治红斑狼疮，终于有了新药
治红斑狼疮，终于有了新药
本报记者 董长喜
7月18日，一款名为贝利尤单抗的新药以优先审评审批的方式在中国获批上市，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮(SLE)成人患者。贝利尤单抗是一种全人源化的生物制剂，目前已在欧洲和美国获批治疗系统性红斑狼疮。资料显示，贝利尤单抗可以改善患者症状，减少疾病复发，有利于患者的长期预后。
红斑狼疮是一种自身免疫性炎症性结缔组织病，系统性红斑狼疮是其中最常见(约占70%)也是最严重的一种，临床表现多样，包括大面积的红色皮疹、发热、疼痛、肾脏损害、呼吸和神经系统受累等，多发于青年女性，发病年龄以20~40岁最多，传统治疗的预后相对较差，10年生存率为60%~70%。国内曾有流行病学调查显示，我国系统性红斑狼疮的患病率为70/10万人。该病以往传统的治疗药物主要针对炎症反应，如阿司匹林、环磷酰胺、糖皮质激素类药物(泼尼松、氢化可的松、倍他米松)等，一直没有新的特效药可用，直到近些年各种选择性免疫抑制剂被研发出来后，这一局面才有所突破。
据了解，治疗系统性红斑狼疮的免疫抑制剂中，临床上目前最受认可的是靶向B细胞的两种药物——贝利尤单抗和利妥昔单抗。2017年的欧洲风湿病学会年会上曾公布过一项贝利尤单抗治疗活动性系统性红斑狼疮的长期临床研究。该项研究总计有298例患者入组，结果显示，通过贝利尤单抗治疗实现症状缓解的患者比例随着时间推移逐渐提高，到第10年的总缓解率为65.2%。贝利尤单抗最早于2011年获得美国食品和药品管理局(FDA)的批准，用于自身抗体阳性的成人系统性红斑狼疮患者，当时批准的是静脉注射剂，给药剂量为10毫克/千克体重，前3次给药每2周注射1次，之后每4周1次，每次给药时间1小时。2019年4月27日，FDA批准该药用于5岁以上的儿童系统性红斑狼疮患者。而此次贝利尤单抗在我国上市后，将成为近些年国内首个系统性红斑狼疮的新药。
不过，虽然贝利尤单抗、利妥昔单抗在临床效果上显示出了优势，但相对传统治疗而言，价格明显居高。据记者了解，贝利尤单抗预计于今年9月正式在国内市场销售，虽然最终价格尚未敲定，但临床上一个疗程的价格将不低于6000元。而传统治疗药如泼尼松、环磷酰胺、环孢素等早已被纳入医保，报销之后一个疗程的价格仅为几元到几百元不等，具有明显的价格优势。▲, http://www.100md.com
本报记者 董长喜
7月18日，一款名为贝利尤单抗的新药以优先审评审批的方式在中国获批上市，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮(SLE)成人患者。贝利尤单抗是一种全人源化的生物制剂，目前已在欧洲和美国获批治疗系统性红斑狼疮。资料显示，贝利尤单抗可以改善患者症状，减少疾病复发，有利于患者的长期预后。
红斑狼疮是一种自身免疫性炎症性结缔组织病，系统性红斑狼疮是其中最常见(约占70%)也是最严重的一种，临床表现多样，包括大面积的红色皮疹、发热、疼痛、肾脏损害、呼吸和神经系统受累等，多发于青年女性，发病年龄以20~40岁最多，传统治疗的预后相对较差，10年生存率为60%~70%。国内曾有流行病学调查显示，我国系统性红斑狼疮的患病率为70/10万人。该病以往传统的治疗药物主要针对炎症反应，如阿司匹林、环磷酰胺、糖皮质激素类药物(泼尼松、氢化可的松、倍他米松)等，一直没有新的特效药可用，直到近些年各种选择性免疫抑制剂被研发出来后，这一局面才有所突破。
据了解，治疗系统性红斑狼疮的免疫抑制剂中，临床上目前最受认可的是靶向B细胞的两种药物——贝利尤单抗和利妥昔单抗。2017年的欧洲风湿病学会年会上曾公布过一项贝利尤单抗治疗活动性系统性红斑狼疮的长期临床研究。该项研究总计有298例患者入组，结果显示，通过贝利尤单抗治疗实现症状缓解的患者比例随着时间推移逐渐提高，到第10年的总缓解率为65.2%。贝利尤单抗最早于2011年获得美国食品和药品管理局(FDA)的批准，用于自身抗体阳性的成人系统性红斑狼疮患者，当时批准的是静脉注射剂，给药剂量为10毫克/千克体重，前3次给药每2周注射1次，之后每4周1次，每次给药时间1小时。2019年4月27日，FDA批准该药用于5岁以上的儿童系统性红斑狼疮患者。而此次贝利尤单抗在我国上市后，将成为近些年国内首个系统性红斑狼疮的新药。
不过，虽然贝利尤单抗、利妥昔单抗在临床效果上显示出了优势，但相对传统治疗而言，价格明显居高。据记者了解，贝利尤单抗预计于今年9月正式在国内市场销售，虽然最终价格尚未敲定，但临床上一个疗程的价格将不低于6000元。而传统治疗药如泼尼松、环磷酰胺、环孢素等早已被纳入医保，报销之后一个疗程的价格仅为几元到几百元不等，具有明显的价格优势。▲, http://www.100md.com