对决！
 |
 |
 |
 |
Maha Hussain：“我们只是在我们的专业领域里发表了自己的意见……这真是一场恶梦”。据悉Maha Hussain在ASCO年会发言的当天，有几名抗议者曾试图进入会场，但在大会保安劝阻后平和地离开了。
美国CMBC电视台记者Mike Huckman扮演了很尴尬的角色，一天前他还手持刊登该药的论文报道说这将是免疫治疗肿瘤的一大突破，次日却不得不承认该药上市并非易事。
Dendreon公司首席执行官Mitchell Gold对抗议者的攻击活动进行谴责：“我们不会宽恕那些威胁行为，但在道义上，我们支持病人以及病人利益团体所作的努力，以及他们希望活得更久和生活质量更高的愿望。”
Provenge是一种前列腺癌疫苗，在之前的美国临床肿瘤学会年会上被普遍看好，后被FDA推迟审批，该公司股票随之先升后降，至此关于Provenge是非的评论纷纷扬扬。
, http://www.100md.com
生机和使命
通常来说，当肿瘤学家在医学大会上公布科学研究数据时，他们是不需要保镖随同的。
但是，当Memorial Sloan-Kettering癌症中心的Howard Scher和密歇根大学的Maha Hussain在美国临床肿瘤学会(ASCO)最近举行的一次会议上发表演讲时，他们却为自己的人身安全提心吊胆。
今年3月份，一组专家建议FDA批准Provenge。但是，5月份，Howard Scher和Maha Hussain等专家对Provenge的有效性提出质疑后，FDA要求药品开发商Dendreon提供更多的关于Provenge作用的证据。这两位医生因此激怒了病人和投资者，此后他们一直处于一场非同寻常的激烈辩论旋涡中。
Provenge其实是一个前列腺癌疫苗，其作用原理是通过激发晚期前列腺癌病人的免疫系统来延长生命。Provenge引发的争论带有十足的火药味。重症病人的绝望感与互联网自由论坛上生物科技行业的强大呼声交织在一起，目前，新的治疗产品常常会被这种气氛所包围。在这起案例中，推迟审批Provenge导致的后果是匿名威胁、利益冲突指控、国会门前抗议、国会游说，以及网站上的讽刺挖苦。
, http://www.100md.com
讽刺
FDA作出推迟审批的决定，招致了前列腺癌患者、病人利益团体以及Dendreon投资者的强烈批评。
本来，Dendreon公司股价因为Provenge有望获批上市而上涨了4倍，后又因为FDA推迟审批而重重下挫，愤怒的投资者向FDA和美国国会发去了数百份信函，他们在因特网聊天室里大肆提出批评，并设立网址和MySpace页面谴责FDA、Howard Scher和Maha Hussain。他们指控FDA做出这一决定背后有着各种不可告人的动机，其中包括FDA内部的互相争斗以及来自大型制药公司的压力。
亚利桑那州的一位投资者Ray Vestal的MySpace页面以《立即批准Provenge》为题发问：“嗨，嗨，FDA，今天你夺去了多少爸爸们的生命”，页面背景闪过Howard Scher和Maha Hussain的图像，同时响起莫扎特的《安魂曲》。
, http://www.100md.com
恐吓
与此同时，前列腺癌病人和利益团体从以往艾滋病活动人士和乳腺癌病人团体所采取的策略中得到启发，他们开展了一场声势浩大的游说活动。
首先他们动员各方力量给FDA和国会写信，并设立网址展开讨论，6月4日，他们在美国国会门前举行集会，要求与FDA局长安德鲁·冯·埃森巴赫进行谈判，呼吁修改FDA法规，要求国会让实验性药物更容易上市。“前列腺健康教育网络”为此设立了专门的网址。
与此同时，Howard Scher和Maha Hussain开始收到匿名邮件、电话和信件，对他们进行攻击，有时甚至是威胁。当他们听说，在芝加哥召开ASCO年度会议期间，Provenge的支持者计划在6月3日举行一场抗议活动时，两位学者要求大会组织者给他们增加额外的安全保卫措施。Maha Hussain现在甚至在考虑是否要继续担任FDA顾问。
, http://www.100md.com 不少病人利益保护者和Dendreon公司投资者虽然对Howard Scher和Maha Hussain的论点进行了反驳，但他们都表示没有卷入威吓性的活动。
利用
一些支持扩大使用实验性药物的团体正在利用这场关于Provenge的游说活动。“Abigail Alliance”组织正在联邦法庭起诉FDA，该组织的Frank Burroughs说：“Provenge是一个典型事例，它表明一些规章制度需要进行改革，让那些已无任何治疗选择的病人更快用到实验性药物。”这一点对于小型生物科技公司来说尤其重要，它们的未来发展常常依赖于有限的几个产品，有时甚至是一个产品。与此同时，病人利益团体也在为这些研究费用匮乏的企业争取更多的资金。
Provenge争议事件的发生，正值文迪雅增加心脏病发作危险性被曝光之时。那则报道也引发各界的激烈争论，其中包括对文章作者、克里夫兰诊所心脏病学家Steven Nissen的讽刺挖苦。(王迪编译自《华盛顿邮报》)
, 百拇医药
秘密和谎言
5月9日，FDA决定暂时不批准由Dendreon公司研制的新药Provenge，尽管FDA顾问委员会建议批准此药。
新药的研发要基于科学的发现发明，而不是光凭时髦新颖的概念；新药审批的依据在于临床试验设计的合理性和完整有说服力的数据支持，只有安全有效的药品才允许上市，只有性价比更高、疗效更好或安全性更高的新药才允许替代老药。从这个意义上讲，FDA没错!《自然临床肿瘤学实践》杂志主编Vincent T DeVita Jr在刚出版的7月刊上也发表了类似观点和立场。
不负责
疫苗Provenge曾经被业内看作肿瘤免疫治疗的一大突破，但它的临床试验在招募病人方面一直不顺，也不太受临床医生追捧。公司本来应当在III期临床试验中至少完成500例病人的招募，但时隔4年，公司仍然无法完成病人的招募工作，在与几家大公司谈判合作上也屡遭挫折，似乎没有最终结果，公司财务吃紧。
, http://www.100md.com
为了尽快让新药上市，Dendreon管理层决定铤而走险，直接以2个小规模的临床试验D9901和D9902A申报新药申请。但这两项研究事实上都没有达到预期的主要临床试验终点，倒是在次级临床试验终点上得到一些“延缓”病人生命的数据。2005年，Dendreon曾在美国临床肿瘤年会上报告该药增加病人生存率的数据，按理这是肿瘤临床试验最过硬的指标，为什么FDA不批准此药？答案是临床试验设计不合理，数据不足。
Dendreon的试验设计是这样的：安慰剂组病人在病况加重后，可以选择以Provenge给药或不给药，结果68%的患者选择交叉给予Provenge治疗而不是用常规化疗。相反，试药组的病人一旦病况加重，可直接接受常规化疗。这样的治疗对比显然是不客观的。
更让专家们困惑的是Provenge的另一个重要统计指标：患者肿瘤进展的时间Provenge组只比对照组多1.7周，在127个病人这么小的临床试验样本中，只要有几个病人的差别就能达到。况且，个案有效并不说明任何有统计意义的确切疗效。
, http://www.100md.com
有黑幕
病人权利组织抗议示威或要求会晤FDA官员等行为，有的是自发的，有的可能是受幕后操纵的。病人权利组织站在病人及家属的立场，的确有权利呼吁FDA适当放宽审批某些新药上市，FDA也应该从人道主义考虑满足他们的需求。但这是要有一定原则和前提的，即药品安全且有一定疗效。病人权利保护组织并不是专业人士，也不了解审批新药的种种细节和要求。如果无原则地迁就他们的要求，不仅不能解决问题，还会影响新药审批的正常秩序。这是FDA的另一个担心：一旦批准此药，就会影响临床治疗手段，迫使其他新药开发在今后的临床试验中拿它来做比较，反而放慢新药研发的进度。
在审批该药能否上市的争论中，我们可以明显看到资本的力量。在该药进入FDA审查后，市场上的猜测不断，对冲基金的经理们开始四处探听虚实：该药究竟能否获准上市？看好者开始建仓，指望低吸高抛；唱衰者也大有人在，开始卖空(这是对冲基金的拿手好戏：借股票先高价卖出，不利消息引起股票大跌时，再低价时买入偿还)。有的股票分析师把药品上市后该公司的股票价格预测提高到27美元，有的则认为股票将大跌到1美元。事实上这家公司的股票随着媒体炒作，股价从4月上旬的4~5美元在几天内被炒高到20多美元，然后在5月9日FDA拒绝批准上市后，高台跳水回落到6美元左右。
, 百拇医药
在这一股票戏剧性的高起高落过程中，两批投资者赚到了大钱：一是提前建仓，借题材炒作，低吸高抛者；二是比较在行、理智，或有内部消息的投资者，在股票炒高后，果断卖空者。最倒霉吃亏的是普通小股民，炒高时接盘，大跌时被深套。股市在FDA即将做出决定前，卖空指令巨量上升正好说明投资者终于明白这是一场闹剧式的资本游戏，最终结果是几家欢喜几家愁。(王进)
5月9日，Dendreon披露收到FDA关于要求更多临床数据和CMC(化学、制造、质控)补充材料的信件，引起投资者震惊和股市巨量暴跌。如图所示，当日股价下滑11.41美元,至6.33美元，跌幅高达70%。在该公司等待FDA批文的短短几周，股票高起高落。许多投资者损失惨重，已有律师事务所代表投资者发起集体诉讼，要求Dendreon赔偿损失，起诉罪名是披露不实信息，有意误导投资者。, http://www.100md.com