美国以基因疗法治帕金森症进行首期临床试验
新加坡《联合早报》2003年9月14日：
美国独立电视制片人克莱因日前充当了一只科学研究的“猴子”，成为首名接受基因疗法试验的帕金森症患者。
据《纽约时报》报道，55岁的美国独立电视制片人克莱因，于8月18日在纽约长老会医院动手术。手术持续约5个小时，克莱因的头盖骨顶部被钻出一个硬币大小的孔，研究人员随后用一根头发丝粗细的微小导管，将由病毒载体携带的约35亿个治疗基因副本注入他的脑中。
克莱因在手术过程中保持清醒状态，甚至不时与医生和护士开着玩笑，问自己的头是不是很硬。
这项临床试验的负责人韦尔·康奈尔医学院的卡普利特博士说，新试验重点不在治疗帕金森症，而是想评估基因疗法的安全性。卡普利特与他的同事们认为，基因疗法也许可以为治疗帕金森症开辟新途径。他们设计的基因疗法主要针对一种名为Gaba的化学物质。据悉，这种物质的缺乏会导致大脑的某些区域过度活跃。
12名帕金森症重患者参加基因疗法首期临床试验
共有12名帕金森症重患者，包括克莱因在内，参加基因疗法的第一期临床试验。试验获得美国食品与药物管理局的批准。
但一些专家对卡普利特等的新试验持质疑态度。他们担心，基因疗法有可能给患者带来意想不到的副作用，病毒载体也许会扩散并损伤大脑其他区域 ......
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美国独立电视制片人克莱因日前充当了一只科学研究的“猴子”，成为首名接受基因疗法试验的帕金森症患者。
据《纽约时报》报道，55岁的美国独立电视制片人克莱因，于8月18日在纽约长老会医院动手术。手术持续约5个小时，克莱因的头盖骨顶部被钻出一个硬币大小的孔，研究人员随后用一根头发丝粗细的微小导管，将由病毒载体携带的约35亿个治疗基因副本注入他的脑中。
克莱因在手术过程中保持清醒状态，甚至不时与医生和护士开着玩笑，问自己的头是不是很硬。
这项临床试验的负责人韦尔·康奈尔医学院的卡普利特博士说，新试验重点不在治疗帕金森症，而是想评估基因疗法的安全性。卡普利特与他的同事们认为，基因疗法也许可以为治疗帕金森症开辟新途径。他们设计的基因疗法主要针对一种名为Gaba的化学物质。据悉，这种物质的缺乏会导致大脑的某些区域过度活跃。
12名帕金森症重患者参加基因疗法首期临床试验
共有12名帕金森症重患者，包括克莱因在内，参加基因疗法的第一期临床试验。试验获得美国食品与药物管理局的批准。
但一些专家对卡普利特等的新试验持质疑态度。他们担心，基因疗法有可能给患者带来意想不到的副作用，病毒载体也许会扩散并损伤大脑其他区域 ......
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