预防治疗 能让血友病患儿不致残
日前，由血友病儿童组成的“红苹果合唱团”在近百位血友病儿童及患儿家长面前动人地歌唱。这在北京血友之家负责人关涛看来，是他小时候无法想象的事。但北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授说，如今人们对血友病的认识与重视程度还不够。
血友病分为轻度、中度和重度。当凝血因子浓度小于1%，即为重度血友病。重度患者时常会发生肌肉或关节出血，每周可能出血一至两次。作为遗传性疾病，血友病需要终身治疗。目前较为常见的A型血友病是缺乏凝血因子Ⅷ，需要定期注射凝血因子。
吴润晖教授说如果能坚持进行常规预防性治疗，A型血友病患者甚至可实现“零出血”的目标。提前干预不仅有利于孩子的关节发育、减轻出血症状，更重要的是这些孩子未来将不会与残疾相伴。“因为得不到有效的治疗，我从12岁起就坐在轮椅上，但是现在的孩子若做好预防性治疗，多数是可以和正常孩子一样生活。”关涛说。
但高昂治疗费却让普通家庭无法承受。关涛表示，罕见病患者群体人数很少，不会给医保基金增添过多的负担。他和吴教授都呼吁应把血友病预防治疗的新药纳入医保目录，让更多血友病患者受益。
吕大霖, http://www.100md.com
血友病分为轻度、中度和重度。当凝血因子浓度小于1%，即为重度血友病。重度患者时常会发生肌肉或关节出血，每周可能出血一至两次。作为遗传性疾病，血友病需要终身治疗。目前较为常见的A型血友病是缺乏凝血因子Ⅷ，需要定期注射凝血因子。
吴润晖教授说如果能坚持进行常规预防性治疗，A型血友病患者甚至可实现“零出血”的目标。提前干预不仅有利于孩子的关节发育、减轻出血症状，更重要的是这些孩子未来将不会与残疾相伴。“因为得不到有效的治疗，我从12岁起就坐在轮椅上，但是现在的孩子若做好预防性治疗，多数是可以和正常孩子一样生活。”关涛说。
但高昂治疗费却让普通家庭无法承受。关涛表示，罕见病患者群体人数很少，不会给医保基金增添过多的负担。他和吴教授都呼吁应把血友病预防治疗的新药纳入医保目录，让更多血友病患者受益。
吕大霖, http://www.100md.com