任玥欣,宋于刚, 陈学清,中国人民解放军第一军医大学南方医院全军消化疾病研究所 广东省广州市 510515

    国家自然科学基金资助课题,No. 30300159

    项目负责人:任玥欣,510515, 广东省广州市,中国人民解放军第一军医大学南方医院全军消化疾病研究所. drrren@tom.com

    电话:020-61641544

    收稿日期:2003-08-26 接受日期:2003-10-22

    摘要RNA干扰(RNAinterference，RNAi)是由双链RNA(double-strandedRNA，dsRNA)引发的转录后基因静默机制.RNAi是真核生物中普遍存在的抵抗病毒入侵、抑制转座子活动、调控基因表达的监控机制.目前已成功用于基因功能和信号转导系统上下游分子相互关系的研究，有可能为肿瘤基因治疗提供新策略.

    任玥欣,宋于刚, 陈学清.RNAi研究进展.世界华人消化杂志 2004;12(3):748-750

    0 引言RNAi (RNA interference )即RNA干扰，是1998年由Fire首次发现并命名的转录后水平的基因静默，是美国《Science》和《Nature》评出的2002年度最重要的科技成果之一，正成为基因功能研究和基因治疗研究的热点.1995年，康奈尔大学的Guo和Kemphueset al ^[1]利用反义RNA(antisenseRNA)技术特异性地阻断秀丽新小杆线虫(C.elegans)中的par-1基因的表达以期得到与对照组注射正义RNA(senseRNA)相反的结果，但最终的结果却令他们费解:二者同样阻断了par-1基因的表达途径.直到1998年，Fireet al ^[2]的研究证明，在正义RNA也阻断了基因表达的试验中，真正起作用的是双链RNA.这些双链RNA是体外转录正义RNA时生成的.这种双链RNA对基因表达的阻断作用被称为RNA干扰(RNAinterference，RNAi).随后的研究发现，RNAi现象在多种生物中存在，如线虫，果蝇，斑马鱼，真菌以及植物等.生物体可利用RNAi来抵御病毒的感染，阻断转座子的作用^[3].

    到1999年Tuschlet al ^[4]报道在哺乳动物中也存在RNAi，只是导入的RNA是小干扰RNA(siRNA); 2001年Bersteinet al提出:只有22核苷酸(nt ......