基因疗法新进展
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2004年6月23日
据美国BIOCOMPARE科技新闻网(2004/6/10)报道，威斯康辛大学的Jon Wolff教授等研究人员，发展出新式技术，有效改进基因疗法中，将DNA导入细胞的关键步骤。他们使用如同静脉注射的方式，将基因和蛋白质于实验室内，注射至不同大小的动物脚部静脉内。
科学家认为，利用技术在肌肉细胞内插入能制造失养素(dystrophin) 的基因，将能导正如裘馨式肌肉萎缩症(Duchenne’s muscular dystrophy) 此肌肉缺乏失养素的基因疾病。同样地，静脉技术也能应用于治疗糖尿病常导致的周边血管疾病。此并发症会使动脉受损，常导致脚趾截肢。此外，Wolff 也认为此技术改良后，亦能应用于如肝炎、肝硬化、和苯酮尿症(phenylketonuria) 等肝脏疾病的治疗。
科学家在此研究中并未使用病毒，使得 DNA未带有蛋白质外鞘，而不会引发有害生物体的抗体反应或基因作用。注射使动物腿部肌肉中的基因活性持久并稳定，且副作用很少。Wolff 说：“我们在所有腿部肌肉细胞内都检测出基因表现，DNA且持续存在肌肉细胞内。”此外，科学家也成功进行多次注射，而未造成血管受损，将有助于持续性治疗的进行。
Wolff说：“此技术将改变治疗肌肉和其它疾病的基因疗法。其不通过病毒，且能安全并有效的将DNA送至肌肉细胞内。我们希望接下来能进行相关人体临床试验。”, 百拇医药
科学家认为，利用技术在肌肉细胞内插入能制造失养素(dystrophin) 的基因，将能导正如裘馨式肌肉萎缩症(Duchenne’s muscular dystrophy) 此肌肉缺乏失养素的基因疾病。同样地，静脉技术也能应用于治疗糖尿病常导致的周边血管疾病。此并发症会使动脉受损，常导致脚趾截肢。此外，Wolff 也认为此技术改良后，亦能应用于如肝炎、肝硬化、和苯酮尿症(phenylketonuria) 等肝脏疾病的治疗。
科学家在此研究中并未使用病毒，使得 DNA未带有蛋白质外鞘，而不会引发有害生物体的抗体反应或基因作用。注射使动物腿部肌肉中的基因活性持久并稳定，且副作用很少。Wolff 说：“我们在所有腿部肌肉细胞内都检测出基因表现，DNA且持续存在肌肉细胞内。”此外，科学家也成功进行多次注射，而未造成血管受损，将有助于持续性治疗的进行。
Wolff说：“此技术将改变治疗肌肉和其它疾病的基因疗法。其不通过病毒，且能安全并有效的将DNA送至肌肉细胞内。我们希望接下来能进行相关人体临床试验。”, 百拇医药