美进行首例早老性痴呆症基因疗法试验
美国加利福尼亚大学圣迭戈分校的一个医学研究小组日前宣布，他们进行了世界上首例治疗早老性痴呆症的基因疗法试验，以寻找一种遏制这种顽疾的良方。
早老性痴呆症又称阿尔茨海默氏症。该病患者的脑功能逐渐衰退，出现记忆力、抽象思维能力和语言表达能力减退、行动不便和其他功能性障碍，影响神经系统功能，最终可导致死亡。
负责进行这项实验的马克·图辛斯基说，他领导的小组日前对一位60岁的有轻度早老性痴呆症的女患者进行了这项基因疗法试验。他表示，此次试验的真正目的并非为了治愈这种疾病，而是为了防止病情恶化，以减轻患者经常出现的记忆短暂丧失的症状，因此试验对象限于早期患者。
在试验中，科学家先在实验室内用基因工程培养患者的皮肤细胞，使其能够生产人类生长因子，然后通过手术将这些转基因细胞植入患者大脑前叶里负责记忆、思考和推理的胆碱能系统区域。这个区域存在大量负责大脑信息处理的神经细胞，如果这个区域发生病变，神经细胞出现坏死，那么人就患上了早老性痴呆症。
图辛斯基表示，他所做的试验目的有两个：一是要验证植入的转基因细胞能否有效阻止脑细胞的过量死亡；二是要证实仅仅阻止脑神经细胞继续坏死是否足以改善早老性痴呆症患者的认知能力。
目前，美医学界对这种基因疗法的安全性存 有争论。有人指出这种植入物有可能在患者大脑内进行细胞分裂，然后生成肿瘤组织，因而可能危及患者生命。图辛斯基表示，他的小组必须对更多的自愿报名的患者进行这项试验，以验证其安全性。他说，近期内将有其他7位患者接受试验，而报名者多达500人。
(支林飞), http://www.100md.com
早老性痴呆症又称阿尔茨海默氏症。该病患者的脑功能逐渐衰退，出现记忆力、抽象思维能力和语言表达能力减退、行动不便和其他功能性障碍，影响神经系统功能，最终可导致死亡。
负责进行这项实验的马克·图辛斯基说，他领导的小组日前对一位60岁的有轻度早老性痴呆症的女患者进行了这项基因疗法试验。他表示，此次试验的真正目的并非为了治愈这种疾病，而是为了防止病情恶化，以减轻患者经常出现的记忆短暂丧失的症状，因此试验对象限于早期患者。
在试验中，科学家先在实验室内用基因工程培养患者的皮肤细胞，使其能够生产人类生长因子，然后通过手术将这些转基因细胞植入患者大脑前叶里负责记忆、思考和推理的胆碱能系统区域。这个区域存在大量负责大脑信息处理的神经细胞，如果这个区域发生病变，神经细胞出现坏死，那么人就患上了早老性痴呆症。
图辛斯基表示，他所做的试验目的有两个：一是要验证植入的转基因细胞能否有效阻止脑细胞的过量死亡；二是要证实仅仅阻止脑神经细胞继续坏死是否足以改善早老性痴呆症患者的认知能力。
目前，美医学界对这种基因疗法的安全性存 有争论。有人指出这种植入物有可能在患者大脑内进行细胞分裂，然后生成肿瘤组织，因而可能危及患者生命。图辛斯基表示，他的小组必须对更多的自愿报名的患者进行这项试验，以验证其安全性。他说，近期内将有其他7位患者接受试验，而报名者多达500人。
(支林飞), http://www.100md.com