二十一世纪“手术刀”——基因治疗(三)基因治疗的展望
2000年6月26日美国总统克林顿和英国首相布莱尔几乎同时向世界宣布“人类基因组DNA序列图”已经完成，这一具有划时代意义的伟大工程的完成的宣布顿时在全世界范围内掀起了巨澜大波。全世界人们都憧憬着这一伟大工程的完成将为人类带来的美好前景，特别是将其应用到人类各种疾病的治疗中。许多人认为只要“人类基因组DNA序列图”完成，人类的各种疾病都将不攻自破，基因治疗将所向披靡。人类不久就再也不会为疾病而痛苦，他们将健康快乐地生活着。殊不知，“人类基因组DNA序列图”的完成只是人类基因组计划的一个起点，人类的生命天书并未完全解读。虽然，基因治疗的研究已经进行了十年，但真正应用于人类疾病的治疗并取得显著疗效的也寥寥无几。因此，要使基因治疗真正应用于人类疾病的治疗还有一段漫长的路程。目前基因治疗应回到基本问题的研究起点上：首先，研究疾病发病机制，更清楚地了解引起疾病的关键基因及其作用机制，即基因组的功能，以及输入的基因在治疗疾病中所起的真正作用；其次，研究基因调节，如何提高外源基因在人体内的表达量；再次，研究特异性载体，准确高效地将治疗基因带入有病细胞内，并能避免排斥反应；最后，建立良好的实验动物模型，为临床运用基因治疗提供更可靠的数据。一旦这些基本技术得以解决和人类基因组功能完全解读，到时世界上才将不再存在像谈“癌”色变这样一类的恐慌了。(全文完), 百拇医药(曹非)