治疗肌肉萎缩症新发现
http://www.100md.com
2004年9月30日
据美国BIOCOMPARE科技新闻网(2004/9/23)报道，宾州大学医学院的研究人员，发现一种能刺激 utrophin 生产的方法，以治疗肌肉萎缩症(muscular dystrophy)。研究人员对患有 Duchenne's 肌肉萎缩症(DMD) 的老鼠施用能开启 utrophin 制造的 heregulin。Utrophin 能改善此 mdx 老鼠模型的肌肉功能。Tejvir S. Khurana 博士说：“我们的策略在于利用原有的细胞机制，而非通过基因疗法外加的基因，以加强原有基因的表现。”
他们发现此法可以增加 utrophin 三倍的产量。此外，老鼠的肌肉组织、生物力学性质、和肌肉萎缩症的生化指标也获得改善。
DMD 患者体内制造 dystrophin 的基因丧失，造成肌肉坏损。此过程在孩童时即开始，多在20几岁时导致死亡。Khurana 说：“制造 utrophin 的基因仍存在于体内，因此我们通过供给胜太(peptide)，绕过需要 dystrophin 的过程，以刺激制造 utrophin。”
Utrophin 发现于第六条染色体，功能与存在于 X 染色体 dystrophin 相近。然而，utrophin 于胎儿肌肉大量制造，成年时则由 dystrophin 构成肌肉-细胞膜内主要的蛋白质。Khurana 说：“此研究使身体重新再度制造 utrophin，也并未排除肌肉萎缩通过基因疗法治疗的可能性。增加 utrophin 可与其它疗法共同使用。”
但 Khurana 认为，heregulin 疗法仍需要进行经控制的试验，以确定是否具毒性，或是其功效，而且也需要更多的动物模型以进行研究，才能进一步供临床使用。, http://www.100md.com
他们发现此法可以增加 utrophin 三倍的产量。此外，老鼠的肌肉组织、生物力学性质、和肌肉萎缩症的生化指标也获得改善。
DMD 患者体内制造 dystrophin 的基因丧失，造成肌肉坏损。此过程在孩童时即开始，多在20几岁时导致死亡。Khurana 说：“制造 utrophin 的基因仍存在于体内，因此我们通过供给胜太(peptide)，绕过需要 dystrophin 的过程，以刺激制造 utrophin。”
Utrophin 发现于第六条染色体，功能与存在于 X 染色体 dystrophin 相近。然而，utrophin 于胎儿肌肉大量制造，成年时则由 dystrophin 构成肌肉-细胞膜内主要的蛋白质。Khurana 说：“此研究使身体重新再度制造 utrophin，也并未排除肌肉萎缩通过基因疗法治疗的可能性。增加 utrophin 可与其它疗法共同使用。”
但 Khurana 认为，heregulin 疗法仍需要进行经控制的试验，以确定是否具毒性，或是其功效，而且也需要更多的动物模型以进行研究，才能进一步供临床使用。, http://www.100md.com