干细胞研究产业化启程
自从美国《科学》杂志1999年和2000年连续两次将干细胞生物学和干细胞生物工程评为世界十大科学成就之首以来，干细胞(stemcells)领域就持续成为国内外医学和生物学研究的热点。预测数字显示，未来20年内，干细胞医疗市场的全球规模将迅速增长，2020年将达到4000亿美元。
面对巨大商机，许多高风险投资金融机构纷纷介入，短短几年，以干细胞研究与应用为主体的生物公司纷纷上市或成立，干细胞概念的股票也一路飙升。由于不仅属于基础科学研究，更关系上千亿美元的医疗产业，因此，目前各发达国家均投入大量研究经费，建立各种基础与临床紧密结合的专门研究机构。全球范围内上市公司与科研强兵的组合方式在中国同样势头不减，方方面面的信息表明，干细胞研究产业化的中国商机正在逐渐显现。
■中国“蓝图”
自从20世纪末干细胞技术取得突破性进展以来，全球干细胞研究迅速成为热点；与欧美相比，中国虽然起步较晚，但目前研发激情正在释放。
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“国内对于干细胞的认识这几年在不断提高。”北京大学干细胞研究中心创建人、长江奖获得者李凌松教授介绍说，“我们可以把干细胞的‘干’理解为树干的干——一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定诱导条件下，它可以分化成多种功能细胞，从理论上说，干细胞技术能够治疗各种疾病。”
李凌松进一步指出，这一成就将会给移植治疗、药物发现及筛选、细胞及基因治疗和生物发育的基础研究等带来深远的影响，打开在体外生产所有类型的可供移植治疗的人体细胞、组织乃至器官的大门。也正因如此，业内相当多的人士认为，这种“干什么都行的细胞”将毫无疑问地引发一场医学革命——修复受损的细胞和组织，治疗早老性痴呆、帕金森氏病、糖尿病、中风和脊柱损伤等一系列疾病将真正成为可能，而这一点也正是干细胞概念有别于基因概念，快速成为独立概念的原因所在。
其实，干细胞研究的临床应用属性和巨大而广泛的利润空间并非只是科学家的理论推测，目前，干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种病症治疗的动物实验已在全球完成，一旦人体临床试验成功，干细胞的潜在效益将出现爆发性增长。据专家预计，全球干细胞医疗近两年的潜在市场规模大约为800亿美元，如果将药物等有关的产业计算在内，2020年前后其年全球市场规模可达4000亿美元。
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而在这巨大的市场内，迅速步入老龄化的中国社会同时还面临着庞大的独生子女人群——独生子女能获得胞间干细胞的可能性很低，而非相关供体间白细胞(HLA)配型相合率只有10万分之一；从国外进口一份用于移植的骨髓或脐带血干细胞制品价格非常昂贵。据此，专家指出，中国将成为干细胞及其衍生组织需求最迫切且需求量最大的国家。
至此，问题的焦点似乎集中到了中国干细胞研究的技术和水平上，在迅速成为未来可能的干细胞技术消费国的同时，自身技术提升的重要性日益凸现。
当前，业内普遍的观点认为，由于干细胞研究的关键技术获得突破仅有十几年时间，而我们本身的研究水平并不差，所以我国和西方国家几乎处在同一起跑线上，在这一领域，中国最有可能完成科学上的原创性贡献。
事实上，我国的干细胞研究和应用确实具备了一定的基础，早在上世纪60年代，我国就开始了骨髓移植研究；到上世纪70年代末80年代初，临床骨髓移植治疗血液病陆续开展；上世纪90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐血干细胞移植也逐步普及应用于治疗血液病和肿瘤。可以说，在干细胞研究领域，中国科学家不亚于西方学者。
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■产业化初探
提到中国干细胞研究产业化，“中国医学科学院血液学研究所”是一个不能回避的名字，这个半世纪以来中国血液病医疗的第一招牌，通过“协和干细胞基因工程公司”(以下简称协和基因)在脐血干细胞产业化道路上的摸索，已成为国内干细胞研究产业化的一种模式。
目前协和基因现在的业务主要是干细胞资源保存，干细胞基础应用研究，单克隆抗体、基因工程药物研制，干细胞临床移植等，旨在加速干细胞相关技术及基因工程药物的科研成果向现实生产力转化。其中，作为产业化基地最重要的部分，脐血保存是其目前最成熟也最重要的产业化项目。该公司脐血库主任邱陆贵告诉记者，“自从2001年我们血液所用无形资产入股至今，产业化的思路一直是合作方很认同的。”据他介绍，目前脐血库的主要存量有4万多份，分为公共库和个人库(自体储存)。自体储存是收费项目，第一年入库检测费是5000元，每年保管费500元，保管费中同时含带有医疗保险。对此，邱主任解释说，个人库主要是父母为儿童保存，但目前我国还没有针对儿童的合适的医疗保项目，在这样的情况下，即便是储存了脐血，但日后万一得病还是没钱医治——从国外进口一份配型相合的骨髓或脐带血干细胞制品以供移植，需要1.5万~2万美元，在国内寻求一份的费用是4万~5万元人民币，这也就失去了脐血保存的意义。“所以我们和‘中国人保’合作建立了医疗保险，覆盖了如意外伤害、门诊医保、入院医保和移植医保险等项目，也是为了今天储存的干细胞明天能够真正用上。”邱陆贵说。据悉，在协和基因提供的保险里，一般储户可得到20万元的移植医疗保险，5岁以下儿童的干细胞入库还能得到10万元保额的普通医疗保险。
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然而，今天运作平稳的“协和基因”也并不是从一开始就摸清了产业化的道路。邱陆贵表示：“产业化究竟怎么实现，其实一开始同行们也都并不明了。目前国内的几家干细胞公司基本上都是科研单位做不下チ嗽偃フ易时静沤⑵鹄?br>的，我们也是这样。”在邱陆贵他们投入没多久后就发现，如果纯粹作为公共库运转，遇到的最大的问题就是资金短缺——建一个脐血库需要四五千万元甚至更多的投资，要维持正常运转每年还要很多花费，如果只是单纯做公共库的话，企业肯定是血本无归。他坦言：“企业不是慈善机构，即便不想从这里面赚多少钱也至少不能因此亏本，而且投资后如果没有产出，就不会再进行投入了。因此，协和基金借鉴了国际上的做法，通过自体脐血库的收费保存，维持公共库的运转。现在脐血库已基本为病人免费提供脐带血。但如果单纯按公共库运转，每份脐带血背负的成本可能就是几十万块钱，没有几个病人能够用得起。”
与此同时，依托北大科研力量的北京科宇联合干细胞生物技术有限公司正致力于干细胞技术研究和产业化应用，其与北大医学部合作建立5年的“北京大学干细胞研究中心”，从成立之日起就明确了“研究就是应用，应用就是研究”的宗旨。公司总裁董子平在分析产业化道路时坦陈，一项生物医药产品要经过动物实验、临床试验及报批、审批，真正上市至少要十年的时间。这么长的投资期是很难得到投资者认同的，所以我们需要开发短线收益项目，用短线补长线。
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2006年初，从北京大学第一医院传来消息：他们与北京科宇联合干细胞生物技术有限公司达成合作意向，签署应用干细胞技术在骨科临床合作协议。根据协议，北大一院骨科与科宇干细胞公司此次合作将围绕采用先进的干细胞技术，重点进行股骨头坏死、骨折不愈合、延迟愈合、剥脱性软骨炎、软骨损伤等病种的临床技术革新，充分发挥各自优势，联合开发与攻关，致力于提高骨伤患者的治疗效果。
■发展待“求解”
但是，在研究升温的同时，业内专家也对产业的发展提出一些建议和看法。李凌松教授表示，“前几年，我国的胚胎干细胞研究进展非常缓慢，原因就是研究和临床机构相分离。胚胎干细胞建系离不开体外生殖技术，而体外生殖的机构都设在医院里。我们先后和五家医院的相关科室开展合作，可是国内的合作研究缺乏合适的机制。按照医院的规定，我们的研究人员不能进入医院的生殖科室。相当一段时间，研究工作毫无进展。在别无选择的情况下，我们投入200多万元在某医院的体外辅助生殖科建立了胚胎干细胞实验室。”李凌松指出，面对剧烈的国际竞争，我们只有革除研究-医院-产业相脱离的弊端，建立资源共享和团队合作的管理机制，才能应对激烈的国际竞争，抢占干细胞研究和产业化的制高点。
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对于目前出现的投资热，人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授表示了谨慎的乐观：“我国还没有成熟的风险投资市场，缺少技术孵化器，商业化难度大。我们现在做的都属于基础研究，离真正临床应用还很遥远。而企业家都很现实，他们给了你钱就要在一定期限内看到利润，所以没有多少企业愿意支持基础研究。”
“在这个问题上，国内外企业的思路是很不一样的。”在日本从事多年干细胞产业化研究，现为润东医药研究开发(上海)有限公司医学总监的彭春岩博士告诉记者，“由于属于长线投资，国外干细胞投资多数是一些大公司，投资干细胞治疗时他像创立自己品牌一样，是向高技术产品方向延伸的宣传。通过雇用研究者的方式进行，完全是投资的一种考虑，有前景最好，没有前景全当做个广告；一些生产肌体材料的医疗器械公司，把干细胞研究和肌体材料结合起来，取材料的成形性和细胞代谢性的双重利点，来走一条改造传统肌体材料弊端的捷径，强化自己的产品线。他们希望利益回收的时候往往会找其他途径，比如说培养出来的细胞不能以医药品上市用于人，他们就销售到大学供实验用。”她认为，从整体来看，外国干细胞研究产业化途径较多，政府、大学、大企业、本身业务有联系的企业等等都在做；而国内多是希望以此组建上市公司，以吸引更多投资。这和国外完全是两个思路，因此在风险资本的吸收上一定要谨慎。
文/本报记者 王蔚佳, http://www.100md.com
面对巨大商机，许多高风险投资金融机构纷纷介入，短短几年，以干细胞研究与应用为主体的生物公司纷纷上市或成立，干细胞概念的股票也一路飙升。由于不仅属于基础科学研究，更关系上千亿美元的医疗产业，因此，目前各发达国家均投入大量研究经费，建立各种基础与临床紧密结合的专门研究机构。全球范围内上市公司与科研强兵的组合方式在中国同样势头不减，方方面面的信息表明，干细胞研究产业化的中国商机正在逐渐显现。
■中国“蓝图”
自从20世纪末干细胞技术取得突破性进展以来，全球干细胞研究迅速成为热点；与欧美相比，中国虽然起步较晚，但目前研发激情正在释放。
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“国内对于干细胞的认识这几年在不断提高。”北京大学干细胞研究中心创建人、长江奖获得者李凌松教授介绍说，“我们可以把干细胞的‘干’理解为树干的干——一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定诱导条件下，它可以分化成多种功能细胞，从理论上说，干细胞技术能够治疗各种疾病。”
李凌松进一步指出，这一成就将会给移植治疗、药物发现及筛选、细胞及基因治疗和生物发育的基础研究等带来深远的影响，打开在体外生产所有类型的可供移植治疗的人体细胞、组织乃至器官的大门。也正因如此，业内相当多的人士认为，这种“干什么都行的细胞”将毫无疑问地引发一场医学革命——修复受损的细胞和组织，治疗早老性痴呆、帕金森氏病、糖尿病、中风和脊柱损伤等一系列疾病将真正成为可能，而这一点也正是干细胞概念有别于基因概念，快速成为独立概念的原因所在。
其实，干细胞研究的临床应用属性和巨大而广泛的利润空间并非只是科学家的理论推测，目前，干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种病症治疗的动物实验已在全球完成，一旦人体临床试验成功，干细胞的潜在效益将出现爆发性增长。据专家预计，全球干细胞医疗近两年的潜在市场规模大约为800亿美元，如果将药物等有关的产业计算在内，2020年前后其年全球市场规模可达4000亿美元。
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而在这巨大的市场内，迅速步入老龄化的中国社会同时还面临着庞大的独生子女人群——独生子女能获得胞间干细胞的可能性很低，而非相关供体间白细胞(HLA)配型相合率只有10万分之一；从国外进口一份用于移植的骨髓或脐带血干细胞制品价格非常昂贵。据此，专家指出，中国将成为干细胞及其衍生组织需求最迫切且需求量最大的国家。
至此，问题的焦点似乎集中到了中国干细胞研究的技术和水平上，在迅速成为未来可能的干细胞技术消费国的同时，自身技术提升的重要性日益凸现。
当前，业内普遍的观点认为，由于干细胞研究的关键技术获得突破仅有十几年时间，而我们本身的研究水平并不差，所以我国和西方国家几乎处在同一起跑线上，在这一领域，中国最有可能完成科学上的原创性贡献。
事实上，我国的干细胞研究和应用确实具备了一定的基础，早在上世纪60年代，我国就开始了骨髓移植研究；到上世纪70年代末80年代初，临床骨髓移植治疗血液病陆续开展；上世纪90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐血干细胞移植也逐步普及应用于治疗血液病和肿瘤。可以说，在干细胞研究领域，中国科学家不亚于西方学者。
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■产业化初探
提到中国干细胞研究产业化，“中国医学科学院血液学研究所”是一个不能回避的名字，这个半世纪以来中国血液病医疗的第一招牌，通过“协和干细胞基因工程公司”(以下简称协和基因)在脐血干细胞产业化道路上的摸索，已成为国内干细胞研究产业化的一种模式。
目前协和基因现在的业务主要是干细胞资源保存，干细胞基础应用研究，单克隆抗体、基因工程药物研制，干细胞临床移植等，旨在加速干细胞相关技术及基因工程药物的科研成果向现实生产力转化。其中，作为产业化基地最重要的部分，脐血保存是其目前最成熟也最重要的产业化项目。该公司脐血库主任邱陆贵告诉记者，“自从2001年我们血液所用无形资产入股至今，产业化的思路一直是合作方很认同的。”据他介绍，目前脐血库的主要存量有4万多份，分为公共库和个人库(自体储存)。自体储存是收费项目，第一年入库检测费是5000元，每年保管费500元，保管费中同时含带有医疗保险。对此，邱主任解释说，个人库主要是父母为儿童保存，但目前我国还没有针对儿童的合适的医疗保项目，在这样的情况下，即便是储存了脐血，但日后万一得病还是没钱医治——从国外进口一份配型相合的骨髓或脐带血干细胞制品以供移植，需要1.5万~2万美元，在国内寻求一份的费用是4万~5万元人民币，这也就失去了脐血保存的意义。“所以我们和‘中国人保’合作建立了医疗保险，覆盖了如意外伤害、门诊医保、入院医保和移植医保险等项目，也是为了今天储存的干细胞明天能够真正用上。”邱陆贵说。据悉，在协和基因提供的保险里，一般储户可得到20万元的移植医疗保险，5岁以下儿童的干细胞入库还能得到10万元保额的普通医疗保险。
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然而，今天运作平稳的“协和基因”也并不是从一开始就摸清了产业化的道路。邱陆贵表示：“产业化究竟怎么实现，其实一开始同行们也都并不明了。目前国内的几家干细胞公司基本上都是科研单位做不下チ嗽偃フ易时静沤⑵鹄?br>的，我们也是这样。”在邱陆贵他们投入没多久后就发现，如果纯粹作为公共库运转，遇到的最大的问题就是资金短缺——建一个脐血库需要四五千万元甚至更多的投资，要维持正常运转每年还要很多花费，如果只是单纯做公共库的话，企业肯定是血本无归。他坦言：“企业不是慈善机构，即便不想从这里面赚多少钱也至少不能因此亏本，而且投资后如果没有产出，就不会再进行投入了。因此，协和基金借鉴了国际上的做法，通过自体脐血库的收费保存，维持公共库的运转。现在脐血库已基本为病人免费提供脐带血。但如果单纯按公共库运转，每份脐带血背负的成本可能就是几十万块钱，没有几个病人能够用得起。”
与此同时，依托北大科研力量的北京科宇联合干细胞生物技术有限公司正致力于干细胞技术研究和产业化应用，其与北大医学部合作建立5年的“北京大学干细胞研究中心”，从成立之日起就明确了“研究就是应用，应用就是研究”的宗旨。公司总裁董子平在分析产业化道路时坦陈，一项生物医药产品要经过动物实验、临床试验及报批、审批，真正上市至少要十年的时间。这么长的投资期是很难得到投资者认同的，所以我们需要开发短线收益项目，用短线补长线。
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2006年初，从北京大学第一医院传来消息：他们与北京科宇联合干细胞生物技术有限公司达成合作意向，签署应用干细胞技术在骨科临床合作协议。根据协议，北大一院骨科与科宇干细胞公司此次合作将围绕采用先进的干细胞技术，重点进行股骨头坏死、骨折不愈合、延迟愈合、剥脱性软骨炎、软骨损伤等病种的临床技术革新，充分发挥各自优势，联合开发与攻关，致力于提高骨伤患者的治疗效果。
■发展待“求解”
但是，在研究升温的同时，业内专家也对产业的发展提出一些建议和看法。李凌松教授表示，“前几年，我国的胚胎干细胞研究进展非常缓慢，原因就是研究和临床机构相分离。胚胎干细胞建系离不开体外生殖技术，而体外生殖的机构都设在医院里。我们先后和五家医院的相关科室开展合作，可是国内的合作研究缺乏合适的机制。按照医院的规定，我们的研究人员不能进入医院的生殖科室。相当一段时间，研究工作毫无进展。在别无选择的情况下，我们投入200多万元在某医院的体外辅助生殖科建立了胚胎干细胞实验室。”李凌松指出，面对剧烈的国际竞争，我们只有革除研究-医院-产业相脱离的弊端，建立资源共享和团队合作的管理机制，才能应对激烈的国际竞争，抢占干细胞研究和产业化的制高点。
, 百拇医药
对于目前出现的投资热，人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授表示了谨慎的乐观：“我国还没有成熟的风险投资市场，缺少技术孵化器，商业化难度大。我们现在做的都属于基础研究，离真正临床应用还很遥远。而企业家都很现实，他们给了你钱就要在一定期限内看到利润，所以没有多少企业愿意支持基础研究。”
“在这个问题上，国内外企业的思路是很不一样的。”在日本从事多年干细胞产业化研究，现为润东医药研究开发(上海)有限公司医学总监的彭春岩博士告诉记者，“由于属于长线投资，国外干细胞投资多数是一些大公司，投资干细胞治疗时他像创立自己品牌一样，是向高技术产品方向延伸的宣传。通过雇用研究者的方式进行，完全是投资的一种考虑，有前景最好，没有前景全当做个广告；一些生产肌体材料的医疗器械公司，把干细胞研究和肌体材料结合起来，取材料的成形性和细胞代谢性的双重利点，来走一条改造传统肌体材料弊端的捷径，强化自己的产品线。他们希望利益回收的时候往往会找其他途径，比如说培养出来的细胞不能以医药品上市用于人，他们就销售到大学供实验用。”她认为，从整体来看，外国干细胞研究产业化途径较多，政府、大学、大企业、本身业务有联系的企业等等都在做；而国内多是希望以此组建上市公司，以吸引更多投资。这和国外完全是两个思路，因此在风险资本的吸收上一定要谨慎。
文/本报记者 王蔚佳, http://www.100md.com