用心脏基因疗法治疗肌营养不良
杜兴肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy ，DMD)是最常见类型的肌营养不良，患者往往在30岁之前死于呼吸或心力衰竭。这种遗传性疾病引起肌肉组织退化，患者的心肌和隔膜肌最终都会衰竭。虽然最后的死因与这些肌肉的退化有关，但目前的基因疗法研究却将焦点都集中在骨骼肌上。现在，密苏里大学哥伦比亚医学院的分子微生物学和免疫学助理教授Dongsheng Duan与华盛顿大学和爱荷华大学的同事完成了对DMD小鼠的首个病毒介导的心脏基因疗法研究。有关研究发现发表在2003年9月的《循环》杂志上。
基因疗法是一种相对较新的实验疗法，可用于治疗癌症、糖尿病和多种遗传病如多发性硬化和DMD等。基因疗法的目标是在基因水平治疗、治愈甚至预防这些疾病的发生。在DMD中一个叫做dystrophin的基因发生突变，这是人类基因组最大的基因之一。
基因疗法中，科学家是利用病毒作为载体导入健康基因到受损组织中。而基因太大对于DMD基因疗法研究是一个严峻挑战，尤其是在处理重组腺相关病毒(adeno-associated virus ，AAV)时。AAV是基因疗法中常用的基因载体，它与任何已知的人类疾病都无关，最近利用AAV治疗其它疾病的临床试验表明，这种病毒用于人类的基因治疗很有前途。但不幸的是对于dystrophin基因而言，AAV太小了。
为克服这个难题，华盛顿大学的Jeff Chamberlain博士创造出一个更小版本的dystrophin基因--微dystrophin。Duan 将微dystrophin包装到AAV病毒中，运送到DMD小鼠模型的心脏内。
“我们的策略是通过新型的重组AAV载体将改造的dystrophin蛋白，包括小-dystrophin和微dystrophin导入心脏，修复病理缺陷。”Duan说。“我们的目标是帮助心脏存活，延长DMD病人的生命。”
基因疗法10个月后，Duan和他的同事发现微dystrophin在心脏中的表达能纠正DMD小鼠心脏的生化和细胞缺陷。, 百拇医药
基因疗法是一种相对较新的实验疗法，可用于治疗癌症、糖尿病和多种遗传病如多发性硬化和DMD等。基因疗法的目标是在基因水平治疗、治愈甚至预防这些疾病的发生。在DMD中一个叫做dystrophin的基因发生突变，这是人类基因组最大的基因之一。
基因疗法中，科学家是利用病毒作为载体导入健康基因到受损组织中。而基因太大对于DMD基因疗法研究是一个严峻挑战，尤其是在处理重组腺相关病毒(adeno-associated virus ，AAV)时。AAV是基因疗法中常用的基因载体，它与任何已知的人类疾病都无关，最近利用AAV治疗其它疾病的临床试验表明，这种病毒用于人类的基因治疗很有前途。但不幸的是对于dystrophin基因而言，AAV太小了。
为克服这个难题，华盛顿大学的Jeff Chamberlain博士创造出一个更小版本的dystrophin基因--微dystrophin。Duan 将微dystrophin包装到AAV病毒中，运送到DMD小鼠模型的心脏内。
“我们的策略是通过新型的重组AAV载体将改造的dystrophin蛋白，包括小-dystrophin和微dystrophin导入心脏，修复病理缺陷。”Duan说。“我们的目标是帮助心脏存活，延长DMD病人的生命。”
基因疗法10个月后，Duan和他的同事发现微dystrophin在心脏中的表达能纠正DMD小鼠心脏的生化和细胞缺陷。, 百拇医药