人类胚胎干细胞培育立体视网膜组织获成功 等
人类胚胎干细胞培育立体视网膜组织获成功
日本一研究团队在近日出版的美国《细胞·干细胞》杂志上报告说，他们利用人类胚胎干细胞，成功培育出了立体的视网膜组织。
日本理化学研究所的研究人员此前曾开发出使细胞团块漂浮在培养液中，进而自发地生成复杂结构的培养技术。2011年，以该所研究人员为中心的团队利用小鼠的胚胎干细胞，成功培育出拥有杯状结构、能发育成视网膜的视杯以及立体视网膜组织。
不过，由于人类胚胎干细胞的培养条件与小鼠不同，此次理化研究所发育生物学研究中心和住友化学公司的联合研究小组通过多次实验，调整了培养液的成分，使视网膜神经组织和色素上皮组织能同等程度发育。他们最终用约4个月时间，成功培育出与人类胎儿的视网膜组织尺寸相同的直径约5毫米的视网膜组织。
研究小组还开发出了通过添加药剂，阻碍延缓细胞发育的蛋白质发挥作用，从而缩短视网膜培养时间，并能大量培育视网膜组织的技术。此外，研究小组还开发出了冷冻保存视网膜组织的技术。由此，对培养出的视网膜组织进行高质量管理成为可能，远距离的医院也能利用培育出的组织。
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研究小组指出，培育出拥有多层结构的立体视网膜组织还是世界首次。今后，可导致失明的视网膜色素变性症等目前无法治疗和预防的眼科疾病，有望通过移植视网膜组织进行治疗。
(以上均由新华社提供)
中美开展1000种罕见病基因组研究
本报讯 6月18日，华大基因研究院(BGI)和美国费城儿童医院(CHOP)宣布，双方将联合开展1000种罕见病基因组学研究，希望能寻找到更多与罕见病相关的致病基因，为疾病的临床诊断和个性化治疗奠定坚实的遗传基础。据了解，双方将首先对1000个罕见病患者样本进行外显子测序及生物信息学分析。
, 百拇医药
罕见病往往是遗传性疾病，也就是患者某些或某个基因出现了少见的突变。由于罕见病的病例稀少，大部分罕见病缺少大规模和持续性的科学研究及医学实验，至今其诊断依然是难题，更多的罕见病也往往超过了一般医生的经验，使其无法快速地找到治疗办法。
随着测序技术的发展，特别是新一代测序技术由于覆盖度更广、数据准确性更高，较传统的研究方法更为简便、经济和高效，在临床应用中的潜力彰显，成为遗传性疾病诊断和研究的新型重要工具。费城儿童医院应用基因组学中心主任Hakon Hakonarson博士说：“这次合作汇集了双方的独特优势，包括华大基因在新一代测序技术和信息分析上的强大能力和专业知识，以及费城儿童医院大规模的专业的生物数据库和临床转化知识。这无疑将促进罕见病快速、准确地诊断以及引导新的治疗干预。”
目前，华大基因已与国内外110余家单位建立了合作关系，并收集到3500多个患者样本，主要涉及神经系统、免疫系统、代谢系统、肌肉骨骼系统、泌尿生殖系统、消化系统、循环系统、眼科、耳科、皮肤科等160多种罕见病。他们与科研合作伙伴已共同找到了遗传性小脑共济失调新致病基因TGM6、高度近视致病基因ZNF644、逆向性痤疮的致病基因NCTSTN、阵发性运动源性运动障碍致病基因PRRT2、重症角化性皮肤病Olmsted综合征致病基因TRPV3等致病基因。(逄莎莎 刘佳)
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蜈蚣毒素可作为候选药分子
本报讯 近日，中国科学院昆明动物研究所赖仞研究员带领的研究团队与湖南师范大学梁宋平教授以及澳大利亚King. F. Glenn教授课题组合作，首次证明了蜈蚣毒液中含有大量的离子通道毒素，可作为多种药用候选分子。
众多天然药物以蛋白质或多肽发挥药效。赖仞研究员带领的研究团队以蛋白质组学结合药理学手段研究天然药物活性蛋白质或多肽，在药用两栖类和药用昆虫的功能蛋白质组学方面已经取得了重要进展，发掘了大量的药物候选分子。
此次，研究人员从传统有毒药用动物——蜈蚣毒液中识别了30种神经毒素或神经毒类似物，这些神经毒素作用于Na+、K+、Ca2+等离子通道，首次证明了蜈蚣毒液中含有大量的离子通道毒素，以及蜈蚣是一类不可忽视的有毒药用动物。此外，该工作同时也挖掘了多种药用候选分子。
, 百拇医药
据悉，研究结果近期在线发表于《分子与细胞蛋白质组学》(《Mol Cell Proteomics》)上。
(白毅)
癌症早期诊断有望获新突破
本报讯 由哈尔滨工业大学材料科学与工程学院蔡伟教授承担的一项黑龙江省杰出青年科学基金资助课题——《仿生修饰体内长循环磁性氧化铁纳米粒子研究》近日通过专家验收。此项成果首次发现：磷酸胆碱聚合物仿生修饰后的氧化铁纳米粒子，不仅具有优异的胶体稳定性和血液相容性，且体内循环时间明显延长，有望给癌症和其他重大疾病的早期诊断与治疗带来新突破。
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据悉，磁性氧化铁纳米粒子在人体内高灵敏度核磁共振成像、靶向给药、肿瘤热疗、基因输送等前沿领域均具有广阔的应用前景。但将磁性纳米粒子应用于人体内，普遍面临的困难是因网状内皮系统快速摄取导致体内循环时间过短，无法维持有效的血液浓度和循环时间来完成对网状内皮系统之外的组织进行成像诊断与药物转送。
科研人员介绍，特定的细胞膜结构使红细胞在血液循环中可存活长达120天而不被巨噬细胞吞噬。正是基于这一启示，蔡伟小组采用仿生设计思想，通过原子引发转移自由基聚合方法，在磁性氧化铁纳米粒子表面原位生成磷酸胆碱聚合物，模拟细胞膜的结构。磷酸胆碱聚合物在生理条件下与生物分子(如血浆蛋白等)有高度的匹配灵活性，可有效抑制血浆蛋白的吸附，几乎不激活任何排异反应，对维持氧化铁纳米粒子不被网状内皮系统吞噬起了决定性的作用。由此既实现了满意的胶体稳定性和血液相容性，也使氧化铁纳米粒子在人体内的循环时间明显延长。
(衣晓峰)
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日本培育出免疫缺陷的医疗模型猪
日本一个研究小组日前宣布培育出免疫缺陷的猪，这种猪对侵入体内的异物不能产生免疫反应，可用于“生产”人类移植或医学研究用的内脏器官。
日本农业生物资源研究所等机构的研究人员在新一期《细胞·干细胞》杂志上发表论文说，这种猪是将基因重组和体细胞克隆技术结合在一起培育出来的。首先在试管内培养出母猪胚胎的纤维组织母细胞。这种细胞的X性染色体上负责免疫系统的IL2rg基因已被人为破坏。
研究人员将这种细胞的细胞核移植到预先剔除了核的卵细胞内，培育出克隆胚胎，并植入代孕母猪体内。再从发育一段时间的胚胎内筛选出IL2rg基因确实没有发挥作用的细胞，并用这些细胞再次培育克隆胚胎，最终培育出31只母猪。
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IL2rg基因位于X染色体上。公猪只有一条X染色体，这一基因一旦丧失功能，就会表现出免疫缺陷；而母猪有两条X染色体，另一条拥有正常的IL2rg基因，不会表现出免疫缺陷。
研究人员让其中一只母猪与正常的公猪交配，最终产下了14只免疫缺陷的公猪。这种公猪没有免疫系统所必需的器官胸腺，无法形成T细胞和NK细胞这两种淋巴细胞，虽然其体内存在免疫B细胞，但却无法合成攻击异物的抗体。
迄今为止，人工培育的免疫缺陷动物只限于小鼠等小型动物，这是首次培育出更加接近人类的大型动物。
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日本一研究团队在近日出版的美国《细胞·干细胞》杂志上报告说，他们利用人类胚胎干细胞，成功培育出了立体的视网膜组织。
日本理化学研究所的研究人员此前曾开发出使细胞团块漂浮在培养液中，进而自发地生成复杂结构的培养技术。2011年，以该所研究人员为中心的团队利用小鼠的胚胎干细胞，成功培育出拥有杯状结构、能发育成视网膜的视杯以及立体视网膜组织。
不过，由于人类胚胎干细胞的培养条件与小鼠不同，此次理化研究所发育生物学研究中心和住友化学公司的联合研究小组通过多次实验，调整了培养液的成分，使视网膜神经组织和色素上皮组织能同等程度发育。他们最终用约4个月时间，成功培育出与人类胎儿的视网膜组织尺寸相同的直径约5毫米的视网膜组织。
研究小组还开发出了通过添加药剂，阻碍延缓细胞发育的蛋白质发挥作用，从而缩短视网膜培养时间，并能大量培育视网膜组织的技术。此外，研究小组还开发出了冷冻保存视网膜组织的技术。由此，对培养出的视网膜组织进行高质量管理成为可能，远距离的医院也能利用培育出的组织。
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研究小组指出，培育出拥有多层结构的立体视网膜组织还是世界首次。今后，可导致失明的视网膜色素变性症等目前无法治疗和预防的眼科疾病，有望通过移植视网膜组织进行治疗。
(以上均由新华社提供)
中美开展1000种罕见病基因组研究
本报讯 6月18日，华大基因研究院(BGI)和美国费城儿童医院(CHOP)宣布，双方将联合开展1000种罕见病基因组学研究，希望能寻找到更多与罕见病相关的致病基因，为疾病的临床诊断和个性化治疗奠定坚实的遗传基础。据了解，双方将首先对1000个罕见病患者样本进行外显子测序及生物信息学分析。
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罕见病往往是遗传性疾病，也就是患者某些或某个基因出现了少见的突变。由于罕见病的病例稀少，大部分罕见病缺少大规模和持续性的科学研究及医学实验，至今其诊断依然是难题，更多的罕见病也往往超过了一般医生的经验，使其无法快速地找到治疗办法。
随着测序技术的发展，特别是新一代测序技术由于覆盖度更广、数据准确性更高，较传统的研究方法更为简便、经济和高效，在临床应用中的潜力彰显，成为遗传性疾病诊断和研究的新型重要工具。费城儿童医院应用基因组学中心主任Hakon Hakonarson博士说：“这次合作汇集了双方的独特优势，包括华大基因在新一代测序技术和信息分析上的强大能力和专业知识，以及费城儿童医院大规模的专业的生物数据库和临床转化知识。这无疑将促进罕见病快速、准确地诊断以及引导新的治疗干预。”
目前，华大基因已与国内外110余家单位建立了合作关系，并收集到3500多个患者样本，主要涉及神经系统、免疫系统、代谢系统、肌肉骨骼系统、泌尿生殖系统、消化系统、循环系统、眼科、耳科、皮肤科等160多种罕见病。他们与科研合作伙伴已共同找到了遗传性小脑共济失调新致病基因TGM6、高度近视致病基因ZNF644、逆向性痤疮的致病基因NCTSTN、阵发性运动源性运动障碍致病基因PRRT2、重症角化性皮肤病Olmsted综合征致病基因TRPV3等致病基因。(逄莎莎 刘佳)
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蜈蚣毒素可作为候选药分子
本报讯 近日，中国科学院昆明动物研究所赖仞研究员带领的研究团队与湖南师范大学梁宋平教授以及澳大利亚King. F. Glenn教授课题组合作，首次证明了蜈蚣毒液中含有大量的离子通道毒素，可作为多种药用候选分子。
众多天然药物以蛋白质或多肽发挥药效。赖仞研究员带领的研究团队以蛋白质组学结合药理学手段研究天然药物活性蛋白质或多肽，在药用两栖类和药用昆虫的功能蛋白质组学方面已经取得了重要进展，发掘了大量的药物候选分子。
此次，研究人员从传统有毒药用动物——蜈蚣毒液中识别了30种神经毒素或神经毒类似物，这些神经毒素作用于Na+、K+、Ca2+等离子通道，首次证明了蜈蚣毒液中含有大量的离子通道毒素，以及蜈蚣是一类不可忽视的有毒药用动物。此外，该工作同时也挖掘了多种药用候选分子。
, 百拇医药
据悉，研究结果近期在线发表于《分子与细胞蛋白质组学》(《Mol Cell Proteomics》)上。
(白毅)
癌症早期诊断有望获新突破
本报讯 由哈尔滨工业大学材料科学与工程学院蔡伟教授承担的一项黑龙江省杰出青年科学基金资助课题——《仿生修饰体内长循环磁性氧化铁纳米粒子研究》近日通过专家验收。此项成果首次发现：磷酸胆碱聚合物仿生修饰后的氧化铁纳米粒子，不仅具有优异的胶体稳定性和血液相容性，且体内循环时间明显延长，有望给癌症和其他重大疾病的早期诊断与治疗带来新突破。
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据悉，磁性氧化铁纳米粒子在人体内高灵敏度核磁共振成像、靶向给药、肿瘤热疗、基因输送等前沿领域均具有广阔的应用前景。但将磁性纳米粒子应用于人体内，普遍面临的困难是因网状内皮系统快速摄取导致体内循环时间过短，无法维持有效的血液浓度和循环时间来完成对网状内皮系统之外的组织进行成像诊断与药物转送。
科研人员介绍，特定的细胞膜结构使红细胞在血液循环中可存活长达120天而不被巨噬细胞吞噬。正是基于这一启示，蔡伟小组采用仿生设计思想，通过原子引发转移自由基聚合方法，在磁性氧化铁纳米粒子表面原位生成磷酸胆碱聚合物，模拟细胞膜的结构。磷酸胆碱聚合物在生理条件下与生物分子(如血浆蛋白等)有高度的匹配灵活性，可有效抑制血浆蛋白的吸附，几乎不激活任何排异反应，对维持氧化铁纳米粒子不被网状内皮系统吞噬起了决定性的作用。由此既实现了满意的胶体稳定性和血液相容性，也使氧化铁纳米粒子在人体内的循环时间明显延长。
(衣晓峰)
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日本培育出免疫缺陷的医疗模型猪
日本一个研究小组日前宣布培育出免疫缺陷的猪，这种猪对侵入体内的异物不能产生免疫反应，可用于“生产”人类移植或医学研究用的内脏器官。
日本农业生物资源研究所等机构的研究人员在新一期《细胞·干细胞》杂志上发表论文说，这种猪是将基因重组和体细胞克隆技术结合在一起培育出来的。首先在试管内培养出母猪胚胎的纤维组织母细胞。这种细胞的X性染色体上负责免疫系统的IL2rg基因已被人为破坏。
研究人员将这种细胞的细胞核移植到预先剔除了核的卵细胞内，培育出克隆胚胎，并植入代孕母猪体内。再从发育一段时间的胚胎内筛选出IL2rg基因确实没有发挥作用的细胞，并用这些细胞再次培育克隆胚胎，最终培育出31只母猪。
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IL2rg基因位于X染色体上。公猪只有一条X染色体，这一基因一旦丧失功能，就会表现出免疫缺陷；而母猪有两条X染色体，另一条拥有正常的IL2rg基因，不会表现出免疫缺陷。
研究人员让其中一只母猪与正常的公猪交配，最终产下了14只免疫缺陷的公猪。这种公猪没有免疫系统所必需的器官胸腺，无法形成T细胞和NK细胞这两种淋巴细胞，虽然其体内存在免疫B细胞，但却无法合成攻击异物的抗体。
迄今为止，人工培育的免疫缺陷动物只限于小鼠等小型动物，这是首次培育出更加接近人类的大型动物。
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