种传统的基因疗法存在严重缺点，被病毒携带的治病基因有时不能到达病人体内的目标基因之处，而是跑到其他正常基因的部位，并产生基因调控或复制作用，导致新的疾病。

    2002年8月，法国一个医疗小组对一名男孩进行试验性基因疗法 ......