血友病药物市场——新药带来新希望
到目前为止，血友病作为一种遗传病，还没有根治的办法。但通过增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的症状。在治疗中，可以通过给患者输注正常人的血浆，来增加患者凝血因子的活性水平，但更为有效的方法是，为患者输注浓缩凝血因子，这被称为凝血因子疗法。然而，被输注到患者血苤?br>的凝血因子并不能太长时间生效，因为各种凝血因子都有其半衰期，第Ⅷ因子的半衰期是8~12小时。第Ⅸ因子的半衰期是18~24小时。由此可见，输入血浆或浓缩凝血因子的疗法，只能暂时消除患者症状。如果采用为患者定期输注浓缩凝血因子的预防疗法，即使是重度的血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。
但是，由于浓缩凝血因子十分昂贵，我国患者很难承担得起这种预防疗法的费用。将这种方法作为常规的治疗，一般只能在发生出血后输注浓缩凝血因子。
同时，由于浓缩凝血因子要从大量的血浆中提取，因而凝血因子疗法很容易传播病毒。历史上曾发生大量血友病患者感染艾滋病、乙型肝炎、丙型肝炎的事件。为避免悲剧的再度发生，1985年科学家开始对浓缩凝血因子进行加热处理，1987年又使用了增强的病毒灭活方法，使浓缩凝血因子不再传播病毒。
最近，一种新药的上市为血友病患者带来了新的希望。诺和诺德公司研制生产的诺其重组活化人凝血因子VII，可用于治疗存在因子VIII(FVIII)和因子IX(FIX)抗体(抑制物)的先天性血友病和继发性血友病患者的自发性或手术性出血。这种重组蛋白是从新生仓鼠肾细胞克隆的人因子Ⅶ基因中表达出来的，生产的整个过程或最终产品都没有用到任何人源性材料。
药理剂量的诺其能够在“活化”血小板表面将FⅩ转化为FⅩa。经过一系列复杂的步骤，FⅩa在损伤部位形成血凝块。非常重要的一点是，正常情况下，血小板只在损伤局部活化，因此能够防止在不需要形成血栓的部位形成血栓。这种独特的作用机制可以解释为什么诺其在没有因子Ⅷ和Ⅸ的情况下也能够安全有效地止血。同时，因为可避免人类病毒的污染，基因工程制备的重组因子浓缩剂的问世，使血友病患者治疗的安全性得到了明显的提高。
文/本报记者 张旭, 百拇医药
但是，由于浓缩凝血因子十分昂贵，我国患者很难承担得起这种预防疗法的费用。将这种方法作为常规的治疗，一般只能在发生出血后输注浓缩凝血因子。
同时，由于浓缩凝血因子要从大量的血浆中提取，因而凝血因子疗法很容易传播病毒。历史上曾发生大量血友病患者感染艾滋病、乙型肝炎、丙型肝炎的事件。为避免悲剧的再度发生，1985年科学家开始对浓缩凝血因子进行加热处理，1987年又使用了增强的病毒灭活方法，使浓缩凝血因子不再传播病毒。
最近，一种新药的上市为血友病患者带来了新的希望。诺和诺德公司研制生产的诺其重组活化人凝血因子VII，可用于治疗存在因子VIII(FVIII)和因子IX(FIX)抗体(抑制物)的先天性血友病和继发性血友病患者的自发性或手术性出血。这种重组蛋白是从新生仓鼠肾细胞克隆的人因子Ⅶ基因中表达出来的，生产的整个过程或最终产品都没有用到任何人源性材料。
药理剂量的诺其能够在“活化”血小板表面将FⅩ转化为FⅩa。经过一系列复杂的步骤，FⅩa在损伤部位形成血凝块。非常重要的一点是，正常情况下，血小板只在损伤局部活化，因此能够防止在不需要形成血栓的部位形成血栓。这种独特的作用机制可以解释为什么诺其在没有因子Ⅷ和Ⅸ的情况下也能够安全有效地止血。同时，因为可避免人类病毒的污染，基因工程制备的重组因子浓缩剂的问世，使血友病患者治疗的安全性得到了明显的提高。
文/本报记者 张旭, 百拇医药