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编号:10177701
Biomarin的Aldurazyme已获美国FDA专题委员会通过
http://www.100md.com 2003年4月23日
     美国FDA顾问委员会一致同意BioMarin与Genzyme General公司的酶替代治疗药Aldurazyme(laronidase)(Ⅰ)在罕见的遗传病,粘多糖贮积病(MPS)对肺功能及耐久力显示有意义的治疗作用。

    虽在1月15日的会议上,内分泌及代灰┪锕宋饰被崦挥幸笳酵镀笔欠衽几靡泵嵌纪?Ⅰ)已显示对临床进展有所影响。多数委员同意他们未回答的问题也许有可能在销售后的研究中解决,并敦促FDA尽快批准(Ⅰ),因为目前还没有能中止疾病进展的治疗药物。

    (Ⅰ)是α-L-艾杜糖苷酸酶的重组形式,1型MPS病人中该酶缺失或有缺陷,全世界估计有3500例。

    BioMarin及Genzyme公司向FDA递交了四项研究,其中只有一项是有安慰剂对照的。该研究对45例年龄在五岁以上的病人随访26周。22例接受(Ⅰ)每周输注一次,23例每周输注安慰剂。

    它包括二个主要终点:根据病人当时身高的用力肺活量(FVC)百分比自基线的平均变化,及自基线至26周时六米行走距离的平均变化的绝对值。Genzyme说,(Ⅰ)组病人有41%,其FVC出现临床有意义的增加,而安慰剂组仅有9%。(Ⅰ)组行走距离出现临床有意义的改善者有41%,而安慰剂组仅有13%。

    然而委员会对输以应如头痛、颜面潮红及皮疹表示担忧。在安慰剂组有二分之一,(Ⅰ)组有三分之一出现。有一例药物相关的严重不良反应,病人有威胁生命的过敏反应而需做急症气管造口术。Genzyme说,这种反应可能是孤立的,在约1600次输液中是唯一的严重问题。但委员则不肯定,要求公司在销售后的研究中密切观察反应。, http://www.100md.com