惠氏“药品研发经”或成经典
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《药物研发》2007.02
新药研发正变得越来越困难。制药企业投入大量的人力、物力、财力，却难求一个原研新药的上市。不论是专职研发人员，还是业内分析师都开始意识到，传统研发模式并不适用于未来的药品研发。他们开始思索，新药上市需要耗费大量的资金和时间，这个研发周期能缩短吗？
惠氏公司就是“思索者”之一。抱着这一命题，惠氏对公司研发线进行了质效评估。经过一年的调查研究，得出了结论：被普遍接受的新分子药物或生物技术药物研发模式在当前环境下已经不再适用。取而代之，惠氏提出了自己的“研发经”——“探索+求证”模式。
惠氏发现，传统的临床研究分类法(临床Ⅰ期、临床Ⅱ期、临床Ⅲ期)可以有效区别药品的临床研究进程，但同时也限制了研发人员创造性思维的发挥。于是，他们提出的“探索+求证”研发模式，将研发工作带回到原点，启迪科研人员的创造性思维，发现药品研发的新途径。
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探索阶段=Ⅰ期+Ⅱ期临床研究
“探索阶段”也可称为“摸索阶段”。这一阶段的研究旨在了解在研新药，探求其最大的医学价值，以及是否值得继续投资。该阶段的在研新药将被用于特定患者群，找出药品剂量和给药方法之间的联系，以及药物可能存在的疗效和毒副作用。
惠氏公司的“探索阶段”很大程度上涵盖了传统的Ⅰ期、Ⅱ期临床研究。该阶段研究主要提出科学假设，并着手进行验证，这些研究通常规模较小，具有较强的变通性。这时的研究需要对临床数据进行说明，尤其对潜力化合物更需要做详细备注，包括：剂量水平调整；剂型改进/提纯；患者亚群分类；详细的临床前研究资料(如生物标记、有效性、毒理、药理等)；以及对所观察的意外结果进行深入研究等。
本阶段的研究资料便于决策层判断下一步研发方向，该阶段的研究可能比传统的Ⅰ期、Ⅱ期临床研究耗时更久，需要更多的临床观察。然而，前期“探索阶段”的准备工作可使后期“求证阶段”用时缩短，研发成功率提高。
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求证阶段=Ⅲ期临床研究
进入“求证阶段”的在研药物已有一定研究基础，这时可迅速转入传统意义上的Ⅲ期临床研究。不同于“探索阶段”需要对许多假设进行研究验证，“求证阶段”只集中于单一命题的研究，即药物的有效性研究。
由于在“探索阶段”积累了最佳剂量下药物的安全性和有效性资料，以及在大规模典型患者群中进行的风险/效益研究资料。以此为基础，研发人员可在短时间内制定计划开展研究，以获得药品审批所需的安全性和有效性资料。可以说，“求证阶段”其实是成本效益验证阶段。对前期“探索阶段”的药品安全性、有效性进行深入验证，最终满足临床用药需求。“求证阶段”最引人瞩目的是，产品研发后期宣告失败的可能性大大降低，成本效益显著提高，新药研发周期有效缩短。
大约一年前，惠氏提出并实施了这种“探索+求证”研发模式。今天，惠氏已将该模式推广运用于公司所有产品的研发。美国食品药品管理局(FDA)和欧洲药品评估中心(EMEA)均热心支持该计划，并强调“探索阶段”工作对于“求证阶段”研究计划制定的重要性。毫无疑问，“探索+求证”模式下的药品研发需要更广阔的研发视野，更紧密的内部工作联系，以及更完善的知识互通，或将成为下一个药品研发的经典模式。(一二 编译), http://www.100md.com