基因疗法将肺变成“制药厂”
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2002年10月10日
据报道，美国宾夕法尼亚大学的研究人员日前公布的一项研究表明，基因疗法可以使肺变成一个会呼吸的“药工厂”，将来糖尿病人和血友病患者可能因此免除定期服药的麻烦。
所谓基因疗法，实际上就是将某些组织中有缺陷的基因用健康的基因来替换。
研究小组的负责人威尔逊介绍，他们在实验中给老鼠的肺部注入了一种基因，血友病患者的血液中缺少的一种名为factor IX的蛋白就是由这种基因编码的。几个月之后，研究人员发现老鼠的肺中产生了这种factor IX蛋白，其浓度已足以使一名血友病患者痊愈。将身体的某一部分变为一个活的“药工厂”肺部尤其是“制药”的理想器官。病人可以通过喷剂轻松地将有疗效的基因吸入肺里，一旦这些基因被肺泡中的细胞吸收，由它们分泌出的治病蛋白就能通过血液源源不断地输送出来。威尔逊的研究小组使用了与腺体相关的病毒链，成功地将基因注入了肺部细胞。威尔逊利用肝脏来“制造”factor IX蛋白已开始进行临床试验。
也有研究人员设想利用肠来“制药”，或者将人造器官植入皮下。专家表示，还需进一步的试验证实这些在“异常地区”制造出来的蛋白能够正常工作，不会引起免疫系统反应，从而危及生命。, 百拇医药
所谓基因疗法，实际上就是将某些组织中有缺陷的基因用健康的基因来替换。
研究小组的负责人威尔逊介绍，他们在实验中给老鼠的肺部注入了一种基因，血友病患者的血液中缺少的一种名为factor IX的蛋白就是由这种基因编码的。几个月之后，研究人员发现老鼠的肺中产生了这种factor IX蛋白，其浓度已足以使一名血友病患者痊愈。将身体的某一部分变为一个活的“药工厂”肺部尤其是“制药”的理想器官。病人可以通过喷剂轻松地将有疗效的基因吸入肺里，一旦这些基因被肺泡中的细胞吸收，由它们分泌出的治病蛋白就能通过血液源源不断地输送出来。威尔逊的研究小组使用了与腺体相关的病毒链，成功地将基因注入了肺部细胞。威尔逊利用肝脏来“制造”factor IX蛋白已开始进行临床试验。
也有研究人员设想利用肠来“制药”，或者将人造器官植入皮下。专家表示，还需进一步的试验证实这些在“异常地区”制造出来的蛋白能够正常工作，不会引起免疫系统反应，从而危及生命。, 百拇医药