植入表达VIII因子的纤维母细胞治疗血友病A具有可行性
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2005年7月13日
6月7日出版的《新英格兰医学杂志》上的一篇报道称：一种不需病毒载体的VIII因子基因转导方法治疗血友病A病人安全并能很好的耐受。
美国麻萨诸塞州波士顿Beth Israel Deaconess 医学中心的David Roth博士与其同事在6例严重血友病A病人中测试了一种称为转核移植(transkaryotic implantation)的非病毒性体细胞基因治疗系统的安全性。
研究人员从活检的厚层皮肤中取得纤维母细胞，然后通过电转移法将携有VIII基因的质粒转染这些细胞，克隆并扩增表达VIII因子的细胞，然后应用腹腔镜将之种植在病人的腹腔网膜上。
病人中未见任何与该治疗相关的显著不良反应。也未见出现抗VIII因子抗体，而且对于移植的转染纤维母细胞也没有发生细胞免疫反应。
虽然这项安全性的研究并未设计检测疗效部分，研究者仍发现有4例病人VIII因子的水平超过治疗前的水平。4例病人在治疗几个月后外源性VIII因子的需要量中度或显著减少。
Roth博士说：“虽然我们还不能治愈血友病，但我们正沿着正确的方向在前进，希望这是一个有前途的基因治疗方法，它同目前所采用的方法显著不同，在将基因导入细胞时并不需要病毒参与。”, 百拇医药
美国麻萨诸塞州波士顿Beth Israel Deaconess 医学中心的David Roth博士与其同事在6例严重血友病A病人中测试了一种称为转核移植(transkaryotic implantation)的非病毒性体细胞基因治疗系统的安全性。
研究人员从活检的厚层皮肤中取得纤维母细胞，然后通过电转移法将携有VIII基因的质粒转染这些细胞，克隆并扩增表达VIII因子的细胞，然后应用腹腔镜将之种植在病人的腹腔网膜上。
病人中未见任何与该治疗相关的显著不良反应。也未见出现抗VIII因子抗体，而且对于移植的转染纤维母细胞也没有发生细胞免疫反应。
虽然这项安全性的研究并未设计检测疗效部分，研究者仍发现有4例病人VIII因子的水平超过治疗前的水平。4例病人在治疗几个月后外源性VIII因子的需要量中度或显著减少。
Roth博士说：“虽然我们还不能治愈血友病，但我们正沿着正确的方向在前进，希望这是一个有前途的基因治疗方法，它同目前所采用的方法显著不同，在将基因导入细胞时并不需要病毒参与。”, 百拇医药