血友病可能是人类所有遗传性疾病中最适合于基因替代治疗的疾病之一，目前在动物实验中已取得较大进展。人体临床研究正在进行之中，但还有许多问题亟待解决。

    近千年来，血友病一直是最致命的遗传性出血性疾病。上个世纪70年代，由于凝血因子浓缩剂的广泛应用，这一状况得到彻底改变。但自20世纪80年代起，许多患者因输注凝血因子浓缩剂感染了病毒性肝炎和(或)艾滋病，这给血友病治疗投下了巨大阴影，至今仍未消散。20世纪90年代末，由于英国等地疯牛病的流行，凝血因子是否可传播克-雅病CJD的疑问骤起，给血友病患者带来了新一轮恐惧。因此，人们对血友病基因替代治疗寄予厚望。

    ■动物实验结果喜人 基因替代希望显现

    血友病之所以可能是人类所有遗传性疾病中最适合于基因替代治疗的疾病之一 ......