血友病A基因治疗的初步实验研究
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尹俊；王鸿利；胡翊群；王学锋；璩斌；储海燕；段宝华；康文英；戚正武；王振义
血友病A|基因疗法|凝血因子Ⅷ|基因表达|,关键词：
参见附件(78kb)。
尹俊；王鸿利；胡翊群；王学锋；璩斌；储海燕；段宝华；康文英；戚正武；王振义 上海第二医科大学瑞金医院、上海血液学研究所 中华血液学杂志 2002 4
关键词：血友病A；基因疗法；凝血因子Ⅷ；基因表达；
目的 制备血友病A的治疗基因 ,从invivo途径观察人凝血因子Ⅷ (hFⅧ )在动物体内的表达。方法 将B区缺失 (76 0～ 16 39位氨基酸 )的hFⅧcDNA克隆至真核细胞表达载体pRC/RSV ,与转染试剂DOTAP Cholesterolliposome混合 ,制备治疗基因pRC/RSV hFⅧBD DOTAP Cholesterol。肌肉注射给BALB/c小鼠后 ,在第 2 ,10 ,2 0 ,30 ,40 ,5 0天取小鼠的血液以及心、肝、脾、肺、肾、骨骼肌等组织。检测血浆中的hFⅧ抗原和抗体 ,用PCR和RT PCR方法检测hFⅧBDcDNA在小鼠各组织基因组中的分布及其转录情况 ,免疫组织化学染色检测各组织中hFⅧ的表达。结果 在注射结束后...
关键词：血友病A；基因疗法；凝血因子Ⅷ；基因表达；
目的 制备血友病A的治疗基因 ,从invivo途径观察人凝血因子Ⅷ (hFⅧ )在动物体内的表达。方法 将B区缺失 (76 0～ 16 39位氨基酸 )的hFⅧcDNA克隆至真核细胞表达载体pRC/RSV ,与转染试剂DOTAP Cholesterolliposome混合 ,制备治疗基因pRC/RSV hFⅧBD DOTAP Cholesterol。肌肉注射给BALB/c小鼠后 ,在第 2 ,10 ,2 0 ,30 ,40 ,5 0天取小鼠的血液以及心、肝、脾、肺、肾、骨骼肌等组织。检测血浆中的hFⅧ抗原和抗体 ,用PCR和RT PCR方法检测hFⅧBDcDNA在小鼠各组织基因组中的分布及其转录情况 ,免疫组织化学染色检测各组织中hFⅧ的表达。结果 在注射结束后...
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