RNAi技术在医学领域的应用
RNA干扰(RNAi)是一项新的基因阻断技术，该技术利用同源性双链RNA所诱发特异序列的转录后基因沉默现象，通过抑制特异序列的蛋白表达来模拟基因敲除技术。RNAi被Science和Nature杂志评为2002年度最重要的科技成果之一。
与基因敲除方法相比RNAi技术使原来需要半年到一年才能明确一个关闭基因缩短到每周就能明确10个关闭基因。在信号通路的研究中，可以设计目的基因短序列干扰性RNA(siRNA)使靶基因沉默，然后采用基因芯片技术研究其基因表达谱的变化，寻找与靶基因相关的基因；或者针对信号通路中的不同基因设计相应siRNA，明确不同基因在信号通路中所起的作用。
研究显示，针对HIV-1基因组不同部位设计的siRNA可以特异降解HIV-1RNA，阻断HIV RNA-DNA中间体形成，打断HIV复制周期。在另一项研究中，分别针对HCV、HBV病毒设计的siRNA体外或在体研究均表明对病毒产生显著抑制作用。因此，RNAi技术可能成为病毒感染基因治疗的新途径。
RNAi可控性强、效率高。初步动物研究表明，作为治疗药物，siRNA具有良好的耐受性和组织特异性。体外合成siRNA或RNAi表达载体活体注射也有良好的基因抑制效应。因此，RNAi技术可对病毒感染、肿瘤等疾病的基因治疗产生重大影响。, http://www.100md.com(复旦大学附属华山医院 黄志刚 上海仁济医院 冉志华 RNA干扰(RNAi)是一项新的基因阻断技术，)
与基因敲除方法相比RNAi技术使原来需要半年到一年才能明确一个关闭基因缩短到每周就能明确10个关闭基因。在信号通路的研究中，可以设计目的基因短序列干扰性RNA(siRNA)使靶基因沉默，然后采用基因芯片技术研究其基因表达谱的变化，寻找与靶基因相关的基因；或者针对信号通路中的不同基因设计相应siRNA，明确不同基因在信号通路中所起的作用。
研究显示，针对HIV-1基因组不同部位设计的siRNA可以特异降解HIV-1RNA，阻断HIV RNA-DNA中间体形成，打断HIV复制周期。在另一项研究中，分别针对HCV、HBV病毒设计的siRNA体外或在体研究均表明对病毒产生显著抑制作用。因此，RNAi技术可能成为病毒感染基因治疗的新途径。
RNAi可控性强、效率高。初步动物研究表明，作为治疗药物，siRNA具有良好的耐受性和组织特异性。体外合成siRNA或RNAi表达载体活体注射也有良好的基因抑制效应。因此，RNAi技术可对病毒感染、肿瘤等疾病的基因治疗产生重大影响。, http://www.100md.com(复旦大学附属华山医院 黄志刚 上海仁济医院 冉志华 RNA干扰(RNAi)是一项新的基因阻断技术，)