FDA批准miglustat用于Gaucher病
http://www.100md.com
2003年9月27日
Actelion公司于8月1日宣布，它的Zavesca(miglustat)(I)胶囊已获FDA批准。它是第一个用于治疗I型Gaucher病(一种葡糖脑苷脂代谢的遗传病)的口服治疗选择。目前的治疗包括酶替代治疗(ERT)需要每月静脉滴注2次。(Ⅰ)是一类称为底物还原治疗(SRT)新治疗药的第一个化合物，它能通过减少糖鞘脂(GSL)的生成将它们的数目降低到能有效地被细胞内天然存在的葡糖脑苷脂酶清除的水平。
FDA批准的适应症是，用于治疗酶替代治疗不再是治疗选择(如由于禁忌例如变态反应、过敏反应或难于静脉给药等)的轻到中度Ⅰ型Gaucher病成人患者。可能或已妊娠的妇女不应用此药。
此药已在欧盟获准，并已在英国和德国销售。预计它将于今年晚些时候在美国推出。, http://www.100md.com
FDA批准的适应症是，用于治疗酶替代治疗不再是治疗选择(如由于禁忌例如变态反应、过敏反应或难于静脉给药等)的轻到中度Ⅰ型Gaucher病成人患者。可能或已妊娠的妇女不应用此药。
此药已在欧盟获准，并已在英国和德国销售。预计它将于今年晚些时候在美国推出。, http://www.100md.com