药品上市后研究孕育新商机 真实世界研究价值凸显
真实世界研究价值凸显
药品上市后研究对于保证药品的使用安全具有重要意义。但是，囿于能力和投入的限制，制药企业对此往往是说得多做得少。统计数据显示，自2006年以来，本土药企在北京、上海、广州等十大城市进行药品上市后临床研究的费用，占其营销总成本的比例仅仅维持在0.1%～0.2%的水平。事实上，在西方国家，上市后临床研究开支所占各制药企业营销总成本的比例也并不高——2007年欧洲与美国市场内各制药企业在四期临床研究上的花费占其市场营销总成本比例为1.5%和0.3%。
但近年来，这一情况正在悄然发生变化，药品上市后研究，尤其是真实世界研究(RWS)越来越得到制药企业的重视。
随着我国在改善医疗条件、建立医疗保险提供方支付系统方面所做出的努力，相关各方越来越迫切地希望收集到药品上市后使用的各种数据和具有说服力的相关观察研究，并以此作为决策依据。患者、医疗保险提供方、监管者以及政策制定者都在努力获得各种来自于特定人群药品使用的准确信息。
, http://www.100md.com
为政策决策提供依据
虽然随机对照试验(RCTs)是评价未上市新药疗效的“金标准”,但在解决药品上市后安全性和有效性再评价问题上存在不足。在治疗人群中开展RWS,试验时间较长,观察指标全面,可以较真实地收集到药品安全性和有效性相关信息,从而为评价药品的受益-风险及采取相应措施提供重要依据。在保证民众用药安全、有效的前提下,基于RWS的药品上市后临床再评价研究可延长药品的市场生命,也有利于药品生产企业的健康发展。
昆泰真实世界及晚期研究全球科学事务主任、国际药物流行病学学会研究员Nancy A. Dreyer博士告诉记者，效果评估研究的是干预措施，或者服务在“真实世界”条件下(相对于对照试验环境而言)，对健康状况可能更复杂的患者的作用。可以是在真实世界条件下确定患者诊断报告结果以及直接向患者、护理人员或医生收集的其他结果。注重常规治疗的临床效果评估对医药费用报销具有重要的影响，因为医疗保险支付方需要可证明的结果来为决策提供支持。他们要求获得全面的证据，并更愿意根据患者的治疗结果来付费，而不是根据产品或服务付费。
, 百拇医药
为了更多地从中国政府对医改的大规模投资中获益，开发和利用一个体系以提供关于治疗的真实世界影响的持续证据至关重要。这种类型的基础建设将有助于系统地收集医疗数据和评估药品、仪器及其他医疗技术的特性、效果和影响。通过被称为医疗技术评估的分析活动，可了解中国不同地区的患者组合和治疗模式的差异，为医疗决策提供信息，从而实现高品质的医疗服务和成本控制。由于所关注的患者人群、具有临床意义的结果以及长期风险和利益的评估均不相同，因此这些评估所用到的研究工具有别于新产品推广时所使用的研究工具。和许多国家一样，中国也在不断推动医疗技术评估工作。
欧洲药物管理局专家Stella Blackburn认为，运用来自于真实世界临床实践信息的流行病学研究可以满足这一持续的信息需求，因为这一类型的研究旨在研究随机对照试验通常未包含人群的日常医疗实践情况。“真实世界数据”一词的含义在于未进行随机分配，即并非在传统随机对照试验中收集用于决策的数据。运用源于“常规”临床实践数据的研究通常被称为非干预性、观察性或者流行病学研究。这些真实世界研究能提供关于治疗干预措施以及使用这些措施的一般人群的信息。这些人群包括通常不符合临床试验入选条件的患者。如出现合并症并服用多种药品的患者、老年人或儿童，以及在公立或社区治疗机构或学术机构接受治疗的患者。
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Dreyer博士给记者举例说明真实世界研究的意义。他说，鉴于治疗选项的增加以及急性心肌梗死治疗的进步，有必要更好地了解医院的治疗模式和治疗效果。美国国家心肌梗死注册登记(National Registry Myocardial Infarctions)系统运行了17年，收集了250万名患者的相关数据，涉及25%提供急性心肌梗死(Acute Myocardial Infarctions)治疗的美国医院。通过该系统对于基因泰克推出的一种新的治疗心梗(重组组织型纤溶酶原激活物)方法的上市后研究，缩短了溶栓治疗和血管开通时间，降低了住院死亡率，促进了剂量变化(从固定剂量到以体重为基础计算剂量)，并基于结果发表了130份文献和170篇摘要。
通过全面收集证据的方法包括进行观察和干预研究。就药物研发而言，观察性研究描述的是当前治疗模式和结果、需要治疗的患者的广度和复杂性以及未得到满足的临床需求，因而可以帮助补充源于RCT的证据。产品推出后，真实世界研究可提供关于治疗安全性和效果(临床和成本)、相对(比较)效果以及治疗模式评估的有效证据，并且有助于了解大量患者人群和目标亚群的疾病负担。
, 百拇医药
为药品推广提供帮助
北京博纳西亚医药科技有限公司总经理赵敏告诉记者，从传统来看，制药企业已习惯于保有一支庞大的学术推广队伍，并在举办学术会议时一掷千金。然而在实际操作过程中，很多医药代表一直面临着这样的窘境：缺乏更多的最新或具有吸引力的临床信息。而这一点无疑将影响到整个销售团队的销售效能。与此同时，随着中国药品市场规模日益扩大，临床医生的需求也在不断提升——他们除了希望获得国际临床界的最新科研成果外，同时也期盼参与那些以中国流行病学特征为基础的临床研究，并得到各类医药产品在中国病人中应用的循证医学结果。因此，以临床研究作为营销新手段在如今的中国更加显示出无可替代的现实意义。这些临床研究的结果能为医生提供大量有价值的循证医学数据，从而帮助目标医生建立新的治疗方案，并重新认知产品(包括安全性、疗效、对病人生活质量的改善以及药物经济学数据等等)，并最终建立起目标客户对产品的忠诚度。
此外，上市后研究也能帮助医生解决药品在临床使用中可能出现的各种问题。Dreyer博士认为，以往，很多制药企业重视药品上市前的临床试验，药品上市后就觉得可以高枕无忧了。现在则不然：药品上市后要考虑怎样把这个药卖出去，向医生、医院、医药代理商证实这个药的价值所在，从而让医生和医院愿意选择该药。从这方面来说，真实世界及晚期研究已成为医药研究中发展最快的研究领域。此外，真实世界及晚期研究时间范畴比较长，RCT关注2个月或者4个月的时间范畴，而真实世界及晚期研究的时间范畴则是几年。例如，有的药品非常昂贵，且需要天天服用。由于价格昂贵，因此一些患者可能会自动减少服药频率，或减少服用剂量。在这种情况下，疗效究竟怎么样？疗效是否减半？还有没有疗效？还是疗效差不多？研究者要想得知真实的情况，则需进行长期的追踪研究。这些研究可以保证在安全有效的前提下，更经济合理地使用药物，因此这样的研究也是临床医生非常需要的。
如今，药品上市后真实世界临床研究已在中国兴起，即使开支所占营销成本可能微乎其微，但其影响力不能令人小觑。可以肯定的是，随着中国医药市场在全球具有更大的影响力，这类由医生客户参与主导的学术活动在为制药企业找到更多的产品推广点的同时，也能加深医生对治疗手段的认知。, http://www.100md.com(本报记者 张 旭)
药品上市后研究对于保证药品的使用安全具有重要意义。但是，囿于能力和投入的限制，制药企业对此往往是说得多做得少。统计数据显示，自2006年以来，本土药企在北京、上海、广州等十大城市进行药品上市后临床研究的费用，占其营销总成本的比例仅仅维持在0.1%～0.2%的水平。事实上，在西方国家，上市后临床研究开支所占各制药企业营销总成本的比例也并不高——2007年欧洲与美国市场内各制药企业在四期临床研究上的花费占其市场营销总成本比例为1.5%和0.3%。
但近年来，这一情况正在悄然发生变化，药品上市后研究，尤其是真实世界研究(RWS)越来越得到制药企业的重视。
随着我国在改善医疗条件、建立医疗保险提供方支付系统方面所做出的努力，相关各方越来越迫切地希望收集到药品上市后使用的各种数据和具有说服力的相关观察研究，并以此作为决策依据。患者、医疗保险提供方、监管者以及政策制定者都在努力获得各种来自于特定人群药品使用的准确信息。
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为政策决策提供依据
虽然随机对照试验(RCTs)是评价未上市新药疗效的“金标准”,但在解决药品上市后安全性和有效性再评价问题上存在不足。在治疗人群中开展RWS,试验时间较长,观察指标全面,可以较真实地收集到药品安全性和有效性相关信息,从而为评价药品的受益-风险及采取相应措施提供重要依据。在保证民众用药安全、有效的前提下,基于RWS的药品上市后临床再评价研究可延长药品的市场生命,也有利于药品生产企业的健康发展。
昆泰真实世界及晚期研究全球科学事务主任、国际药物流行病学学会研究员Nancy A. Dreyer博士告诉记者，效果评估研究的是干预措施，或者服务在“真实世界”条件下(相对于对照试验环境而言)，对健康状况可能更复杂的患者的作用。可以是在真实世界条件下确定患者诊断报告结果以及直接向患者、护理人员或医生收集的其他结果。注重常规治疗的临床效果评估对医药费用报销具有重要的影响，因为医疗保险支付方需要可证明的结果来为决策提供支持。他们要求获得全面的证据，并更愿意根据患者的治疗结果来付费，而不是根据产品或服务付费。
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为了更多地从中国政府对医改的大规模投资中获益，开发和利用一个体系以提供关于治疗的真实世界影响的持续证据至关重要。这种类型的基础建设将有助于系统地收集医疗数据和评估药品、仪器及其他医疗技术的特性、效果和影响。通过被称为医疗技术评估的分析活动，可了解中国不同地区的患者组合和治疗模式的差异，为医疗决策提供信息，从而实现高品质的医疗服务和成本控制。由于所关注的患者人群、具有临床意义的结果以及长期风险和利益的评估均不相同，因此这些评估所用到的研究工具有别于新产品推广时所使用的研究工具。和许多国家一样，中国也在不断推动医疗技术评估工作。
欧洲药物管理局专家Stella Blackburn认为，运用来自于真实世界临床实践信息的流行病学研究可以满足这一持续的信息需求，因为这一类型的研究旨在研究随机对照试验通常未包含人群的日常医疗实践情况。“真实世界数据”一词的含义在于未进行随机分配，即并非在传统随机对照试验中收集用于决策的数据。运用源于“常规”临床实践数据的研究通常被称为非干预性、观察性或者流行病学研究。这些真实世界研究能提供关于治疗干预措施以及使用这些措施的一般人群的信息。这些人群包括通常不符合临床试验入选条件的患者。如出现合并症并服用多种药品的患者、老年人或儿童，以及在公立或社区治疗机构或学术机构接受治疗的患者。
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Dreyer博士给记者举例说明真实世界研究的意义。他说，鉴于治疗选项的增加以及急性心肌梗死治疗的进步，有必要更好地了解医院的治疗模式和治疗效果。美国国家心肌梗死注册登记(National Registry Myocardial Infarctions)系统运行了17年，收集了250万名患者的相关数据，涉及25%提供急性心肌梗死(Acute Myocardial Infarctions)治疗的美国医院。通过该系统对于基因泰克推出的一种新的治疗心梗(重组组织型纤溶酶原激活物)方法的上市后研究，缩短了溶栓治疗和血管开通时间，降低了住院死亡率，促进了剂量变化(从固定剂量到以体重为基础计算剂量)，并基于结果发表了130份文献和170篇摘要。
通过全面收集证据的方法包括进行观察和干预研究。就药物研发而言，观察性研究描述的是当前治疗模式和结果、需要治疗的患者的广度和复杂性以及未得到满足的临床需求，因而可以帮助补充源于RCT的证据。产品推出后，真实世界研究可提供关于治疗安全性和效果(临床和成本)、相对(比较)效果以及治疗模式评估的有效证据，并且有助于了解大量患者人群和目标亚群的疾病负担。
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为药品推广提供帮助
北京博纳西亚医药科技有限公司总经理赵敏告诉记者，从传统来看，制药企业已习惯于保有一支庞大的学术推广队伍，并在举办学术会议时一掷千金。然而在实际操作过程中，很多医药代表一直面临着这样的窘境：缺乏更多的最新或具有吸引力的临床信息。而这一点无疑将影响到整个销售团队的销售效能。与此同时，随着中国药品市场规模日益扩大，临床医生的需求也在不断提升——他们除了希望获得国际临床界的最新科研成果外，同时也期盼参与那些以中国流行病学特征为基础的临床研究，并得到各类医药产品在中国病人中应用的循证医学结果。因此，以临床研究作为营销新手段在如今的中国更加显示出无可替代的现实意义。这些临床研究的结果能为医生提供大量有价值的循证医学数据，从而帮助目标医生建立新的治疗方案，并重新认知产品(包括安全性、疗效、对病人生活质量的改善以及药物经济学数据等等)，并最终建立起目标客户对产品的忠诚度。
此外，上市后研究也能帮助医生解决药品在临床使用中可能出现的各种问题。Dreyer博士认为，以往，很多制药企业重视药品上市前的临床试验，药品上市后就觉得可以高枕无忧了。现在则不然：药品上市后要考虑怎样把这个药卖出去，向医生、医院、医药代理商证实这个药的价值所在，从而让医生和医院愿意选择该药。从这方面来说，真实世界及晚期研究已成为医药研究中发展最快的研究领域。此外，真实世界及晚期研究时间范畴比较长，RCT关注2个月或者4个月的时间范畴，而真实世界及晚期研究的时间范畴则是几年。例如，有的药品非常昂贵，且需要天天服用。由于价格昂贵，因此一些患者可能会自动减少服药频率，或减少服用剂量。在这种情况下，疗效究竟怎么样？疗效是否减半？还有没有疗效？还是疗效差不多？研究者要想得知真实的情况，则需进行长期的追踪研究。这些研究可以保证在安全有效的前提下，更经济合理地使用药物，因此这样的研究也是临床医生非常需要的。
如今，药品上市后真实世界临床研究已在中国兴起，即使开支所占营销成本可能微乎其微，但其影响力不能令人小觑。可以肯定的是，随着中国医药市场在全球具有更大的影响力，这类由医生客户参与主导的学术活动在为制药企业找到更多的产品推广点的同时，也能加深医生对治疗手段的认知。, http://www.100md.com(本报记者 张 旭)