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杜氏肌营养不良症基因疗法试验成功
http://www.100md.com 2003年12月5日 37c医学网
     日本神户大学医学系教授松尾雅文3日说,他所领导的研究小组用人工合成的DNA(脱氧核糖核酸)治疗杜氏肌营养不良症患者,收到了疗效。这是这种疾病的基因疗法首次在临床试验中获得成功。

    据时事社报道,接受上述基因疗法的患者是一名10岁的男孩。由于其基因异常,无法合成抗肌营养不良蛋白,他的病情已发展到无法站立的地步。从10月29日开始,松尾等人用基因疗法对他进行治疗。专家们通过静脉输液,每周4次为患者输入人工合成的DNA,目的是改变其部分基因信息,以生成DNA控制合成抗肌营养不良蛋白所需的中间媒介和模板——信使RNA(核糖核酸),促进抗肌营养不良蛋白的合成。经过治疗,研究人员在患者血液的淋巴细胞中发现了新合成的RNA,患者的肌萎缩症状已有所改善。这名10岁男孩已于3日出院,今后专家还将定期把人工合成的DNA输入到这名患者体内。

    杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症,是一种遗传病,目前尚无有效疗法。据统计,全球平均每3500名幼儿中就有一人罹患此病,患儿主要是男孩。这种患者会在3至4岁时因肌肉无力或萎缩而行走不便,一般到20岁左右就会因心肌功能和呼吸能力丧失而死亡。松尾教授认为,其正在研究的基因疗法为杜氏肌营养不良症患者带来了福音。, http://www.100md.com