注射RNA可治疗杜氏肌营养不良症
英国科学家在一项新研究中，使用注射核糖核酸(RNA)的方法治疗患有杜氏肌营养不良症的实验鼠，获得初步成功，效果可持续3个月之久。
伦敦哈默史密斯医院的科学家在英国《自然医学》杂志的网络版上报告了这一成果。这是此类疾病的RNA疗法首次在活动物身上表现出这么长时间的疗效。
杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症，是一种遗传病，大约每3500名幼儿中有一人发病，主要是男孩。患者肌肉无力，难于行走，有时伴有智力和语言能力障碍，通常在20岁左右就会死亡。
此前的研究发现，杜氏肌营养不良症是人体内的一个基因产生缺陷所致。该基因控制抗肌营养不良蛋白的产生，患者体内的这种蛋白质水平不足，肌肉无力。
DNA(脱氧核糖核酸)控制合成蛋白质的过程中，需要RNA作为中间媒介和模板。不修补DNA而直接修补RNA，也能控制正常蛋白质的产生。但此前的研究中，只有少量RNA能进入细胞发挥作用，效果不好。
哈默史密斯医院的科学家将RNA与一种化学物质混合，对30只患病的实验鼠进行了注射。这种化学物质起到了促进剂的作用，使进入细胞的RNA数量比以往方法高出10倍。接受治疗的实验鼠体内持续产生较多的抗肌营养不良蛋白，肌肉功能恢复到正常水平的70%。
这表明，将RNA与促进剂结合的“鸡尾酒”式疗法是有效的。由于治疗的效果在3个月后消退，科学家说，如果该疗法用于人类，患者可能需要定期注射。, 百拇医药
伦敦哈默史密斯医院的科学家在英国《自然医学》杂志的网络版上报告了这一成果。这是此类疾病的RNA疗法首次在活动物身上表现出这么长时间的疗效。
杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症，是一种遗传病，大约每3500名幼儿中有一人发病，主要是男孩。患者肌肉无力，难于行走，有时伴有智力和语言能力障碍，通常在20岁左右就会死亡。
此前的研究发现，杜氏肌营养不良症是人体内的一个基因产生缺陷所致。该基因控制抗肌营养不良蛋白的产生，患者体内的这种蛋白质水平不足，肌肉无力。
DNA(脱氧核糖核酸)控制合成蛋白质的过程中，需要RNA作为中间媒介和模板。不修补DNA而直接修补RNA，也能控制正常蛋白质的产生。但此前的研究中，只有少量RNA能进入细胞发挥作用，效果不好。
哈默史密斯医院的科学家将RNA与一种化学物质混合，对30只患病的实验鼠进行了注射。这种化学物质起到了促进剂的作用，使进入细胞的RNA数量比以往方法高出10倍。接受治疗的实验鼠体内持续产生较多的抗肌营养不良蛋白，肌肉功能恢复到正常水平的70%。
这表明，将RNA与促进剂结合的“鸡尾酒”式疗法是有效的。由于治疗的效果在3个月后消退，科学家说，如果该疗法用于人类，患者可能需要定期注射。, 百拇医药