高价药玩自信：无效退款!
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助产士Jacky Pickles是一名多发性骨髓瘤患者，去年10月，由于万珂被拒绝于NHS门外，她向英国卫生部长“开火”了：“我为NHS工作了25年，并将为此贡献一生，而NHS却拒绝拯救我的生命。”
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日前，强生承诺万珂列入医保范围后，若治疗无效则退还药费，结合制药企业与医保机构近期试行的“风险分担”计划来看，制药企业似乎愿意接受“按治疗效果付费” 的新型定价模式
强生的豪举
多年以来，制药公司一直在为它们价格最昂贵的产品进行辩护，它们表示，这些产品虽然价格惊人，但绝对物有所值。现在，强生正在通过退款保证服务，为这种高昂的药价提供佐证。
日前，强生建议英国国家健康服务系统(NHS)将其生产的抗癌药物万珂(Velcade)列入医疗保险范围，不过，医保覆盖的范围仅限于用药有效的病人，其治疗费用高达4.8万美元；如果病人在接受试验性治疗后肿瘤没有得到明显缩小，那么，强生将向病人退还所有的治疗费。
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【按】
强生此举可谓开创了抗肿瘤药“产品三包”之先河。众所周知，由于肿瘤患者的病因及个体差异较大，抗癌药的有效率通常不及50%，有时甚至只有10%左右，即单用抗癌药治疗几乎过半的患者无效，病人和保险公司往往白花冤枉钱。实行无效退款，这是药厂讲商业诚信及其对产品有信心的表现，值得称颂，当然会受到病人和保险公司欢迎。
强生的新定价策略估计在短期内会刺激消费，增加市场份额，但从长远来看，要实现这一点主要还得靠药品本身的疗效、性价比及政府部门制订的用药指南，所有这些都基于客观和大量的临床试验数据，不能单靠玩弄市场营销手段。
对于万珂的退款建议，强生其实是在某些压力下提出的。最初，英国某顾问机构否决万珂可由NHS付费。为此，英国约克郡3位身患多发性骨髓瘤(MM)的妇女率领癌症病人发起了抗议行动，她们与英国卫生部长当面对质，并表示当局的这一决定将会令她们丧命。在病人团体和强生赢得上诉、迫使当局重新对此加以考虑后，强生提出了这项退款建议，旨在使万珂具备成本有效性。
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【按】
万珂目前并不具有优势，按效定价或补偿也许是不得已的无奈选择，花费这么多成本研发出来的药物，谁都不愿意被打入冷宫。
根据这项退款建议，所有的MM病人在接受4个周期的治疗后，如果病人的肿瘤明显缩小(由血液测试决定)，治疗将继续下去(通常又是4个治疗周期)，医疗服务系统将为此付费。如果肿瘤没有缩小，治疗将停止，Janssen Cilag(强生下属部门)将退还药费。
但对于肿瘤缩小到何种程度才应让治疗继续下去，Janssen Cilag公司和政府顾问委员会却出现了分歧。Janssen Cilag认为缩小25%(也就是最小或微小响应)就够了，因为进一步治疗后肿瘤会完全消失；顾问委员会建议至少要缩小50%，也就是局部响应。
【按】
说到疗效评估，如果药物疗效仅按肿瘤缩小来衡量，这未必合理，瘤体缩小多大比例才减少退款或不予退款很难合理把握，患者中位生存期的延长是否要考虑？真正的合理定价应该有充分的临床资料、经仔细的医疗技术评估(HTA)之后由专门机构提出建议，才能对药品定价和销量产生明显影响。当然我们也不能完全否定那些仅仅缩小瘤体，或仅仅改善生活质量，但不延长病人生命的药，这些药有一定的临床使用价值。但FDA在审批新的抗肿瘤药时更看重终点为延长病人生命的新药，而不仅仅是缩小瘤体。
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美国的困难
即使是在美国，联邦医疗保险计划(Medicare)和私营保险公司也已经在尝试新的办法，为医疗产品制订成本合理的支付系统。然而，这种“风险分担”协议很难在美国推行，因为不管FDA批准的药物多贵，保险公司迫于各州制订的法律法规以及市场压力几乎都不得不为它买单。
尽管如此，United Healthcare公司仍然在与Genomic Health公司开展一项“风险分担”试验，该公司销售一种价格为3460美元的遗传测试产品，用于确定早期乳腺癌妇女能否在化疗中获益。United Healthcare已经同意为这种测试产品支付18个月的使用费，在这期间，两个公司将监测产品的使用效果，如果该产品无法说服患者拒绝或接受化疗，United Healthcare将寻求与Genomic Health商谈降低产品价格。Lee Newcomer表示，这么做的出发点是让制药公司对其产品在医疗市场上的使用效果负责。Genomic Health公司拒绝对所签订的此类合同作出评价，但承认公司已经在根据疗效考核合同，并与多家保险公司一起开展工作。
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【按】
Genomic Health公司的遗传测试产品究竟是否具有临床价值，主要看其是否拥有相关的数据支持。如果测试结果与化疗效果的预测确实有对应关系，如果产品本身过硬，我们无需排斥或怀疑。关键就看如何教育和说服患者了，如果仅仅因为患者不顺从遗传测试的结果，或测试没能为保险公司省钱来判断该测试的价值，那是不公平的，因为该测试服务的价值可能就需要培育和适应期才能被接受或体验到。
美国另一家大型保险机构信诺(Cigna)公司下属的药品福利管理公司则有着更为大胆的设想，试图说服降胆固醇药物生产厂家为那些坚持用药仍心脏病发作的病人支付医疗费用。作为全球最畅销降胆固醇药物立普妥的生产商，辉瑞拒绝对此作出评价。
与此同时，Medicare已经同意为某些价格昂贵的治疗产品或医疗程序支付费用，比如一些植入性心脏除颤器以及用来发现痴呆症状的PET扫描，前提是病人要参与相关研究，以评价长期使用效果。Medicare最终可能会利用此类研究数据，以作出是否为这些治疗产品或医疗程序付费的决定。不过，Medicare前医疗总监Sean Tunis表示，Medicare无权与生产厂家协商这些产品的价格。
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一些销售高价药的制药公司，如抗癌药生产商基因泰克和罕用药生产商Genzyme都表示，不会参与或考虑实施任何“风险分担”计划，因为它们已采取措施让贫困患者用上药。基因泰克正在开展试点行动，确定哪些病人应该首先使用某种昂贵药品。
英国的灵活
在英国等国家，制药公司的药品定价也许要采取更为灵活的做法，因为这些国家的医疗保险系统的药费支付标准是成本有效性，而衡量这种有效性的标准是，适当提高病人的寿命和生活质量要花多少钱。
强生这种做法的潜在益处也许远远超出了纯粹的费用节省。“按治疗效果付费”的定价方式可能会让病人及医生更容易接受昂贵的治疗药物，不必担心用不起药(有效保险公司会支付，无效药厂买单)，也不会迫使保险公司针对药品作出或全或无的补偿决定。
或许出于同样的考虑, 英国还在实施另外一个试点项目：4家生产多发性硬化症(MS)治疗药物的制药公司已经同意，如果其药品不能完全达到预期治疗效果将降低药价。葛兰素史克也表示，已经与两个欧洲国家的政府达成了类似协议，但拒绝透露这两个国家及其所涉及的试点药品。
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Biogen Idec公司的一位英国经理指出，如果企业不进入“风险分担”计划，就会失去英国市场。Biogen Idec公司生产MS治疗药物Avonex，在英国，病人每年使用该药的费用约为1.8万美元，该药目前已被“风险分担”计划所覆盖。该计划将对约5000名MS英国病人进行长达10年的随访，了解Avonex减缓疾病发展的作用。在随访过程中，Avonex的价格会随时调整，保持在成本有效性的范围内。
但是，衡量生活质量改善的标准并不精确，比如，用于衡量疾病严重性的标准多集中于病人的活动能力上，而对与MS有关的其他问题(如疲劳和精神衰退)则未给予足够重视。此外，这项计划一直进展缓慢，虽然计划早在2002年就开始启动，但是对研究数据的首次分析却在最近才开始。
强生的这一开创性建议以及英国等国正在试行的非激进性药品定价改革或许暗示着，制药行业愿意接受“按治疗效果付费”的新模式。这种定价模式是否可行，目前做出定论还为时过早，因为在许多情况下，衡量一个药品的治疗效果其实很难。不过，在医疗费用主要由政府支付的那些国家(如英国)，这种做法的可行性最大。
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人们也许要问，强生是否会在此试验项目的基础上，把按效定价的模式推广到其他产品或治疗领域？答案很可能是不，或至少短期不会。因为这种新的定价模式目前用于万珂多半是出于无奈，因为性价比不好，对于药品来说可谓是颠覆性的问题。
从减少无效治疗和保证消费者权利的意义上讲，按效定价的确是一大进步，它需要企业的社会责任、准确产品定位和市场估计(当然也不排除带有捣乱性质的定价策略和其他可能)，但疗效除了与个体差异有关外，还与病人是否按时按量用药有关，药厂也能为那些不遵守医嘱的人买单吗？
强生如果能借此定价新模式增加药品销量，提升药品和药厂品牌，也许还值得庆幸。但现在来评论这种策略对行业的影响还为期过早。不过有一点可以肯定，按效定价，共担风险，讲究药物经济学研究和应用，是未来的方向。, http://www.100md.com(王迪/文 王进/按)