难治性成神经细胞瘤的姑息治疗
成神经细胞瘤发病率占所有儿童肿瘤的8%～10%，尽管有多种强有力的治疗方案，许多患儿仍最终死于难治性或复发性疾病。最近，美国J Pediatr Hematok Oncok 2003年第8期和第10期上相继刊登了两种难治性成神经细胞瘤姑息治疗方法。
口服拓普替康
Skoan-Kettering纪念癌症中心Kramer等报告，口服拓普替康治疗对一小部分复发性或难治性成神经细胞瘤患者有效，可用于这部分患者的姑息治疗。(J Pediatr Hematok Oncok 2003，25：601)
拓普替康是一种特异性拓扑异构酶抑制剂，已证实静脉给予拓普替康有抗多种儿童肿瘤的作用。对于那些多次复发而传统化疗难以控制的成神经细胞瘤患者，口服拓普替康通常被作为姑息治疗。临床上普遍认为其毒性轻微，但是，有关这一方案的确切疗效迄今仍缺少系统的评价。
Kramer等对接受口服拓普替康治疗以缓解病情的多次复发或难治性成神经细胞瘤患者进行了回顾性分析。给药方法为：0.5
mg/m2，每天2次，连续服用21天，停药1周，如果没有出现疾病进展的症状则重复疗程。通过X线检查、尿儿茶酚胺水平测定以及多处骨髓穿刺活检来评价疾病状态。
20例年龄在3～34岁(年龄中位数为13岁)的病人，分别接受了1个、2个、3个、4个、6个和12个疗程的治疗。口服拓普替康之前的治疗包括多疗程大剂量以烷化剂为基础的化疗；大剂量静脉给予拓普替康；严重抑制骨髓的化疗或放射性免疫治疗；或试验性生物制剂治疗。
结果显示，5例患者出现了持续6～12个月的抗成神经细胞瘤作用；另外2例患者病情稳定持续4个月。13例患者出现病情进展。药物毒性包括腹泻(12例)，其中3例需要调整给药剂量，还有1例需停药；11例出现骨髓抑制需要输血和(或)应用粒细胞集落刺激因子。
研究者认为，即使那些以前已经接受过高强度治疗的复发性或难治性成神经细胞瘤患者也可以较好地耐受口服拓普替康治疗，其中一小部分患者可能出现中度的X线改善。出现腹泻和骨髓抑制毒性的患者可能需调整药物剂量。进一步的前瞻性Ⅱ期研究将有助于确定口服拓普替康是否可作为初期巩固治疗的药物之一或者用于微量残余肿瘤的治疗。
亚骨髓抑制剂量131I-MIBG定位放疗
费城儿童医院Kang 等采用亚骨髓抑制剂量的131碘-间碘苄胍(131I-MIBG)对成神经细胞瘤患儿进行姑息治疗，结果显示治疗有效而且毒性相对较小，大部分患儿的疼痛症状和功能状态得到改善。(J Pediatr Hematok Oncok 2003，25：769)
研究者回顾了1988～2000年间费城儿童医院接受131I-MIBG治疗的20例成神经细胞瘤患儿，分析了患儿的一般资料、131I-MIBG剂量、毒性以及临床疗效。
结果显示，20例患儿接受了32个疗程放疗，131I-MIBG的剂量中位数为9.5 mCi/kg。3例首次治疗完全缓解，其余17例部分缓解或病情进展。首次治疗的实际有效率为31%；而且，治疗前11例有疼痛症状的患儿中，9例症状得到改善。患儿对131I-MIBG的反应与剂量无关，未发现预料之外的毒性反应。
研究者建议，随着131I-MIBG使用的增多及经验的积累，大量晚期或无法治愈的成神经细胞瘤患儿将从中获益。, 百拇医药(刘春艳 殷菊 摘译)
口服拓普替康
Skoan-Kettering纪念癌症中心Kramer等报告，口服拓普替康治疗对一小部分复发性或难治性成神经细胞瘤患者有效，可用于这部分患者的姑息治疗。(J Pediatr Hematok Oncok 2003，25：601)
拓普替康是一种特异性拓扑异构酶抑制剂，已证实静脉给予拓普替康有抗多种儿童肿瘤的作用。对于那些多次复发而传统化疗难以控制的成神经细胞瘤患者，口服拓普替康通常被作为姑息治疗。临床上普遍认为其毒性轻微，但是，有关这一方案的确切疗效迄今仍缺少系统的评价。
Kramer等对接受口服拓普替康治疗以缓解病情的多次复发或难治性成神经细胞瘤患者进行了回顾性分析。给药方法为：0.5
mg/m2，每天2次，连续服用21天，停药1周，如果没有出现疾病进展的症状则重复疗程。通过X线检查、尿儿茶酚胺水平测定以及多处骨髓穿刺活检来评价疾病状态。
20例年龄在3～34岁(年龄中位数为13岁)的病人，分别接受了1个、2个、3个、4个、6个和12个疗程的治疗。口服拓普替康之前的治疗包括多疗程大剂量以烷化剂为基础的化疗；大剂量静脉给予拓普替康；严重抑制骨髓的化疗或放射性免疫治疗；或试验性生物制剂治疗。
结果显示，5例患者出现了持续6～12个月的抗成神经细胞瘤作用；另外2例患者病情稳定持续4个月。13例患者出现病情进展。药物毒性包括腹泻(12例)，其中3例需要调整给药剂量，还有1例需停药；11例出现骨髓抑制需要输血和(或)应用粒细胞集落刺激因子。
研究者认为，即使那些以前已经接受过高强度治疗的复发性或难治性成神经细胞瘤患者也可以较好地耐受口服拓普替康治疗，其中一小部分患者可能出现中度的X线改善。出现腹泻和骨髓抑制毒性的患者可能需调整药物剂量。进一步的前瞻性Ⅱ期研究将有助于确定口服拓普替康是否可作为初期巩固治疗的药物之一或者用于微量残余肿瘤的治疗。
亚骨髓抑制剂量131I-MIBG定位放疗
费城儿童医院Kang 等采用亚骨髓抑制剂量的131碘-间碘苄胍(131I-MIBG)对成神经细胞瘤患儿进行姑息治疗，结果显示治疗有效而且毒性相对较小，大部分患儿的疼痛症状和功能状态得到改善。(J Pediatr Hematok Oncok 2003，25：769)
研究者回顾了1988～2000年间费城儿童医院接受131I-MIBG治疗的20例成神经细胞瘤患儿，分析了患儿的一般资料、131I-MIBG剂量、毒性以及临床疗效。
结果显示，20例患儿接受了32个疗程放疗，131I-MIBG的剂量中位数为9.5 mCi/kg。3例首次治疗完全缓解，其余17例部分缓解或病情进展。首次治疗的实际有效率为31%；而且，治疗前11例有疼痛症状的患儿中，9例症状得到改善。患儿对131I-MIBG的反应与剂量无关，未发现预料之外的毒性反应。
研究者建议，随着131I-MIBG使用的增多及经验的积累，大量晚期或无法治愈的成神经细胞瘤患儿将从中获益。, 百拇医药(刘春艳 殷菊 摘译)