美国科学家应用基因疗法治疗心脏病
http://www.100md.com
2005年4月6日
达勒姆，3月8日，据3月6日出版的循环杂志报道，美国杜克大学医学中心的科学家们通过转基因治疗成功地改善了一只患有充血性心力衰竭的病兔的心脏功能。
据悉，这只兔子因冠心病而逐渐发展为充血性心力衰竭。在本次试验中，科学家通过病毒载体将一种纠正基因导入了病兔的心肌细胞。这种基因的编码产物是一种对心肌酶具有抑制作用的蛋白质。病兔在接受了治疗后，其心功能得到了明显的改善。
自1990年以来，美国杜克大学的科学家们就一直在研究如何人为地增强心肌细胞的泵力，使那些心力衰竭病人恢复健康。他们发现，当心脏的泵功能出现减退时，人体就会分泌一定量的去甲肾上腺素以在短期内维持全身的正常血供。而去甲肾上腺素要真正发挥作用，则必须与心肌细胞上的一种β-肾上腺素能受体(BAR)相结合。
研究发现，人体内还存在着一种与BAR相对应的β-肾上腺素能受体激酶(BARK)，在正常情况下，它能够抵消一部分去甲肾上腺素的作用，使心肌细胞得以片刻的松弛，避免过度疲劳。而在心力衰竭病人的心脏里科学家则发现有过多的BARK存在。
于是，研究人员就把一种编码BARK抑制剂(BARKct)的基因转导入了病兔的心肌细胞内，结果不出所料，病兔的心功能明显得到了改善。
尤其值得一提的是，研究人员在该项试验中是通过一根定位于冠状动脉的导管将BARKct基因转导入病兔体内的。整个过程创伤极小。这在目前已进行的转基因治疗中是绝无仅有的。
研究人员目前正在猪类动物模型中进行类似的试验，然后再逐渐过渡到临床。, http://www.100md.com
据悉，这只兔子因冠心病而逐渐发展为充血性心力衰竭。在本次试验中，科学家通过病毒载体将一种纠正基因导入了病兔的心肌细胞。这种基因的编码产物是一种对心肌酶具有抑制作用的蛋白质。病兔在接受了治疗后，其心功能得到了明显的改善。
自1990年以来，美国杜克大学的科学家们就一直在研究如何人为地增强心肌细胞的泵力，使那些心力衰竭病人恢复健康。他们发现，当心脏的泵功能出现减退时，人体就会分泌一定量的去甲肾上腺素以在短期内维持全身的正常血供。而去甲肾上腺素要真正发挥作用，则必须与心肌细胞上的一种β-肾上腺素能受体(BAR)相结合。
研究发现，人体内还存在着一种与BAR相对应的β-肾上腺素能受体激酶(BARK)，在正常情况下，它能够抵消一部分去甲肾上腺素的作用，使心肌细胞得以片刻的松弛，避免过度疲劳。而在心力衰竭病人的心脏里科学家则发现有过多的BARK存在。
于是，研究人员就把一种编码BARK抑制剂(BARKct)的基因转导入了病兔的心肌细胞内，结果不出所料，病兔的心功能明显得到了改善。
尤其值得一提的是，研究人员在该项试验中是通过一根定位于冠状动脉的导管将BARKct基因转导入病兔体内的。整个过程创伤极小。这在目前已进行的转基因治疗中是绝无仅有的。
研究人员目前正在猪类动物模型中进行类似的试验，然后再逐渐过渡到临床。, http://www.100md.com