基因疗法所用逆转录病毒载体可能不安全
科学家今天宣布，他们对一特殊疗法的研究提出了一个重要问题，即使用逆转录病毒将基因携带给人类的安全性问题。
在基因治疗中，用载体――通常是一种病毒，但未必一定是――把健康基因带进病人的细胞，如果它正确工作，新基因会进入细胞并纠正基因缺陷。今年前些时候，FDA中止了一些基因治疗试验，因为法国的两名男孩在参加一个用基因改造的免疫细胞来增强骨髓的试验时患上白血病，这使得研究人员怀疑试验中所用的逆转录病毒载体可能整合了一种促癌基因。
马里兰州全美人类基因组研究所的贝格斯(Shawn M. Burgess)和同事进行了一个新研究，分析两种逆转录病毒可能永久整合到人类染色体组的部位，其中一种是基因治疗中最常用的逆转录病毒――鼠白血病病毒(MLV)，另一种是HIV-1。“法国那两名儿童所参加的试验用的就是MLV”，贝格斯说。他的研究小组调查了903次MLV和379次HIV-1整合，发现两种病毒结果不同，“这是意料之外的”，他说，“HIV-1可能整合到基因中的任何位置，而MLV可能整合到重要调节序列的开始处附近”。他们的主要发现就是，病毒整合到序列不是随机的，而似乎是每种病毒都有所不同。“因此，不能假定某种特定逆转录病毒治疗是安全的”。过去，人们假设整合是随机的，这样病毒进入危险DNA编码区的风险就很低，“显然它不是这样”，贝格斯说，而且，这些结论似乎与那两名白血病患儿所发生的一致。
有关文章发表于《科学》(Science 2003;300:1749-1751)上，作者指出这是第一个通过证实两种病毒大量整合位点表明它们行为有所不同的研究，因此用它们进行基因治疗时有固有的危险。这样他建议，“任何载体都应检测其整合偏倚，以帮助评估相对危险”。这个新发现可能对基因治疗是一个挫折，因为除了用逆转录病毒为载体外几乎没有什么可替代的。“(其它)所有类型都不如逆转录病毒用得多”，他说，“他们全都有自己的问题，比逆转录病毒大得多……目前，(逆转录病毒载体)似乎仍是最有希望的，即使有这些危险”。, 百拇医药
在基因治疗中，用载体――通常是一种病毒，但未必一定是――把健康基因带进病人的细胞，如果它正确工作，新基因会进入细胞并纠正基因缺陷。今年前些时候，FDA中止了一些基因治疗试验，因为法国的两名男孩在参加一个用基因改造的免疫细胞来增强骨髓的试验时患上白血病，这使得研究人员怀疑试验中所用的逆转录病毒载体可能整合了一种促癌基因。
马里兰州全美人类基因组研究所的贝格斯(Shawn M. Burgess)和同事进行了一个新研究，分析两种逆转录病毒可能永久整合到人类染色体组的部位，其中一种是基因治疗中最常用的逆转录病毒――鼠白血病病毒(MLV)，另一种是HIV-1。“法国那两名儿童所参加的试验用的就是MLV”，贝格斯说。他的研究小组调查了903次MLV和379次HIV-1整合，发现两种病毒结果不同，“这是意料之外的”，他说，“HIV-1可能整合到基因中的任何位置，而MLV可能整合到重要调节序列的开始处附近”。他们的主要发现就是，病毒整合到序列不是随机的，而似乎是每种病毒都有所不同。“因此，不能假定某种特定逆转录病毒治疗是安全的”。过去，人们假设整合是随机的，这样病毒进入危险DNA编码区的风险就很低，“显然它不是这样”，贝格斯说，而且，这些结论似乎与那两名白血病患儿所发生的一致。
有关文章发表于《科学》(Science 2003;300:1749-1751)上，作者指出这是第一个通过证实两种病毒大量整合位点表明它们行为有所不同的研究，因此用它们进行基因治疗时有固有的危险。这样他建议，“任何载体都应检测其整合偏倚，以帮助评估相对危险”。这个新发现可能对基因治疗是一个挫折，因为除了用逆转录病毒为载体外几乎没有什么可替代的。“(其它)所有类型都不如逆转录病毒用得多”，他说，“他们全都有自己的问题，比逆转录病毒大得多……目前，(逆转录病毒载体)似乎仍是最有希望的，即使有这些危险”。, 百拇医药