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Duchenne肌营养不良症:间歇性泼尼松疗法效果好
http://www.100md.com 2005年1月27日 《中国医学论坛报》 2005年第4期
     荷兰格罗宁根大学医院Beenakker等报告,Duchenne肌营养不良症(DMD)患儿可以从间歇性皮质类固醇治疗中获益。(Arch Neurok 2005 62∶ 128)

    Beenakker等设计了这样一项双盲的交叉对照试验:17例能自行行走的5~8岁DMD患儿被随机分成2组,在每个月的前10天分别接受泼尼松(0.75 mg/kg/d)或安慰剂治疗,共6个月,然后经过2个月的洗脱期,再交换治疗方案治疗6个月。结果显示,泼尼松治疗期间各项肌肉功能指标的恶化都显著慢于安慰剂治疗期;在泼尼松治疗期间,总肌力、近端肌力和上肢肌力能得到改善,而在安慰剂治疗期间,所有肌力都下降。虽然泼尼松用量相对较小,且为间歇性使用,但还是有63%的患儿发生了不良反应,其中以易激惹和库兴综合征样外貌最多见,但没有患儿因此退出试验,生活质量也未因此受到不良影响。

    该文刊登同时,美国神经学会和儿童神经学会发表了支持在DMD患儿中应用皮质类固醇的新指南。该指南建议,DMD患儿应接受泼尼松0.75 mg/kg/d或地夫可特0.9 mg/kg/d治疗,治疗期间若出现不良反应,则可将泼尼松逐渐减量至0.3 mg/kg/d;在皮质类固醇治疗期间,医师应对疗效和不良反应进行监测,以便及时调整剂量。(Neurokogy 2005 64 13), 百拇医药