“慢粒”患者有望实现长期停药
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规范治疗 密切监测
专家在接受媒体专访。
10月28日，在上海举行的慢性髓性白血病(CML，简称“慢粒”)治愈之路(“The Path in CML”)专家高峰论坛上，有关专家表示，随着疾病研究的深入和临床治疗的进展，CML不再是让人谈虎色变的疾病。近两年国外小样本研究初步证实，部分CML患者经过规范治疗和密切监测，在医生的指导下有望实现长期停药。
国外研究令人兴奋
中华医学会血液病学分会主任委员、上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授沈志祥介绍，CML是一种常见的恶性血液系统肿瘤，骨髓移植是目前唯一可以治愈的方法。但是骨髓移植也存在一定困难：配型要求严格，需要合适的供体，且有较高的治疗相关并发症；治疗费用昂贵；在我国并非所有的医院都能开展。可喜的是，19世纪末20世纪初酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的研发成功和使用，给CML的治疗带来了革命性的变化，患者的预后大大提高，使CML由不可治愈的恶性肿瘤变为慢性疾病。
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从第一代TKI到第二代TKI，随着研究和临床使用的逐渐深入，国外医生、患者提出了一个新的问题：到底什么时候可以停药？随后开展的两项小规模临床试验结果让医患双方看到了曙光。2010年报告法国开展的STIM研究，共入组了100名长期使用第一代TKI伊马替尼治疗，并达到完全分子学缓解(CMR)两年以上的18岁及以上CML患者。试验结果显示，39%的患者维持CMR，61%的患者发生分子学复发。这表明伊马替尼长期治疗后对于部分患者来说停药是可能的。另一项法国研究则入组了33名长期使用第二代TKI尼洛替尼或达沙替尼治疗，并达到CMR两年以上的18岁及以上CML患者。试验显示，72%的患者维持CMR，28%的患者发生分子学复发。该结果表明，第二代TKI使得CML治疗达到更深层次的反应，对于大部分患者来说停药是可行的。
“国内的研究也发现少数患者可以停药，比如我们医院的两例女性患者停药后的情况非常好，与国外的研究结果基本一致。”沈志祥透露，国际上也正在就此开展大规模的临床研究，结果公布还需要一段时间。
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停药不可随意进行
中华医学会血液病学分会副主任委员、中国医学科学院血液研究所副所长王建祥教授补充强调，CML患者停药是有前提的，必须经规范治疗后，密切监测相关指标，在医生指导下尝试进行，切不可擅自停药。
那么，什么时机可以停药？什么情况为临床治愈？王建祥谈到，对于CML的治愈标准，国际上尚未有统一的定义，但业内认为应包括以下三层含义：一是达到血液学检测指标缓解；二是细胞遗传学检测(即费城染色体)正常稳定；三是分子学即基因检测不复发。
王建祥说，血液学、细胞遗传学和分子学指标与患者的长期生存和治愈密切关联，患者的反应越好，则疾病的进展越慢，达到治愈或者停药的可能性就越高。但这要求患者的治疗一定要非常规范，并且能得到最有效的监测。沈志祥表示，分子学是最敏感、最严格的检测方法，如果连续两年检测不到致病基因，患者则可以考虑在医生严密指导、检测下停药。
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两位专家强调，对于停药的研究目前国外也刚刚开始，样本量较小，患者切记不可自行盲目停药。CML治愈之路其实还很漫长，能否做到“一辈子不复发，永远不复发”当前还难以有确切说法，但是在目前观察的阶段时间内，部分患者早期没有复发，这给我们释放了一个可治愈的信号，令我们看到了前景和希望。
更多工作有待深入
两位专家表示，国内对CML的认识理念，基本上紧跟国际前沿，但是检测手段尚有差距。沈志祥谈到，CML患者的血液学检测即血常规在一般医院能够进行，但进一步的染色体和基因检测，一般的医院则不能开展。王建祥介绍：“实际上，CML患者只有达到很好的分子学反应后，治愈之路才算迈出了第一步，才有可能实现停药。但目前我国的分子学检测手段和结果还未获得国际互认。为此，我们和相关学会及诺华公司合作，在国内建立了10个中心开展PCR基因检测项目，积极改善检测和监测的技术和方法，以便使我国的检测手段能尽早和国际接轨，同时保证检测质量的稳定。”
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不幸中的大幸，21世纪初CML已是可以治疗的疾病，并且有望可以达到治愈的目标。其实，这得益于现代医学对CML研究的深入进行：1960年，美国学者发现了CML患者骨髓细胞中有特殊的染色体——费城染色体(Ph染色体)，可以作为诊断CML的依据。20世纪80年代，又从分子水平上证明了BCR-ABL融合基因是CML的发病基础。随后，针对疾病基因产物的靶向治疗药物研制成功并应用临床……沈志祥认为，CML的治疗在医学史上为肿瘤的治疗提供了一个模式，即从最初的治疗患者到治愈患者，再到停止用药，长期生存。“这也提醒我们医生、研究人员和相关机构，在一个药物研发成功后，必须不断投入、持续研究，最终患者才有可能摆脱这个疾病。”
据悉，“The Path in CML”的倡议是诺华公司在全球展开的一项长期计划，即通过与CML相关的组织开展合作，更深入地理解CML疾病、推动CML检测手段的进步、优化治疗策略等，最终使CML患者获得更好疗效，甚至可在恰当的时机实现停药并长期生存的良好愿景。, http://www.100md.com(文/图 本报记者 白 &n)